Skuteczne lekarstwo na NASH już wkrótce

Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH), z racji narastania epidemii otyłości, staje się schorzeniem coraz częstszym. Niestety, może prowadzić do rozwoju marskości wątroby, która z czasem prowadzi do konieczności przeszczepienia narządu. Choroby cywilizacyjne są jednak doganiane przez osiągnięcia nauki - na łamach The Lancet zaprezentowano wyniki badania oceniającego skuteczność leku hamującego rozwój NASH.

Zespół badaczy ze Stanów Zjednoczonych przeprowadził randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność resmetiromu, leku ukierunkowanego na wątrobę, który jest selektywnym agonistą receptora tyroidowego β, zaprojektowanym w celu zwiększenia metabolizmu tłuszczów wątrobowych i zmniejszenia lipotoksyczności. 125 pacjentów z potwierdzonym w biopsji NASH przydzielono w stosunku 2:1 do otrzymywania resmetiromu w dawce 80 mg na dobę lub placebo. Badanie trwało 36 tygodni i odbyło się przy udziale aż 25 ośrodków w USA.

Okazało się, że pacjenci leczeni resmetiromem wykazali względną redukcję tłuszczu wątrobowego w porównaniu z placebo zarówno w 12. (−32,9% vs. −10,4%, p <0,0001), jak i 36. tygodniu (−37,3% vs. −8,5%, p <0,0001). Zdarzenia niepożądane były przeważnie łagodne lub umiarkowane i były zrównoważone między grupami, z wyjątkiem większej częstości występowania przemijającej, łagodnej biegunki i nudności u pacjentów leczonych resmetiromem.

Pierwsze wyniki są obiecujące i wskazują, że w substancji czynnej drzemie spory potencjał; z pewnością wymagane są dalsze badania na większych grupach pacjentów oraz czas, który pozwoli na ocenę wpływu leku na śmiertelność. Duże (2000 pacjentów) randomizowane badanie właśnie trwa - jego wyniki mają się ukazać w 2024 roku.