Eluforsen - antysensowny oligonukleotyd w leczeniu mukowiscydozy

W ostatnich miesiącach pojawiło kilka zaskakujących doniesień o lekach przywracających funkcję kanału chlorkowego u pacjentów z mukowiscydozą. Na łamach The Journal of Cystic Fibrosis wykazano skuteczność kolejnego leku o takim mechanizmie działania.

Eluforsen jest antysensownym oligonukleotydem, który wiąże się z regionem mRNA wokół delF508 i przywraca funkcję białka CFTR w nabłonku dróg oddechowych. W listopadzie 2018 roku Sermet-Gaudelus i wsp. wykazali, że podawany donosowo eluforsen istotnie poprawia funkcję kanału chlorkowego. Z kolei wieloośrodkowy zespół europejskich naukowców sprawdził, czy lek poprawia funkcje układu oddechowego.

Przeprowadzono randomizowane badanie fazy 1b z podwójnie ślepą próbą, w którym oceniono bezpieczeństwo i (wstępnie) skuteczność eluforsenu u pacjentów z FEV1>70% . Nasilenie objawów choroby mierzono kwestinariuszem CFQ-R (Fibrosis Questionnaire-Revised; zakres od 0 do 100, im wyższy wynik tym większa jakość życia).

Pojedyncze eluforsen w dawce do 50 mg okazał się bezpieczny i dobrze tolerowany, jednak nie ustalono maksymalnej tolerowanej dawki. Wykazano poprawę w punktacji CFQ-R po zakończeniu leczenia ze średnią zmianą od wartości wyjściowych w zakresie od 6,4 do 12,7 punktu; w grupie kontrolnej uzyskano średnie zmniejszenie o 6,5 punktu.

Konieczne są dalsze badania nad lekiem, jednak dotychczasowe doniesienia wskazują, że w eluforsenie tkwi spory potencjał.