W Sejmie wstępne prace nad ustawą o chorobach rzadkich ►
Podczas posiedzenia parlamentarnego Zespołu do spraw Chorób Rzadkich, które odbyło się 18 marca, zainicjowano prace nad projektem ustawy o chorobach rzadkich. Jak podkreśliła przewodnicząca, prof. Alicja Chybicka, w Polsce jeszcze nigdy takich przepisów nie było.
Jak podkreślił Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan, który przedstawił wstępne propozycje tego, co powinna zawierać ustawa, pomysł jej powstania i opracowania powstał w czasie konferencji z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich pod koniec lutego.
– Te prace rozpoczynają się z inicjatywy prof. Chybickiej naprawdę w ekspresowym, wręcz odrzutowym tempie. Na początek chciałbym powiedzieć, że chcielibyśmy, aby ustawa zawierała wszystkie elementy, które zostały wskazane w Planie dla Chorób Rzadkich, żeby nie pominąć żadnego z istotnych zagadnień – mówił Maćkowiak
Nie plan, lecz ustawa o chorobach rzadkich
Ekspert dodał, że na wzór włoski trzeba stworzyć komitet narodowy chorób rzadkich, w formule administracyjnej swego rodzaju krajowe centrum chorób rzadkich, aby realizacja planu i realizacja ustawy były przez kogoś nadzorowane, żeby istniał organ, który będzie tym zarządzał.
– Mamy dobry przykład, na przykład w postaci Krajowego Centrum do spraw AIDS, chociaż choroby rzadkie są zdecydowanie większym problemem, zarówno pod względem epidemiologicznym, jak i społecznym. Istotną kwestią są także pieniądze, które byłyby przeznaczone na realizację Planu dla Chorób Rzadkich – dodał prezes Maćkowiak, podkreślając, że aktualizacja planu powinna być także ustawowo regulowana w okresie 3–5 lat, chociażby ze względu na niezwykle dynamicznie rozwijające się możliwości zarówno diagnostyczne, jak i terapeutyczne.
Jak stwierdziła adwokat Katarzyna Czyżewska, ważne jest, aby napisać dobrze i precyzyjnie ustawę o chorobach rzadkich, tak aby jak najdłużej dobrze funkcjonowała. Wskazywała, że ustawa nie powinna dotyczyć planu dotyczącego chorób rzadkich, lecz ustawy o chorobach rzadkich, tak aby jej zakres uczynić zdecydowanie szerszym niż sam plan dotyczący chorób rzadkich.
– Moim zdaniem trzeba jak najwięcej rzeczy uregulować – po to, aby były w prawie zapisane, i nie zostawiać ich do umieszczenia w przyszłym, zamienialnym planie. Myślę o szybkim dostępie do diagnostyki, poprawie orzecznictwa w zakresie chorób rzadkich, kwestii regulacji refundacji leków w chorobach rzadkich, żeby uwzględniały specyfikę tych produktów oraz wczesny dostęp do leczenia – oceniła.
Pieniądze
Sporą część dyskusji zajęła kwestia finansowania diagnostyki i terapii stosowanych w chorobach rzadkich.
– Nie da się zorganizować nic, żadnej struktury, żadnego planu bez odpowiedzi na pytanie, skąd wziąć na to pieniądze. Trudno oczekiwać, że wszyscy będą pracować pro bono. Mamy na myśli chociażby sprawozdawczość, monitoring – zauważyła Dorota Korycińska, prezes zarządu Ogólnopolskiej Federacji Onkologicznej oraz Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska.
– Pamiętajmy, że do tej pory nie oszacowaliśmy dokładnie, ile rzeczywiście jest alokowanych w tej chwili środków na choroby rzadkie z Narodowego Funduszu Zdrowia. Pan dyrektor Mateusz Oczkowski mówił wyraźnie, że 60 proc. programów lekowych dotyczy chorób rzadkich, zarówno tych nieonkologicznych, jak i onkologicznych. Najpierw musimy zrobić bardzo dokładny rejestr, żebyśmy czasem nie wylali dziecka z kąpielą, myśląc o lokowaniu pewnych środków w zakresie ustawy. Dzisiaj nie wiemy, ile obecnie kosztują nas choroby rzadkie na świadczenia, na diagnostykę, na leki z NFZ. To jest coś, co powinniśmy zrobić – poprosić Narodowy Fundusz Zdrowia, żeby nam oszacował, jakie są to wydatki – mówił dr Jakub Gierczyński.
