Na wojnie z nowotworami krwi i układu krwiotwórczego
Autor: Krystian Lurka
Data: 17.07.2019
Źródło: Krystian Lurka i Marta Koblańska
Prof. Wiesław W. Jędrzejczak porównał walkę ze schorzeniami krwi i układu krwiotwórczego do wojny, do strzelania na polu walki. – Niestety, ciągle nie udaje się nam zabić wroga jednym strzałem. Ale miejmy nadzieję, że wkrótce tak będzie. Postęp medycyny oznacza ciągłe strzelanie do wroga, którym jest rak, nowymi nabojami – przyznał prof. Jędrzejczak. Kłopot w tym, że skuteczna amunicja jest często nieosiągalna dla polskiego pacjenta.
A to fatalnie, bo dzięki postępowi w leczeniu, nowotwory krwi coraz częściej są chorobami przewlekłymi, a pacjenci mogą normalnie funkcjonować. Konieczne jest jednak zastosowanie najnowszych terapii.
O tym, że z „dostępem do nabojów” jest problem, powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, podczas konferencji "Praktyka Hematologiczna" na początku maja 2018 r. - Największym kłopotem współczesnej hematoonkologii jest dostęp do terapii, mam na myśli kwestie odpowiedniej refundacji – przyznała prof. Lech-Marańda i jednocześnie podkreśliła, że choroby krwi i szpiku są dobrze poznane i mogą być skutecznie leczone. Postęp w hematoonkologii zawdzięczamy przede wszystkim temu, że szczegółowo poznaliśmy organizmu człowieka, a to umożliwiło rozwój nowoczesnych leków i technologii medycznych.
Od kilku lat obserwujemy pozytywne zmiany w dostępie polskich pacjentów hematologicznych do właściwych terapii, które często ratują nie tylko ich zdrowie, ale i życie. Wciąż jednak jest wiele do zrobienia.
Przykład? Leczenie pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową.
Schorzenie, na które każdego roku w Polsce zapada na około 350 osób, jest chorobą, w której organizm pacjenta wytwarza zmienione nowotworowo białe krwinki. Dostępne terapie podane we wczesnej fazie choroby pozwalają na utrzymanie pacjenta w dobrym samopoczuciu, bez dolegliwości i w pełni aktywności życiowej.
Przewlekła białaczka szpikowa to choroba, która do niedawna skracała czas życia pacjentów do czterech, pięciu lat. Dzisiaj, dzięki dostępowi do nowoczesnej, celowanej terapii wielu chorych może żyć tak samo długo, jak ich rówieśnicy bez białaczki, a u pewnej grupy pacjentów można mówić wręcz praktycznie o wyleczeniu.
Rosnącą skuteczność nowych terapii widać także na przykładzie szpiczaka plazmocytowego, na który choruje 5 na 100 tysięcy osób. Jeszcze 20 lat temu chorzy ze żyli nie dłużej niż trzy, cztery od rozpoznania. Dziś medianę przeżyć (pięć, siedem lat) poprawiają nowoczesne leki.
Ale nie są to jedyne groźne nowotwory krwi.
W Polsce z nowotworami układu krwiotwórczego i chłonnego zmaga się ponad 100 tysięcy osób. Według danych z Krajowego Rejestru Nowotworów w ciągu ostatnich trzech dekad liczba nowych zachorowań na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego wzrosła ponaddwukrotnie, a będzie jeszcze więcej. Starzejemy się, a to są choroby częściej występujące u osób starszych. A ponadto? - Dzięki nowym terapiom, wydłużającym życie pacjentów chorych żyjących jest też coraz więcej – wyjaśnił prof. Jędrzejczak.
"Menedżer Zdrowia" spytał o to, jakie są najczęstsze choroby hematoonkologiczne.
