Prof. Mariusz Stasiołek o najnowszych możliwościach leczenia stwardnienia rozsianego
Autor: Marta Koblańska
Data: 05.12.2019
Źródło: MK/MS
- Podczas konferencji „Choroby demielinizacyjne OUN – Ścieżki Kliniczne” zostanie przekazana najbardziej aktualna wiedza na temat diagnostyki i leczenia stwardnienia rozsianego. Jest o czym mówić, bo do refundacji trafiły dwa nowe leki, które zmieniają rokowanie chorych – mówi prof. Mariusz Stasiołek ze Szpitala Klinicznego im. Barlickiego w Łodzi.
Jednym z pierwszych objawów stwardnienia rozsianego może być pogorszenie widzenia, objaw często lekceważony. Czy słusznie?
Jak najbardziej niesłusznie, pogorszenie widzenia może być objawem jednej z częstszych form pierwszego rzutu choroby, czyli pozagałkowego zapalenia nerwu wzrokowego. Objawia się ono bólem w okolicy gałki ocznej, zaburzeniami widzenia barw, pogorszeniem widzenia o różnym nasileniu i dystrybucji. Zaburzenia widzenia mogą wystąpić również później, w dalszym przebiegu choroby. W przypadku człowieka do tej pory zdrowego, reakcja na nagłe zaburzenia widzenia zależy często od stopnia ich nasilenia. Jeżeli upośledzenie jest znaczne wówczas najczęściej pacjenci szybko szukają kontaktu z lekarzem. Jeśli natomiast objawy są dyskretne może się zdarzyć, że zostaną zlekceważone. Tymczasem ważne jest, aby zadziałać szybko i wyjaśnić przyczynę pogorszenia widzenia. Na szczęście obecnie taki pacjent, szukający pomocy medycznej u okulisty czy neurologa, najczęściej jest poddawany diagnostyce różnicowej uwzględniającej stwardnienie rozsiane. Jeżeli taka diagnoza się potwierdzi, trzeba jak najwcześniej wdrożyć terapię.
W 2019 roku zmieniły się perspektywy leczenia stwardnienia rozsianego. Czy to oznacza poprawę sytuacji chorujących?
Tak. Do programu terapeutycznego w Polsce zostały, po około 2 latach oczekiwania, wprowadzone dwa kolejne leki – okrelizumab i kladrybina. Oba leki w istotny sposób poszerzają zakres możliwości terapeutycznych w postaci rzutowo-remisyjnej stwardnienia rozsianego. Okrelizumab jest ponadto pierwszym lekiem zarejestrowanym w postaci pierwotnie postępującej choroby, co zasadniczo zmienia perspektywy terapeutyczne tej grupy pacjentów. Myślę, że możemy tu mówić o swego rodzaju przełomie w leczeniu SM.
Jaki jest mechanizm działania obu leków?
Mechanizmy działania leków różnią się między sobą, podobnie jak różni się droga i schemat ich podawania. Kladrybina jest lekiem w postaci tabletek, które podaje się doustnie w dwóch cyklach w odstępie roku. Idea działania kladrybiny opiera się na „wymianie” czyli rekonstytucji części białych krwinek pacjenta – przede wszystkim limfocytów. Komórki te zostają usunięte z krążenia pod wpływem leku, a następnie odradzają się stopniowo. Jednakże ich właściwości się zmieniają – limfocyty pacjenta stają się mniej agresywne w stosunku do własnego układu nerwowego, co objawia się istotnym zmniejszeniem aktywności choroby, również u chorych z szybko rozwijającą się postacią SM. . Drugi lek, okrelizumab to przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie raz na około pół roku w terapii ciągłej. Również i ten lek powoduje usunięcie z krwiobiegu pewnej grupy białych krwinek, ale w tym wypadku działanie leku jest ograniczone specyficznie do limfocytów B posiadających na swojej powierzchni cząsteczkę CD20. Działanie to przynosi bardzo wyraźny efekt kliniczny – zmniejszenie ilości zaostrzeń choroby, a także spowolnienie postępu niepełnosprawności.
