Obiecujący lek w chorobie związanej z IgG4
Nowe badania wykazały, że inebilizumab – przeciwciało monoklonalne zubożające limfocyty B (Uplizna) – radykalnie zmniejszył ryzyko zaostrzeń i zwiększył trwającą rok remisję choroby związanej z IgG4 (RD).
W badaniu fazy III, wieloośrodkowym, podwójnie zaślepionym, randomizowanym, kontrolowanym placebo z udziałem 135 dorosłych z aktywną chorobą IgG4-RD, wykazano, że leczenie inebilizumabem spowodowało znaczącą, 87-proc. redukcję ryzyka zaostrzenia i prawie pięciokrotnie większe prawdopodobieństwo remisji bez zaostrzenia po roku.
Potencjalna terapia – ważne badanie
Wyniki opublikowano 14 listopada br. w „New England Journal of Medicine” i zaprezentowano 16 listopada na dorocznym spotkaniu American College of Rheumatology (ACR).
Producent leku opublikował główne wyniki badania, zwanego MITIGATE, w czerwcu 2024 r.
Do tej pory podstawą leczenia przewlekłej choroby wielonarządowej IgG4-RD były glikokortykosteroidy, które mogą powodować liczne działania niepożądane. – Mamy nadzieję, że inebilizumab może być stosowany jako ważny lek oszczędzający sterydy w tej chorobie w celu zmniejszenia ich toksyczności — powiedział główny autor badania, dr John H. Stone z Harvard Medical School w Bostonie w stanie Massachusetts (USA) w wywiadzie dla „Medscape Medical News”. Doktor zauważył, że terapia inebilizumabem może nie wyeliminować całkowicie potrzeby leczenia sterydami, ale „u wielu osób wydaje się działać po okresie indukcji remisji jako monoterapia bez sterydów”.
Poproszony o komentarz Leonard H. Calabrese, DO, kierownik Sekcji Immunologii Klinicznej i kierownik Kliniki Immunologii Klinicznej w Cleveland Clinic w stanie Ohio, wskazał, że istnieją anegdotyczne lub obserwacyjne dowody na pewien efekt innych środków immunosupresyjnych, w tym rytuksymabu, ale nie przeprowadzono żadnego solidnego badania klinicznego aż do pojawienia się tego badania.
– To wyraźnie wykazało skuteczność tego preparatu poprzez zmniejszenie ryzyka zaostrzeń. A co najważniejsze, wprowadzenie chorych w stan remisji oznacza brak aktywnej choroby w każdym objętym chorobą narządzie. Daje nam to kolejne narzędzie do zwalczania chorób kierowanych przez komórki B i myślę, że to naprawdę ma sens – stwierdził specjalista.
Calabrese przestrzegł jednak, że badanie trwało rok, potrzebne jest kolejne, rozszerzone.
– Pozostaje też kilka pytań –zauważył Calabrese. – Jak długo pacjenci muszą przyjmować lek? Co się stanie, gdy lek zostanie odstawiony? Czy można wznowić leczenie? To naturalne pytania, które pojawiają się w każdym badaniu kontrolnym, takim jak to, które jest niezwykle zachęcające. Myślę również, że jest to donośny apel o zwiększenie świadomości na temat tej choroby, ponieważ istnieją teraz mocne dowody na jej skuteczne leczenie – dodał ekspert.
Jednostka chorobowa opisana rok temu
IgG4-RD to przewlekła, nawracająca, autoimmunologiczna, włóknisto-zapalna choroba wielonarządowa, która została opisana po raz pierwszy w Japonii, dopiero w 2003 roku. Od tego czasu zgłaszano ją na całym świecie, ale nie była niedoceniana. Często jest błędnie diagnozowana jako rak, ponieważ powoduje zmiany w wielu narządach. Otrzymała kod ICD-10 mniej więcej rok temu. Poprzednie badanie oszacowało częstość jej występowania na około 5,3 osoby na 100 000, ale prawdopodobnie jest to 3–4-krotnie zaniżone.
– Jest wiele osób na świecie, które nadal nie słyszały o tej chorobie, pomimo faktu, że jest to wielonarządowa choroba autoimmunologiczna i prawdopodobnie jest tak samo powszechna, lub nawet bardziej, niż wiele innych chorób reumatologicznych – powiedział dr Stone.
Jak dodał, chorobę można pomylić nawet z nowotworem przerzutowym, zauważajac, że „za każdym razem, gdy pacjent ma masową zmianę w typowym narządzie, trzustce, głównych gruczołach ślinowych, płucach lub nerkach, powinno to znaleźć się w diagnostyce różnicowej”.
Dr Stone zauważył, że w przeciwieństwie do innych chorób autoimmunologicznych IgG4-RD dotyka przede wszystkim mężczyzn w średnim wieku.
