Stanowisko PTR dotyczące dostępności pacjentów do innowacyjnych terapii
Autor: Alicja Kostecka
Data: 24.01.2020
Źródło: PTR
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne informuje, że w 2019 roku poszerzył się dostęp pacjentów z zapalnymi i autoimmunizacyjnymi chorobami reumatycznymi do skutecznych terapii. Aktualnie innowacyjne leczenie jest dostępne dla pacjentów w siedmiu wskazaniach klinicznych w obrębie pięciu programów lekowych: leczenie RZS i MIZS, leczenie ŁZS, leczenie ZZSK, leczenie SpA, leczenie GPA i MPA.
1. LECZENIE REUMATOIDALNEGO ZAPALENIA STAWÓW I MŁODZIEŃCZEGO IDIOPATYCZNEGO ZAPALENIA STAWÓW O PRZEBIEGU AGRESYWNYM (ICD-10 M 05, M 06, M 08) – program lekowy – załącznik B.33,
2. LECZENIE ŁUSZCZYCOWEGO ZAPALENIA STAWÓW O PRZEBIEGU AGRESYWNYM (ŁZS) (ICD-10 L 40.5, M 07.1, M 07.2, M 07.3) – program lekowy – załącznik B.35,
3. LECZENIE INHIBITORAMI TNF ALFA ŚWIADCZENIOBIORCÓW Z CIĘŻKĄ, AKTYWNĄ POSTACIĄ ZESZTYWNIAJĄCEGO ZAPALENIA STAWÓW KRĘGOSŁUPA (ZZSK) (ICD-10 M 45) – program lekowy – załącznik B.36,
4. LECZENIE CERTOLIZUMABEM PEGOL PACJENTÓW Z CIĘŻKĄ, AKTYWNĄ POSTACIĄ SPONDYLOARTROPATII OSIOWEJ (SpA) BEZ ZMIAN RADIOGRAFICZNYCH CHARAKTERYSTYCZNYCH DLA ZZSK (ICD-10 M46.8) – program lekowy – załącznik B.82,
5. LECZENIE AKTYWNEJ POSTACI ZIARNINIAKOWATOŚCI Z ZAPALENIEM NACZYŃ (GPA) LUB MIKROSKOPOWEGO ZAPALENIA NACZYŃ (MPA) (ICD-10 M31.3, M 31.8) – program lekowy – załącznik B.75.
W ramach programów lekowych pacjenci mają dostęp zarówno do innowacyjnych leków biologicznych, jak i biologicznych leków biopodobnych charakteryzujących się podobną skutecznością i profilem bezpieczeństwa jak leki innowacyjne. Dodatkowo pacjenci z RZS mają dostęp do innowacyjnych leków syntetycznych.
Nowe leki od 2019 r.
Praktyczny dostęp pacjentów z zapalnymi chorobami stawów poszerzył się w 2019 roku o następujące leki innowacyjne:
sekukinumab (Cosentyx) – pierwszy lek biologicznyz grupy hamujących aktywność IL-17 we wskazaniach ŁZS i ZZSK (decyzja refundacyjna obowiązująca od 1.11.2018 r.),
baricytynib (Olumiant) i tofacytynib (Xeljanz) – pierwsze syntetyczne leki doustne z grupy inhibitorów kinaz janusowych (JAK) we wskazaniu RZS (decyzja refundacyjna obowiązująca od 1.09.2019 r.).
Ponadto w 2019 roku refundacją objęto następujące leki biologiczne biopodobne:
3 leki zawierające substancję czynną adalimumab – Amgevita, Hyrimoz i Imraldi,
2 leki zawierające substancję czynną infliksymab – Zessly i Flixabi,
2 leki zawierające substancję czynną rytuksymab – Blitzima i Riximyo (oba leki zarejestrowane są tylko we wskazaniach: ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń i mikroskopowe zapalenie naczyń, natomiast nie posiadają rejestracji we wskazaniu reumatoidalne zapalenie stawów).