Jaka grupa chorych kwalifikuje się do tego leczenia?
Kwalifikacja oparta jest na zasadach określonych w programie terapeutycznym Ministerstwa Zdrowia, który zakłada wykorzystanie obu leków w postaci rzutowo-remisyjnej SM w tzw. terapii drugiej linii, czyli wówczas, kiedy leczenie pierwszej linii okazuje się nieskuteczne. Kladrybina jest również zarejestrowana do leczenia pacjentów, których choroba spełnia kryteria szybko rozwijającej się, ciężkiej postaci SM. Tak jak mówiliśmy wcześniej okrelizumab jest przeznaczony także dla pacjentów z postacią pierwotnie postępującą SM, co istotne jednak – spełniających określone kryteria w tym aktywności zapalnej choroby.
Jaka jest różnica między postacią pierwotnie postępującą a rzutową SM?
Najczęstsza, rzutowo-remisyjna postać SM charakteryzuje się od samego początku występowaniem nagłych pogorszeń stanu neurologicznego takich jak zaburzenia widzenia, niedowłady, zaburzenia czucia lub inne czyli tzw. zaostrzeń lub rzutów choroby. Objawy te mają, zwłaszcza w początkowych fazach choroby, tendencję do samoistnej poprawy czyli do remisji. Z czasem, u dużej liczby pacjentów rzuty stają się mnie częste i wyraźne, pojawia się natomiast stopniowe pogorszenie sprawności neurologicznej – mówimy wtedy o postaci wtórnie postępującej SM. Postać pierwotnie postępująca, to taka w której stopniowo postępujące deficyty neurologiczne np. zaburzenia chodu są pierwszą manifestacją choroby, a typowe rzuty nie występują wcale, lub występują w dalszym przebiegu – najczęściej słabiej wyrażone niż w postaci rzutowo-remisyjnej.
Czy o tym będzie mowa podczas konferencji, której jest Pan kierownikiem merytorycznym, a poświęconej m.in. stwardnieniu rozsianemu?
Jak najbardziej i sądzę, że warto wziąć udział w tym wydarzeniu. Podczas wykładów zostanie przekazana najbardziej aktualna wiedza na temat SM i innych chorób demielinizacyjnych ośrodkowego układu nerwowego, w tym osiągnięć w diagnostyce i terapii dokonanych w mijającym roku. Przedstawimy stan wiedzy o tej grupie chorób z naciskiem na informacje mogące przydać się w codziennej praktyce klinicznej.
Jak najbardziej niesłusznie, pogorszenie widzenia może być objawem jednej z częstszych form pierwszego rzutu choroby, czyli pozagałkowego zapalenia nerwu wzrokowego. Objawia się ono bólem w okolicy gałki ocznej, zaburzeniami widzenia barw, pogorszeniem widzenia o różnym nasileniu i dystrybucji. Zaburzenia widzenia mogą wystąpić również później, w dalszym przebiegu choroby. W przypadku człowieka do tej pory zdrowego, reakcja na nagłe zaburzenia widzenia zależy często od stopnia ich nasilenia. Jeżeli upośledzenie jest znaczne wówczas najczęściej pacjenci szybko szukają kontaktu z lekarzem. Jeśli natomiast objawy są dyskretne może się zdarzyć, że zostaną zlekceważone. Tymczasem ważne jest, aby zadziałać szybko i wyjaśnić przyczynę pogorszenia widzenia. Na szczęście obecnie taki pacjent, szukający pomocy medycznej u okulisty czy neurologa, najczęściej jest poddawany diagnostyce różnicowej uwzględniającej stwardnienie rozsiane. Jeżeli taka diagnoza się potwierdzi, trzeba jak najwcześniej wdrożyć terapię.
W 2019 roku zmieniły się perspektywy leczenia stwardnienia rozsianego. Czy to oznacza poprawę sytuacji chorujących?
