Nowa nadzieja dla pacjentów z mukowiscydozą
Autor: Andrzej Kordas
Data: 25.05.2015
Źródło: http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1409547#t=article
Na stronach NEJM opublikowano pozytywne wyniki badań klinicznych 3 fazy sprawdzających nową opcją terapeutyczną w mukowiscydozie.
Międzynarodowy zespół naukowców wykazał, że połączenie dwóch leków celujących w najczęstszą genetyczną przyczynę mukowiscydozy może pomóc zachować funkcje układu oddechowego oraz ograniczyć częstość zaostrzeń. Lekarze postanowili sprawdzić efekty działania dwóch leków - lumacaftoru oraz ivacaftoru. Wyniki dwóch prób klinicznych 3 fazy (TRAFFIC oraz TRANSPORT) zostały właśnie opublikowane na stronach New England Journal of Medicine – pełen tekst jest dostępny bezpłatnie.
W sumie w pracach brało udział 1108 pacjentów z najczęstszą formą mukowiscydozy związaną z mutacją F508 CFTR. Badane osoby miały co najmniej 12 lat i były leczone przez 24 tygodnie wg testowanego schematu. W tych randomizowanych, podwójnie zaślepionych próbach klinicznych z grupą kontrolną placebo, badaczom udało się potwierdzić, że proponowana terapia prowadziła do zmniejszenia liczby hospitalizacji wymagających podania antybiotyków oraz do polepszenia wyników testów oddechowych (FEV1) i jakości życia chorych osób. Poprawie ulegał także status odżywienia pacjentów. Wyniki tych międzynarodowych badań wskazują, że połączenie dwóch leków u pacjentów z mutacją F508del (występującą u prawie połowy osób z mukowiscydozą), jest bezpiecznym i skutecznym sposobem leczenia.
Badania nad tym rodzajem terapii prowadzone są przez pochodzący z Bostonu koncern Vertex. Obecnie trwa oczekiwanie na decyzję FDA.
W sumie w pracach brało udział 1108 pacjentów z najczęstszą formą mukowiscydozy związaną z mutacją F508 CFTR. Badane osoby miały co najmniej 12 lat i były leczone przez 24 tygodnie wg testowanego schematu. W tych randomizowanych, podwójnie zaślepionych próbach klinicznych z grupą kontrolną placebo, badaczom udało się potwierdzić, że proponowana terapia prowadziła do zmniejszenia liczby hospitalizacji wymagających podania antybiotyków oraz do polepszenia wyników testów oddechowych (FEV1) i jakości życia chorych osób. Poprawie ulegał także status odżywienia pacjentów. Wyniki tych międzynarodowych badań wskazują, że połączenie dwóch leków u pacjentów z mutacją F508del (występującą u prawie połowy osób z mukowiscydozą), jest bezpiecznym i skutecznym sposobem leczenia.
Badania nad tym rodzajem terapii prowadzone są przez pochodzący z Bostonu koncern Vertex. Obecnie trwa oczekiwanie na decyzję FDA.