Refundacja
Aktualnie refundacją objęte są następujące produkty lecznicze (w kolejności alfabetycznej nazw substancji czynnej i nazw produktów leczniczych):
adalimumab (Amgevita, Humira, Hyrimoz, Imraldi),
baricytynib (Olumiant),
certolizumab pegol (Cimzia),
etanercept (Benepali, Enbrel, Erelzi),
golimumab (Simponi),
infliksimab (Flixabi, Inflectra, Remicade, Remsima, Zessly),
rituksymab (Blitzima, Mabthera, Riximyo),
tocilizumab (RoActemra, forma dożylna oraz podskórna),
tofacytynib (Xeljanz).
Ze względu na złożony patomechanizm, heterogenny obraz kliniczny, współchorobowość oraz zróżnicowaną osobniczo odpowiedz na leczenie istnieje potrzeba dostosowanej, skrojonej na miarę pacjenta terapii. Jest to szczególnie ważne dla pacjentów z RZS i ŁZS. Dostępność do innowacyjnych leków o różnych mechanizmach działania pozwala na osiągnięcie remisji klinicznej u co raz większej liczby pacjentów i utrzymanie tego stanu przez co raz dłuższy czas w ciągu całego ich życia. Dostępność do leków o różnych drogach podawania pozwala na optymalizacje terapii zgodnie z preferencjami pacjenta.
Apel o nowe programy
Pacjenci z zapalnymi chorobami reumatycznymi czekają na kolejne pozytywne decyzje refundacyjne ministra zdrowia, które mogą dla części z nich stanowić jedyną skuteczną terapię pozwalającą na uzyskanie remisji choroby i poprawę jakości życia. W części reumatycznych chorób zapalnych dostęp do innowacyjnego leczenia jest wciąż niemożliwy albo bardzo utrudniony. Jedną z nich jest olbrzymiokomórkowe zapalenie tętnic (GCA – giant cell arteritis) czyli martwicze zapalenie dużych i średnich naczyń skutkujące ich zwężeniem i zarośnięciem, a w konsekwencji do niedokrwienia narządów. W przypadku leków objętych refundacją w ramach części programów lekowych należy rozważyć ich refundację w pozostałych programach zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi i wnioskami refundacyjnymi:
1. Leki biologiczne
ixekizumab (Taltz) dla pacjentów z ŁZS
tocilizumab (RoActemra) dla pacjentów z GCA
2. Inhibitory JAK
tofacytynib (Xeljanz) dla pacjentów z ŁZS
Poszerzenia dostępu o kolejne leki wymagają pacjenci z nieradiograficzną postacią spondyloatropatii zapalnej, którzy w ramach programu lekowego B.82 mają obecnie dostęp tylko do jednego inhibitora TNF alfa. Ponadto wszystkie leki z grupy inhibitorów JAK powinny być dostępne dla pacjentów zarówno w pierwszej, jak i kolejnych liniach leczenia.
Biorąc pod uwagę skalę oszczędności uzyskiwanych dzięki obejmowaniu refundacją kolejnych leków biologicznych biopodobnych należy ostatecznie znieść administracyjne ograniczenia czasu terapii i umożliwić leczenia tak długo jak wymaga tego stan kliniczny pacjenta, a także pozwolić na dostosowywania dawki leku w okresie remisji u każdego pacjenta, tak aby zachować skuteczność terapii i osiągnąć jak największe korzyści długoterminowe. Szczególnie istotne jest to w przypadku dzieci z MIZS, u których każda przerwa w leczeniu może skutkować nieprawidłowym rozwojem i mieć wpływ na całe ich późniejsze życie. Utrzymywanie ograniczeń czasu terapii w części programów lekowych nie znajduje uzasadnienia medycznego i ekonomicznego, a także w opinii Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego stanowi przykład nierównego dostępu pacjentów m.in. z chorobami reumatycznymi do świadczeń opieki zdrowotnej. Brak takich ograniczeń dotyczy pacjentów ze stwardnieniem rozsianym w dedykowanych im programach lekowych, pomimo tego, że koszty terapii są wyższe niż w przypadku leków stosowanych w schorzeniach reumatologicznych. We wszystkich przewlekłych chorobach autoimmunologicznych w reumatologii, ale także w gastroenterologii i dermatologii, podobnie jak w neurologii o długości skutecznej terapii powinien decydować lekarz.