Tak. Do programu terapeutycznego w Polsce zostały, po około 2 latach oczekiwania, wprowadzone dwa kolejne leki – okrelizumab i kladrybina. Oba leki w istotny sposób poszerzają zakres możliwości terapeutycznych w postaci rzutowo-remisyjnej stwardnienia rozsianego. Okrelizumab jest ponadto pierwszym lekiem zarejestrowanym w postaci pierwotnie postępującej choroby, co zasadniczo zmienia perspektywy terapeutyczne tej grupy pacjentów. Myślę, że możemy tu mówić o swego rodzaju przełomie w leczeniu SM.
Jaki jest mechanizm działania obu leków?
Mechanizmy działania leków różnią się między sobą, podobnie jak różni się droga i schemat ich podawania. Kladrybina jest lekiem w postaci tabletek, które podaje się doustnie w dwóch cyklach w odstępie roku. Idea działania kladrybiny opiera się na „wymianie” czyli rekonstytucji części białych krwinek pacjenta – przede wszystkim limfocytów. Komórki te zostają usunięte z krążenia pod wpływem leku, a następnie odradzają się stopniowo. Jednakże ich właściwości się zmieniają – limfocyty pacjenta stają się mniej agresywne w stosunku do własnego układu nerwowego, co objawia się istotnym zmniejszeniem aktywności choroby, również u chorych z szybko rozwijającą się postacią SM. . Drugi lek, okrelizumab to przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie raz na około pół roku w terapii ciągłej. Również i ten lek powoduje usunięcie z krwiobiegu pewnej grupy białych krwinek, ale w tym wypadku działanie leku jest ograniczone specyficznie do limfocytów B posiadających na swojej powierzchni cząsteczkę CD20. Działanie to przynosi bardzo wyraźny efekt kliniczny – zmniejszenie ilości zaostrzeń choroby, a także spowolnienie postępu niepełnosprawności.
Jaka grupa chorych kwalifikuje się do tego leczenia?
Kwalifikacja oparta jest na zasadach określonych w programie terapeutycznym Ministerstwa Zdrowia, który zakłada wykorzystanie obu leków w postaci rzutowo-remisyjnej SM w tzw. terapii drugiej linii, czyli wówczas, kiedy leczenie pierwszej linii okazuje się nieskuteczne. Kladrybina jest również zarejestrowana do leczenia pacjentów, których choroba spełnia kryteria szybko rozwijającej się, ciężkiej postaci SM. Tak jak mówiliśmy wcześniej okrelizumab jest przeznaczony także dla pacjentów z postacią pierwotnie postępującą SM, co istotne jednak – spełniających określone kryteria w tym aktywności zapalnej choroby.
Jaka jest różnica między postacią pierwotnie postępującą a rzutową SM?
Najczęstsza, rzutowo-remisyjna postać SM charakteryzuje się od samego początku występowaniem nagłych pogorszeń stanu neurologicznego takich jak zaburzenia widzenia, niedowłady, zaburzenia czucia lub inne czyli tzw. zaostrzeń lub rzutów choroby. Objawy te mają, zwłaszcza w początkowych fazach choroby, tendencję do samoistnej poprawy czyli do remisji. Z czasem, u dużej liczby pacjentów rzuty stają się mnie częste i wyraźne, pojawia się natomiast stopniowe pogorszenie sprawności neurologicznej – mówimy wtedy o postaci wtórnie postępującej SM. Postać pierwotnie postępująca, to taka w której stopniowo postępujące deficyty neurologiczne np. zaburzenia chodu są pierwszą manifestacją choroby, a typowe rzuty nie występują wcale, lub występują w dalszym przebiegu – najczęściej słabiej wyrażone niż w postaci rzutowo-remisyjnej.
Czy o tym będzie mowa podczas konferencji, której jest Pan kierownikiem merytorycznym, a poświęconej m.in. stwardnieniu rozsianemu?
Jak najbardziej i sądzę, że warto wziąć udział w tym wydarzeniu. Podczas wykładów zostanie przekazana najbardziej aktualna wiedza na temat SM i innych chorób demielinizacyjnych ośrodkowego układu nerwowego, w tym osiągnięć w diagnostyce i terapii dokonanych w mijającym roku. Przedstawimy stan wiedzy o tej grupie chorób z naciskiem na informacje mogące przydać się w codziennej praktyce klinicznej.
