W PNH potrzeba personalizacji terapii ►

Możliwości leczenia nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH) w ostatnich latach bardzo się poprawiły, umożliwiając pacjentom kontrolę groźnych objawów choroby. – Jest jednak mała grupa chorych, którzy wciąż doświadczają objawów resztkowych, wykluczających z życia. Ci wymagają zmiany terapii lub jej rozszerzenia o nowe, niedostępne jeszcze w Polsce cząsteczki – zwrócił uwagę prof. Marek Hus.

Z prof. Markiem Husem, kierownikiem Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, rozmawialiśmy podczas Priorytetów w Ochronie Zdrowia 2025.

Poniżej wypowiedź eksperta, pod wideo spisany wywiad.

Ostatnie lata przyniosły dla pacjentów z PNH wiele pozytywnych zmian. Jak dziś wygląda opieka nad nimi?

Od 2018 r. w Polsce dostępne są inhibitory C5 dopełniacza. Pierwszym lekiem, który dostaliśmy w 2018 r. był ekulizumab i od tego momentu możliwości terapeutyczne się poprawiły. Mamy dostępne wszystkie zarejestrowane leki w Europie, które stosowane są w nocnej napadowej hemoglobinurii – z których możemy korzystać w ramach programów lekowych.

Patrząc na efekty terapii, z której dziś jesteśmy absolutnie zadowoleni, muszę podkreślić, że ok. 60 proc. leczonych ma dalej ciężkie poczucie zmęczenia, a 30 proc. z tej grupy wymaga niestety wyłączenia z życia zawodowego.

Z badań, które dotyczą rzeczywiście leczonych pacjentów, a nie tych, którzy byli leczeni w badaniach klinicznych, wynika, że ok. 30–40 proc. z nich dotyka problem suboptymalnej terapii – w związku z tym utrzymujących się cech hemolizy nie tylko wewnątrznaczyniowej, ale również hemolizy zewnątrznaczyniowej, która jest efektem, jednym z mechanizmów, wiodących do niszczenia krwinek poza naczyniem krwionośnym.

To wciąż problem, który wymaga czegoś, co nazywamy personalizacją terapii i dołączenia lub zmiany terapii na inne leki, które obecnie są już dostępne na świecie i są zarejestrowane. Mam nadzieję, że w krótkim czasie będą również w naszym elementarium w nocnej napadowej hemoglobinurii dla polskich pacjentów.

Jaka jest dostępność do nowo zarejestrowanej terapii dla tej wąskiej grupy pacjentów?

Na 101 chorych aktywnie leczonych w Polsce 17 ma możliwość kontynuowania leczenia z wykorzystaniem nowego inhibitora C3 układu dopełniacza, a więc w proksymalnej – w tej pierwszej części – która odpowiedzialna jest za aktywację tej części odporności i amplifikację tych procesów, wiodących do niszczenia krwinek czerwonych.

Mamy nadzieję na szybki dostęp do nowych leków, leków które są podawane doustnie, które w tym problemie będą pewnym rozwiązaniem pozwalającym na optymalizację tego leczenia. Z tej grupy pacjentów w tej chwili mamy również taką niezaspokojoną potrzebę, aby dla tych kilku czy kilkunastu osób wprowadzić nowe terapie, utrzymując chorych na inhibitorze C5, a dokładając nowe cząsteczki, które wyłączą właśnie tą proksymalną część układu dopełniacza, powodując stabilizację hematopoezy i zatrzymanie niszczenia krwinek czerwonych poza naczyniem krwionośnym.

Przeczytaj także: „Personalizacja leczenia w chorobach rzadkich”.