FDA zatwierdza lek dla dzieci z narkolepsją

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła hydroksymaślan sodu o przedłużonym uwalnianiu (Lumryz) podawany na noc w leczeniu katapleksji lub nadmiernej senności w ciągu dnia u dzieci z narkolepsją.

FDA po raz pierwszy zatwierdziła preparat hydroksymaślanu sodu podawany raz na noc w leczeniu katapleksji lub nadmiernej senności w ciągu dnia u dorosłych z narkolepsją w zeszłym roku.

Greg Divis, dyrektor generalny Avadel Pharmaceuticals, poinformował o pozytywnej opinii FDA dotyczącej rozszerzenia wskazań leku. – Dzięki temu rozszerzeniu pacjenci pediatryczni w wieku 7 lat i starsi żyjący z narkolepsją mają teraz tę samą opcję, jaką mają dorośli – mogą wybrać opcję leczenia raz na noc, która nie zakłóca snu w środku nocy – powiedział w oświadczeniu.

Narkolepsja jest przewlekłym stanem neurologicznym, który upośledza zdolność mózgu do regulowania cyklu snu i czuwania. Choroba dotyka około 1 na 2000 osób w Stanach Zjednoczonych, ok. 5 proc. z nich to dzieci (w Polsce  zdiagnozowanych jest 500 osób z narkolepsją – przyp. red.).

Lumryz jest środkiem działającym depresyjnie na ośrodkowy układ nerwowy i ze względu na jego potencjał do nadużywania i niewłaściwego stosowania jest dostępny wyłącznie w ramach programu REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy). Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (częstość występowania >5 proc. w porównaniu z placebo) zgłaszanymi dla jakiejkolwiek dawki leku u dorosłych były nudności, zawroty głowy, moczenie nocne, ból głowy i wymioty. Te działania niepożądane – jak również zmniejszenie masy ciała, zmniejszenie apetytu i lunatykowanie – obserwowano u dzieci.