Givosiran - pierwszy lek w leczeniu ostrej porfirii wątrobowej

Komitet Europejskiej Agencji Leków (EMA) ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zalecił dopuszczenie do obrotu givosiranu do leczenia ostrej porfirii wątrobowej (AHP) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych.

Porfiria jest rzadką chorobą genetyczną, w której chorzy nie mają pewnego enzymu wymaganego do wytwarzania hemu. Pacjenci z AHP mogą odczuwać silny ból brzucha, wymioty i zaburzenia układu nerwowego, w tym drgawki depresję i lęk. Zaburzenie niesie potencjalne ryzyko śmierci ze względu na możliwość porażenia i zatrzymania oddechu podczas zaostrzeń choroby.

W listopadzie 2019 r. giwosiran został zatwierdzony przez FDA. Pacjenci, którzy brali udział w badaniu III fazy leku doświadczali znacznie mniejszych ataków bólowych oraz lepszej jakości życia.

Obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia, które bezpośrednio łagodzą lub zapobiegają objawom przewlekłym choroby, ani zatwierdzonych leków zmniejszających ryzyko ataków. www.termedia.pl/dermatologia/Wczesne-rozpoznanie-porfirii-skornej,36461.html Jedynym obecnie zatwierdzonym leczeniem w leczeniu ostrych ataków AHP jest dożylna hemina, preparat hemu pochodzący z ludzkiej krwi; nie jest jednak zatwierdzony do stosowania jako przewlekła terapia zapobiegająca atakom.www.termedia.pl/Wczesne-rozpoznanie-porfirii-skornej-poznej-jako-kluczowy-element-zapobiegania-bliznowaceniu-lagodna-postac-choroby,56,38683,0,0.html
Inne metody leczenia obejmują środki przeciwbólowe i przeciwwymiotne oraz przeszczep wątroby.