- To przewlekła białaczka limfocytowa, wspomniana przewlekła białaczka szpikowa, szpiczak plazmocytowy, ale także chłoniak rozlany z komórek B, ostre białaczki (szpikowa i limfoblastyczna), chłoniak Hodgkina, chłoniaki powolne – wymienił prof. Wiesław W. Jędrzejczak. Potwierdził to prof. Jan Walewski i dodał, że największym kłopotem polskiej hemantoonkologii jest zdecydowanie ograniczona dostępność do nowych leków i brak mechanizmów finansowania i refundowania leków innowacyjnych, które jeszcze nie mają zarejestrowanych wskazań.
- Wiedza genetyczna o mechanizmach patogennych narasta tak szybko, że bez specjalnego sposobu finansowania leczenia w ramach niekomercyjnych badań klinicznych, w których testuje się aktywność nowych cząsteczek, nie będzie postępu. Przykładem takiego dużego badania prowadzonego w USA jest MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - wyjaśnił prof. Walewski, a prof. Jędrzejczak odpowiedział na pytanie, jaka jest dziś dostępność do nowych rozwiązań w hematoonkologii.
– Ograniczona – odpowiedział prof. Jędrzejczak.
Jakie są dostępne programy lekowe, technologie lekowe w ramach chemioterapii oraz co warto refundować?
Lista życzeń jest dość długa.
- Trzymając się wcześniejszej listy rozpoznań, to w przewlekłej białaczce limfocytowej potrzebne jest rozszerzenie dostępu do ibrutynibu choćby o chorych z delecją 11q, w szpiczaku dostęp do iksazomibu, w chłoniaku rozlanym przeniesienie dostępu do rytuksymabu z programu lekowego do katalogu chemioterapii, w ostrej białaczce szpikowej dostęp do midostauryny, w ostrej białaczce limfoblastycznej do blinatumomabu, w przewlekłej białaczce szpikowej i podtypie ostrej białaczki limfoblastycznej do ponatynibu, chłoniaka Hodgkina na razie odpuszczę, ale w chłoniaku z komórek płaszcza chodzi o dostęp do ibrutynibu, a także do bortezomibu dla chorych z chłoniakiem opornym i nawrotowym – wymienił prof. Jędrzejczak.
Przeczytaj także: "Prof. Wiesław W. Jędrzejczak o przełomach w hematoonkologii", "Długofalowe planowanie terapii chorych na SM", "Prof. Giebel o nowościach w onkohematologii i związanymi z nimi kosztach", "Nadzieja dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni" i "CAR-T – nowa era w immunoterapii nowotworów?".
O tym, że z „dostępem do nabojów” jest problem, powiedziała prof. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, podczas konferencji "Praktyka Hematologiczna" na początku maja 2018 r. - Największym kłopotem współczesnej hematoonkologii jest dostęp do terapii, mam na myśli kwestie odpowiedniej refundacji – przyznała prof. Lech-Marańda i jednocześnie podkreśliła, że choroby krwi i szpiku są dobrze poznane i mogą być skutecznie leczone. Postęp w hematoonkologii zawdzięczamy przede wszystkim temu, że szczegółowo poznaliśmy organizmu człowieka, a to umożliwiło rozwój nowoczesnych leków i technologii medycznych.
Od kilku lat obserwujemy pozytywne zmiany w dostępie polskich pacjentów hematologicznych do właściwych terapii, które często ratują nie tylko ich zdrowie, ale i życie. Wciąż jednak jest wiele do zrobienia.
Przykład? Leczenie pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową.
Schorzenie, na które każdego roku w Polsce zapada na około 350 osób, jest chorobą, w której organizm pacjenta wytwarza zmienione nowotworowo białe krwinki. Dostępne terapie podane we wczesnej fazie choroby pozwalają na utrzymanie pacjenta w dobrym samopoczuciu, bez dolegliwości i w pełni aktywności życiowej.
Przewlekła białaczka szpikowa to choroba, która do niedawna skracała czas życia pacjentów do czterech, pięciu lat. Dzisiaj, dzięki dostępowi do nowoczesnej, celowanej terapii wielu chorych może żyć tak samo długo, jak ich rówieśnicy bez białaczki, a u pewnej grupy pacjentów można mówić wręcz praktycznie o wyleczeniu.
