Awapritinib u pacjentów z GIST z obecnością mutacji PDGFRA D842V: wyniki badania NAVIGATOR

Awapritinib wykazuje skuteczność przeciwko GIST z obecną mutacją PDGFRA D842V.

Zastosowanie imatinibu otworzyło nowe możliwości w leczeniu pacjentów z nowotworem podścieliskowym przewodu pokarmowego (ang. gastrointestinal stromal tumor, GIST). Jednakże, obecność mutacji PDGFRA D842V w guzie wywołuje oporność na leczenie imatinibem. Awapritinib to nowy inhibitor kinazy tyrozynowej który potencjalnie może działać u pacjentów z mutacją PDGFRA D842V. W badaniu kliniczne fazy pierwszej NAVIGATOR oceniono skuteczność i bezpieczeństwo awapritinibu. Jednym z badaczy był profesor Piotr Rutkowski z Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie.

Za maksymalną tolerowana dawkę uznano 400 mg awapritinibu doustnie raz dziennie. Optymalną dawkę która powinna być podawana w badaniu klinicznym fazy drugiej uznano 300 mg raz dziennie. W sumie 49 z 56 pacjentów uzyskało odpowiedź kliniczną z czego 5 (9%) całkowitą odpowiedź, a 44 (79%) częściową odpowiedź kliniczną na leczenie. Najczęstszym poważnym działaniem niepożądanym była anemia występująca u 17% pacjentów.