Pozytywna opinia AOTMiT dla refundacji farycymabu w leczeniu chorób siatkówki

Zarówno Rada Przejrzystości, jak i prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji uznają za zasadne objęcie refundacją leku farycymab – jedynego przeciwciała do podania doszklistkowego w leczeniu chorób siatkówki.

Choroby siatkówki stanowią jedną z głównych przyczyn upośledzenia i utraty wzroku na świecie. Do najczęściej występujących należy zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD) oraz cukrzycowy obrzęk plamki (DME).

W Polsce leczenie chorób siatkówki odbywa się w ramach połączonego programu lekowego B.70 „Leczenie pacjentów z chorobami siatkówki”. Utworzenie takiego programu było możliwe, ponieważ zarówno na zwyrodnienie plamki związane z wiekiem, jak i cukrzycowy obrzęk plamki  stosuje się te same leki. To największy program lekowy w Narodowym Funduszu Zdrowia. Dzięki temu pacjenci uzyskali dostęp do nowoczesnych terapii i monitoringu postępu choroby.

Kolejne innowacyjne terapie w procesie refundacji
Program lekowy jest przełomem, ale okazuje się, że liczba chorych jest bardzo duża. Jak zaznaczają eksperci ze Stowarzyszenia Retina AMD Polska, obecne podejście do leczenia chorób siatkówki wskazuje na konieczność zmniejszania częstości dawkowania oraz wydłużania odstępów między następnymi podaniami leku. Częste iniekcje obciążają nie tylko pacjentów oraz ich opiekunów, lecz także system ochrony zdrowia.

– Sprawozdanie z działalności Narodowego Funduszu Zdrowia za IV kwartał 2022 roku pokazuje, jak dużym problemem jest czas oczekiwania na wizytę u specjalisty. W kolejce do okulistów czeka największa liczba pacjentów wśród wszystkich specjalizacji medycznych. Dlatego tak istotne jest wprowadzanie rozwiązań, które pozwolą na zmniejszenie częstotliwości iniekcji doszklistkowych, pozwalające na rzadsze wizyty, tym samym dając możliwość na dostęp do programu lekowego nowym pacjentom – mówi Małgorzata Pacholec, prezes Stowarzyszenia Retina AMD Polska.

Możliwości zredukowania konieczności częstych wizyt u okulisty niosą nowe cząsteczki. Farycymab to pierwszy lek, który pozwala wydłużyć częstotliwość iniekcji nawet do 16 tygodni. Terapia polega na podaniu leku w formie zastrzyku do komory ciała szklistego oka, czyli iniekcji doszklistkowych. W początkowej fazie leczenia zazwyczaj podaje się zastrzyki doszklistkowe co 4 tygodnie przez 3 miesiące, a następnie częstotliwość iniekcji jest dostosowywana do rodzaju schorzenia, skuteczności terapii i zastosowanego leku (zwykle co 4 lub 8 tygodni).

Rada Przejrzystości AOTMiT oraz prezes AOTMiT wydali opinię na temat objęcia refundacją farycymabu w terapii chorób siatkówki. Lek poprzez podwójne hamowanie Ang-2 i VEGF zmniejsza przepuszczalność naczyń i stan zapalny, hamuje patologiczną angiogenezę i przywraca stabilność naczyń, co przekłada się na poprawę widzenia i pozwala wydłużyć kolejne podania do 16 tygodni.

Jak zaznacza ekspertka, jest to kluczowa decyzja, jeżeli chcemy mówić o polepszeniu sytuacji pacjentów z chorobami siatkówki. W perspektywie czasu ułatwiony dostęp do leczenia nową substancją pozwoli na wydłużenie czasu między wizytami, a jednocześnie zmniejszenie kolejek do okulisty.

– Dostęp do nowoczesnych leków o różnych mechanizmach działania to także możliwość indywidualnego podejścia do pacjenta i personalizacji leczenia. Dlatego liczymy na pozytywne decyzje na kolejnych etapach procesu refundacyjnego – dodaje Małgorzata Pacholec.

Duży problem epidemiologiczny i terapeutyczny
AOTMiT, argumentując pozytywną opinię, wskazuje, że choroby oczu stanowią istotny problem zdrowotny, społeczny i ekonomiczny, a częstość ich występowania zwiększa się wraz z wiekiem. Pogorszenie wzroku spowodowane chorobami siatkówki może prowadzić do jego całkowitej utraty. Stanowi to poważny problem dla zdrowia publicznego, ze źle rokującymi prognozami, z uwagi na rosnącą chorobowość. AMD postępuje gwałtownie i szybko doprowadza do poważnego upośledzenia widzenia, a nieleczone może doprowadzić nawet do trwałej utraty widzenia centralnego. Co więcej, pomimo powszechnego stosowania doszklistkowych terapii anty-VEGF, nAMD wciąż pozostaje główną przyczyną utraty wzroku.

Zwyrodnienie plamki związane z wiekiem w krajach rozwiniętych jest pierwszą przyczyną utraty wzroku u osób powyżej 60. roku życia. AMD może przyjąć postać suchą lub wysiękową (neowaskularną), przy czym postać sucha dotyczy 80–90 proc. wszystkich pacjentów ze zmianami zwyrodnieniowymi w plamce. Mimo że pacjentów z postacią wysiękową jest znacznie mniej (10−15 proc.), to w ich przypadku choroba ma zdecydowanie cięższy i gwałtowniejszy przebieg.

Na świecie żyje niemal 190 mln pacjentów z AMD. W Polsce według danych Stowarzyszenia Retina AMD Polska może być aż 140 tys. osób z wysiękową postacią tej postępującej, prowadzącej do wielowymiarowej niepełnosprawności choroby. Szacuje się, że w każdym roku przybywać będzie nawet 14 000 nowych pacjentów.

Natomiast wystąpienie DME, jak zaznacza AOTMiT, należy do najczęstszych powodów pogorszenia widzenia centralnego i jest drugą po AMD pod względem częstości przyczyną trwałego upośledzenia wzroku. Pacjenci z DME to ludzie młodzi (40 proc. chorych jest poniżej 45. r.ż.) nadal pracujący. Wszelkie ograniczenia wynikające z pogorszenia wzroku wpływają na możliwości zawodowe i tym samym sytuację finansową pacjenta. Brak efektywnego dostępu do leczenia może wpłynąć na zwiększenie się liczby rent z tytułu niezdolności do pracy.

Częstość występowania DME zależy od czasu trwania i typu cukrzycy: u osób z cukrzycą typu 2 w ciągu 10 lat DME rozwija się u 14–25 proc. chorych, po 20 latach pojawia się u 30 proc. pacjentów; u osób z cukrzycą typu 1 DME rozwija się u ok. 20 proc. w ciągu 10 lat trwania choroby.

Zachorowalność lawinowo narasta i zwiększa się we wszystkich grupach wiekowych, najbardziej u osób w wieku średnim. Oznacza to, że chorych z DME będzie przybywać, będzie też rosła ich liczba w programie lekowym. W roku 2030 na świecie będzie żyło ok. 360 milionów ludzi z cukrzycą.