Rosnącą skuteczność nowych terapii widać także na przykładzie szpiczaka plazmocytowego, na który choruje 5 na 100 tysięcy osób. Jeszcze 20 lat temu chorzy ze żyli nie dłużej niż trzy, cztery od rozpoznania. Dziś medianę przeżyć (pięć, siedem lat) poprawiają nowoczesne leki.
Ale nie są to jedyne groźne nowotwory krwi.
W Polsce z nowotworami układu krwiotwórczego i chłonnego zmaga się ponad 100 tysięcy osób. Według danych z Krajowego Rejestru Nowotworów w ciągu ostatnich trzech dekad liczba nowych zachorowań na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego wzrosła ponaddwukrotnie, a będzie jeszcze więcej. Starzejemy się, a to są choroby częściej występujące u osób starszych. A ponadto? - Dzięki nowym terapiom, wydłużającym życie pacjentów chorych żyjących jest też coraz więcej – wyjaśnił prof. Jędrzejczak.
"Menedżer Zdrowia" spytał o to, jakie są najczęstsze choroby hematoonkologiczne.
- To przewlekła białaczka limfocytowa, wspomniana przewlekła białaczka szpikowa, szpiczak plazmocytowy, ale także chłoniak rozlany z komórek B, ostre białaczki (szpikowa i limfoblastyczna), chłoniak Hodgkina, chłoniaki powolne – wymienił prof. Wiesław W. Jędrzejczak. Potwierdził to prof. Jan Walewski i dodał, że największym kłopotem polskiej hemantoonkologii jest zdecydowanie ograniczona dostępność do nowych leków i brak mechanizmów finansowania i refundowania leków innowacyjnych, które jeszcze nie mają zarejestrowanych wskazań.
- Wiedza genetyczna o mechanizmach patogennych narasta tak szybko, że bez specjalnego sposobu finansowania leczenia w ramach niekomercyjnych badań klinicznych, w których testuje się aktywność nowych cząsteczek, nie będzie postępu. Przykładem takiego dużego badania prowadzonego w USA jest MATCH (Molecular Analysis for Therapy Choice) - wyjaśnił prof. Walewski, a prof. Jędrzejczak odpowiedział na pytanie, jaka jest dziś dostępność do nowych rozwiązań w hematoonkologii.
– Ograniczona – odpowiedział prof. Jędrzejczak.
Jakie są dostępne programy lekowe, technologie lekowe w ramach chemioterapii oraz co warto refundować?
Lista życzeń jest dość długa.
- Trzymając się wcześniejszej listy rozpoznań, to w przewlekłej białaczce limfocytowej potrzebne jest rozszerzenie dostępu do ibrutynibu choćby o chorych z delecją 11q, w szpiczaku dostęp do iksazomibu, w chłoniaku rozlanym przeniesienie dostępu do rytuksymabu z programu lekowego do katalogu chemioterapii, w ostrej białaczce szpikowej dostęp do midostauryny, w ostrej białaczce limfoblastycznej do blinatumomabu, w przewlekłej białaczce szpikowej i podtypie ostrej białaczki limfoblastycznej do ponatynibu, chłoniaka Hodgkina na razie odpuszczę, ale w chłoniaku z komórek płaszcza chodzi o dostęp do ibrutynibu, a także do bortezomibu dla chorych z chłoniakiem opornym i nawrotowym – wymienił prof. Jędrzejczak.
Przeczytaj także: "Prof. Wiesław W. Jędrzejczak o przełomach w hematoonkologii", "Długofalowe planowanie terapii chorych na SM", "Prof. Giebel o nowościach w onkohematologii i związanymi z nimi kosztach", "Nadzieja dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni" i "CAR-T – nowa era w immunoterapii nowotworów?".
