Kiedy mepolizumab trafi do chorych na PZZPzPN?

Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa to poważna choroba układu oddechowego. Jedynym ratunkiem dla pacjentów, którym nie pomagają farmakoterapia ani leczenie operacyjne, są leki biologiczne. Ale jeden na razie jest finansowany w ramach dostępu ratunkowego, a drugi dopiero czeka na opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

• Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa to tzw. zapalenie typu 2.
  W grupie ryzyka znajdują się osoby z astmą, AZS, alergią, mukowiscydozą i in. Problem może być też dziedziczny
• Nowa, skuteczna metoda, jaką jest leczenie biologiczne, daje nadzieję tym chorym, którym nie pomagają farmakoterapia i zabiegi operacyjne
• Pacjenci, u których do rozwoju choroby doszło na tle zapalnym wywołanym przez wysokie stężenia eozynofilów, cierpiący na ciężką, przewlekłą postać PZZPzPN, liczą na pozytywną opinię dotyczącą refundacji mepolizumabu.

– Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa – PZZPzPN – to poważna choroba o podłożu zapalnym, często współwystępująca z innymi chorobami, np. z astmą, atopowym zapaleniem skóry czy alergią. Objawy choroby typu przewlekły ból głowy, zatkany nos, trudności w oddychaniu, utrata częściowa lub całkowita węchu w dużym stopniu uniemożliwiają chorym normalne funkcjonowanie. Polipy nosa są trudnym do leczenia przewlekłym i nawracającym schorzeniem. Często nabierają takich rozmiarów, że stają się widoczne na zewnątrz nosa, powodując silną frustrację i poczucie wstydu u pacjentów. Te wszystkie objawy i bezsilność w walce z chorobą są przyczyną niskiej jakości życia chorych, rozwoju depresji, częstych absencji w pracy i zwolnień lekarskich – mówi Grzegorz Baczewski z rady Fundacji Centrum Walki z Alergią.              

Potwierdzają to dane Zakładu Ubezpieczeń Społecznych dotyczące absencji chorobowej, według których PZZPzPN tylko w 2022 roku było przyczyną 461 712 dni absencji chorobowych i aż 50 237 wystawionych zwolnień.  

Nadmierna aktywność układu immunologicznego

Przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa to endogenne zapalenie błony śluzowej nosa i zatok przynosowych spowodowane nadmierną reaktywnością układu immunologicznego tzw. zapalenie typu 2, wywołane przez wirusy, bakterie, alergeny czy zanieczyszczenie środowiska. Prowadzi do napływu komórek zapalnych do dróg oddechowych, uszkodzenia otaczających tkanek, ich przebudowy i formowania polipów.

– Polipy nosa są dość powszechną chorobą występującą u ponad 4 proc. populacji dorosłych. Występują one najczęściej u osób w średnim i starszym wieku, zwykle między 30. a 60. rokiem życia oraz częściej u mężczyzn – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Dariusz Jurkiewicz.

Do zwiększonej grupy ryzyka rozwoju polipów nosa należą osoby doświadczające astmy, w tym astmy aspirynowej, u których występuje reakcja alergiczna na aspirynę lub inne leki z grupy NLPZ , alergiczne grzybicze zapalenie zatok, mukowiscydozę, zespół Churga-Strauss (zapalenie naczyń), a także u osób, u których w wywiadzie rodzinnym występowały polipy nosa. Polipy mają kształt „kropel wody” lub „uszypułowanych winogron” i nie są zmianami o charakterze nowotworowym. Najczęściej dochodzi do ich rozwoju u osób z obustronnymi zmianami zapalnymi, powstającymi początkowo w zatokach przynosowych. W późniejszym czasie mogą się one rozrastać do przewodów nosowych, powodując liczne i dokuczliwe objawy.

W powstawaniu polipów nosa uczestniczą eozynofile, limfocyty Th2 oraz wiele mediatorów reakcji immunologicznej, których aktywność składa się na obraz zapalenia typu 2.

Objawy choroby i diagnostyka            

W przebiegu PZZPzPN pojawia się wiele objawów, które w sposób istotny wpływają na codzienne życie:
– przewlekły katar,
– niedrożność nosa,
– upośledzenie lub utrata węchu,
– spływanie wydzieliny po tylnej ścianie gardła,
– uczucie rozpierania u nasady nosa,
– bóle głowy wynikające z zablokowania naturalnych ujść zatok,
– niekiedy łzawienie.

W zaawansowanych przypadkach można zaobserwować przerost polipów na zewnątrz nosa i jego deformację.            