Ponadto należy rozpocząć merytoryczną dyskusję dot. dostępności leków stosowanych aktualnie w programach lekowych w refundacji otwartej. Głównym beneficjentem takich zmian powinien być pacjent. Należy dołożyć wszelkich starań, żeby taka zmiana była bezpieczna dla chorych i paradoksalnie nie ograniczała im dostępu do opieki zdrowotnej w porównaniu do leczenia w ramach programów lekowych.
2. LECZENIE ŁUSZCZYCOWEGO ZAPALENIA STAWÓW O PRZEBIEGU AGRESYWNYM (ŁZS) (ICD-10 L 40.5, M 07.1, M 07.2, M 07.3) – program lekowy – załącznik B.35,
3. LECZENIE INHIBITORAMI TNF ALFA ŚWIADCZENIOBIORCÓW Z CIĘŻKĄ, AKTYWNĄ POSTACIĄ ZESZTYWNIAJĄCEGO ZAPALENIA STAWÓW KRĘGOSŁUPA (ZZSK) (ICD-10 M 45) – program lekowy – załącznik B.36,
4. LECZENIE CERTOLIZUMABEM PEGOL PACJENTÓW Z CIĘŻKĄ, AKTYWNĄ POSTACIĄ SPONDYLOARTROPATII OSIOWEJ (SpA) BEZ ZMIAN RADIOGRAFICZNYCH CHARAKTERYSTYCZNYCH DLA ZZSK (ICD-10 M46.8) – program lekowy – załącznik B.82,
5. LECZENIE AKTYWNEJ POSTACI ZIARNINIAKOWATOŚCI Z ZAPALENIEM NACZYŃ (GPA) LUB MIKROSKOPOWEGO ZAPALENIA NACZYŃ (MPA) (ICD-10 M31.3, M 31.8) – program lekowy – załącznik B.75.
W ramach programów lekowych pacjenci mają dostęp zarówno do innowacyjnych leków biologicznych, jak i biologicznych leków biopodobnych charakteryzujących się podobną skutecznością i profilem bezpieczeństwa jak leki innowacyjne. Dodatkowo pacjenci z RZS mają dostęp do innowacyjnych leków syntetycznych.
Nowe leki od 2019 r.
Praktyczny dostęp pacjentów z zapalnymi chorobami stawów poszerzył się w 2019 roku o następujące leki innowacyjne:
sekukinumab (Cosentyx) – pierwszy lek biologicznyz grupy hamujących aktywność IL-17 we wskazaniach ŁZS i ZZSK (decyzja refundacyjna obowiązująca od 1.11.2018 r.),
baricytynib (Olumiant) i tofacytynib (Xeljanz) – pierwsze syntetyczne leki doustne z grupy inhibitorów kinaz janusowych (JAK) we wskazaniu RZS (decyzja refundacyjna obowiązująca od 1.09.2019 r.).
Ponadto w 2019 roku refundacją objęto następujące leki biologiczne biopodobne:
3 leki zawierające substancję czynną adalimumab – Amgevita, Hyrimoz i Imraldi,
2 leki zawierające substancję czynną infliksymab – Zessly i Flixabi,
2 leki zawierające substancję czynną rytuksymab – Blitzima i Riximyo (oba leki zarejestrowane są tylko we wskazaniach: ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń i mikroskopowe zapalenie naczyń, natomiast nie posiadają rejestracji we wskazaniu reumatoidalne zapalenie stawów).
Refundacja
Aktualnie refundacją objęte są następujące produkty lecznicze (w kolejności alfabetycznej nazw substancji czynnej i nazw produktów leczniczych):
adalimumab (Amgevita, Humira, Hyrimoz, Imraldi),
baricytynib (Olumiant),
certolizumab pegol (Cimzia),
etanercept (Benepali, Enbrel, Erelzi),
golimumab (Simponi),
infliksimab (Flixabi, Inflectra, Remicade, Remsima, Zessly),
rituksymab (Blitzima, Mabthera, Riximyo),
tocilizumab (RoActemra, forma dożylna oraz podskórna),
tofacytynib (Xeljanz).