Jak zauważyła adwokat Czyżewska, jeżeli do ustawy o chorobach rzadkich zostaną przeniesione określone zakresy regulacji, które są w innych ustawach, na przykład w ustawie o refundacji, to może się okazać, że wpływ na budżet, który musi zostać ujawniony w ocenie wprowadzenia skutków ustawy, może pozostać neutralny.
– Wbrew pozorom koszt tej ustawy może nie być tak szalenie wysoki, jakbyśmy mogli się tego w tej chwili obawiać – stwierdziła ekspertka.
Jak mówił Stanisław Maćkowiak, większość ludzi ocenia leczenie chorób rzadkich poprzez pryzmat bardzo drogich leków. Jednak oferta leczenia farmakologicznego w chorobach rzadkich dotyczy zaledwie ok. 3,2 proc. osób chorych na choroby rzadkie.
– Pozostali nie mają specjalnego leczenia farmakologicznego. My musimy się zająć wszystkimi, nie tylko tymi szczęśliwcami, dla których leczenie farmakologiczne jest dostępne – podkreślił prezes.
Badania polskich pacjentów w Polsce
W czasie dyskusji dr Edyta Borkowska, konsultant krajowa w zakresie laboratoryjnej genetyki medycznej, zwróciła się z apelem, aby w przyszłej ustawie o chorobach rzadkich prowadzić badania polskich pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce.
– Diagnostyka powinna być dostępna dla wszystkich chorych z chorobami rzadkimi. Wiemy, że jest ona kosztowna i w dużej części jest wykonywana w laboratoriach genetycznych. Powinniśmy stworzyć nasz know-how, bo mamy bardzo mądrych absolwentów, bardzo mądrych diagnostów laboratoryjnych, biologów, biotechnologów i lekarzy genetyków. Wszyscy jesteśmy jednym wielkim zespołem. Jeżeli jednak będziemy wszystkie próbki na badania wysyłać za granicę, to w życiu nie zbudujemy ośrodków, które będą świetnie diagnozowały naszych pacjentów – zaznaczyła specjalistka.
– Nie zbieramy w Polsce, w ramach biobanków, próbek od pacjentów z chorobami rzadkimi, a przecież to jest „złoto”. Jeżeli raz na rok nam się trafi jeden pacjent ciepiący na chorobę rzadką, to w ciągu 10 lat może zbierzemy 15 takich próbek, a to już całkiem przyzwoita pula, aby rozpocząć badania, gdy pojawi się jakiś grant naukowy. A nie dopiero wówczas, gdy pojawią się pieniądze, zbierać próbki, które mogą być wykorzystane w takim badaniu – dodała.
Ustawa powinna mieć szeroki zakres
Jak podkreślała w czasie dyskusji prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii, dyskusja w trakcie pierwszego posiedzenia zespołu dotyczącego ustawy o chorobach rzadkich nabrała zbyt szczegółowego charakteru.
– Ustawa musi być bardzo szeroka i obejmować wszystko bardzo szeroko, bo choroby rzadkie są dużym „kotłem”. W reumatologii genetyka może ma mniejsze znaczenie, chociaż robimy pewne badania, które nam ukierunkowują rozpoznania. Uważam, że powinniśmy wziąć rzeczywiście przykład z HIV, który udało nam się ogarnąć i nikt się nie zastanawia, ile pieniędzy się na to wydaje, a wydaje się dużo. Jesteśmy zadowoleni, że nie ma problemu HIV w Polsce – stwierdziła.
– Jeżeli stworzymy dobrą ustawę, która będzie obejmowała wszystkie ramy, łącznie z dodatkowym finansowaniem,
jeżeli połączymy „silosy”, gdzie są wydawane pieniądze, których nie kontrolujemy, a które można ukierunkować i wydawać sensownie, jeżeli pieniędzy jest mało. Musimy scalić wszystkie kwestie. Wczesna diagnostyka jest podstawą leczenia każdej choroby i trzeba zrobić wszystko, żeby pacjenci z chorobami rzadkimi nie błąkali się po systemie, ale trafiali do miejsc, w których nie mają zielonego pojęcia o jego chorobie. Muszą powstać ośrodki referencyjne, gdzie pacjent będzie miał natychmiastową diagnostykę, zapewnione celowane, dedykowane leczenie –
dodała prof. Kwiatkowska.
Posiedzenie parlamentarnego Zespołu do spraw Chorób Rzadkich poniżej.
Przeczytaj także: „100 mln zł na Plan dla Chorób Rzadkich”.
Wideo pochodzi ze strony internetowej: www.sejm.gov.pl/04EC192.