Pacjenci z objawami przewlekłego zapalenia zatok, najczęściej w przypadku nasilenia się objawów, po wizycie u lekarza POZ i otrzymaniu skierowania trafiają na dalszą diagnostykę do specjalisty. Rozpoznanie PZZPzPN stawia najczęściej laryngolog (otolaryngolog) na podstawie wywiadu, badań fizykalnych i obrazowych. Podstawowym badaniem fizykalnym jest badanie endoskopowe (fiberoskopowe) jam nosa, które pozwala na rozpoznanie choroby w jej wczesnym stadium. Istotnym badaniem uzupełniającym jest tomografia komputerowa zatok przynosowych, która najczęściej wykonywana jest na etapie po wdrożeniu leczenia, w przypadku braku wyraźnej poprawy. Lekarz może także zlecić badania cytologiczne wydzieliny z jam nosa.

Metody leczenia PZZPzPN           

◾ Farmakoterapia. Leczenie przewlekłego zapalenia zatok przynosowych z polipami nosa rozpoczyna się standardowo od farmakoterapii polegającej na donosowym podawaniu leków sterydowych oraz doustnym podawaniu leków antyhistaminowych, które pozwalają zmniejszyć zapalenie błony śluzowej oraz złagodzić objawy związane z obrzękiem i obniżeniem drożności nosa, zaburzeniami w oddychaniu, upośledzeniem węchu.

◾ Leczenie chirurgiczne. W przypadkach braku odpowiedzi na leczenie zachowawcze lub nasilenia się objawów konieczne może okazać się przeprowadzenie zabiegu chirurgicznego, który polega na usunięciu polipów oraz otwarciu i odblokowaniu ujść wszystkich zatok przynosowych, tzw. endoskopowa operacja zatok przynosowych. Leczenie chirurgiczne jest zazwyczaj rozważane, gdy inne metody nie przynoszą oczekiwanych efektów.

◾ Leki biologiczne. W przypadkach nawracających polipów nosa, zwłaszcza jeśli wcześniejsze metody leczenia nie przyniosły poprawy, zastosowanie mają leki biologiczne, które wpływają na układ immunologiczny zaangażowany w procesy zapalne i rozrost polipów nosa. Jest to nowa, skuteczna metoda, której zadaniem jest blokowanie kaskady procesów zapalnych w błonie śluzowej.

Każdy przypadek polipów nosa jest oceniany indywidualnie przez specjalistę, a wybór leczenia biologicznego zależy od wielu czynników m.in. nasilenia objawów, wyników badań laboratoryjnych i reakcji na inne formy leczenia, jak również od dostępności danej terapii w danym kraju. Jak dowodzą liczne badania, terapia biologiczna zasadniczo zmienia leczenie chorych na ciężką astmę eozynofilową z polipami zatok. Pacjenci mają szansę na istotną poprawę jakości życia, a także na remisję samej astmy. Żyją jednak w Polsce w niepokoju, ponieważ lek jest finansowany w ramach dostępu ratunkowego i nie wiadomo, jak długo to leczenie będzie finansowane. Wszystko uzależnione jest od decyzji Ministerstwa Zdrowia.

Refundacja leczenia biologicznego

– Od 1 kwietnia 2024 r. został objęty refundacją w programie lekowym B 156 pierwszy lek biologiczny – dupilumab – w leczeniu dorosłych pacjentów chorych na ciężkie, przewlekłe zapalenie nosa i zatok przynosowych z polipami nosa, u których leczenie ogólnoustrojowymi kortykosteroidami i przebyte co najmniej 2 zabiegi operacyjne zatok (lub przeciwwskazania do zabiegu) nie zapewniają kontroli choroby – mówi Joanna Zawadzka, prezes Fundacji Centrum Walki z Alergią.

– Cieszymy się, ze zmian, jakie zachodzą w leczeniu chorych na PZZPzPN. Były bardzo oczekiwane przez środowisko pacjenckie. Dostęp do leczenia biologicznego znacząco poprawia jakość życia chorych, pozwala im na przyjmowanie terapii w warunkach domowych i na powrót do normalnego życia, do aktywności zawodowej i społecznej. Wiemy, że obecnie wpłynął kolejny wniosek o objęcie finansowaniem ze środków publicznych następnej terapii biologicznej w tym wskazaniu – mepolizumabu. Byłby on przeznaczony dla chorych, u których do rozwoju polipów nosa doszło na tle zapalnym wywołanym przez wysokie stężenia eozynofilów. Liczymy na pozytywną opinię AOTMiT i na dostęp do tej terapii w najbliższym czasie, tak by pacjenci z PZZPzNP byli zaopiekowani kompleksowo – podkreśla Joanna Zawadzka.

Przeczytaj także: „CHEST 2023. Leki biologiczne przyszłością terapii przeciwastmatycznej”.