Ze względu na złożony patomechanizm, heterogenny obraz kliniczny, współchorobowość oraz zróżnicowaną osobniczo odpowiedz na leczenie istnieje potrzeba dostosowanej, skrojonej na miarę pacjenta terapii. Jest to szczególnie ważne dla pacjentów z RZS i ŁZS. Dostępność do innowacyjnych leków o różnych mechanizmach działania pozwala na osiągnięcie remisji klinicznej u co raz większej liczby pacjentów i utrzymanie tego stanu przez co raz dłuższy czas w ciągu całego ich życia. Dostępność do leków o różnych drogach podawania pozwala na optymalizacje terapii zgodnie z preferencjami pacjenta.
Apel o nowe programy
Pacjenci z zapalnymi chorobami reumatycznymi czekają na kolejne pozytywne decyzje refundacyjne ministra zdrowia, które mogą dla części z nich stanowić jedyną skuteczną terapię pozwalającą na uzyskanie remisji choroby i poprawę jakości życia. W części reumatycznych chorób zapalnych dostęp do innowacyjnego leczenia jest wciąż niemożliwy albo bardzo utrudniony. Jedną z nich jest olbrzymiokomórkowe zapalenie tętnic (GCA – giant cell arteritis) czyli martwicze zapalenie dużych i średnich naczyń skutkujące ich zwężeniem i zarośnięciem, a w konsekwencji do niedokrwienia narządów. W przypadku leków objętych refundacją w ramach części programów lekowych należy rozważyć ich refundację w pozostałych programach zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi i wnioskami refundacyjnymi:
1. Leki biologiczne
ixekizumab (Taltz) dla pacjentów z ŁZS
tocilizumab (RoActemra) dla pacjentów z GCA
2. Inhibitory JAK
tofacytynib (Xeljanz) dla pacjentów z ŁZS
Poszerzenia dostępu o kolejne leki wymagają pacjenci z nieradiograficzną postacią spondyloatropatii zapalnej, którzy w ramach programu lekowego B.82 mają obecnie dostęp tylko do jednego inhibitora TNF alfa. Ponadto wszystkie leki z grupy inhibitorów JAK powinny być dostępne dla pacjentów zarówno w pierwszej, jak i kolejnych liniach leczenia.
Biorąc pod uwagę skalę oszczędności uzyskiwanych dzięki obejmowaniu refundacją kolejnych leków biologicznych biopodobnych należy ostatecznie znieść administracyjne ograniczenia czasu terapii i umożliwić leczenia tak długo jak wymaga tego stan kliniczny pacjenta, a także pozwolić na dostosowywania dawki leku w okresie remisji u każdego pacjenta, tak aby zachować skuteczność terapii i osiągnąć jak największe korzyści długoterminowe. Szczególnie istotne jest to w przypadku dzieci z MIZS, u których każda przerwa w leczeniu może skutkować nieprawidłowym rozwojem i mieć wpływ na całe ich późniejsze życie. Utrzymywanie ograniczeń czasu terapii w części programów lekowych nie znajduje uzasadnienia medycznego i ekonomicznego, a także w opinii Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego stanowi przykład nierównego dostępu pacjentów m.in. z chorobami reumatycznymi do świadczeń opieki zdrowotnej. Brak takich ograniczeń dotyczy pacjentów ze stwardnieniem rozsianym w dedykowanych im programach lekowych, pomimo tego, że koszty terapii są wyższe niż w przypadku leków stosowanych w schorzeniach reumatologicznych. We wszystkich przewlekłych chorobach autoimmunologicznych w reumatologii, ale także w gastroenterologii i dermatologii, podobnie jak w neurologii o długości skutecznej terapii powinien decydować lekarz.
Ponadto należy rozpocząć merytoryczną dyskusję dot. dostępności leków stosowanych aktualnie w programach lekowych w refundacji otwartej. Głównym beneficjentem takich zmian powinien być pacjent. Należy dołożyć wszelkich starań, żeby taka zmiana była bezpieczna dla chorych i paradoksalnie nie ograniczała im dostępu do opieki zdrowotnej w porównaniu do leczenia w ramach programów lekowych.
