123RF
Zrzucili się na najdroższy lek świata
Autor: Krystian Lurka
Data: 25.12.2019
| Tagi: | Fundacja Siepomaga, Sukces Roku |
Polacy uzbierali na leczenie sześciomiesięcznego Aleksa Jutrzenki chorego na rdzeniowy zanik mięśni typu 1. Wpłacono ponad 9 mln zł, czyli 100 proc. kwoty potrzebnej, aby zastosować terapię genową lekiem Zolgensma w USA. Rekordową zbiórkę przeprowadziła Fundacja Siepomaga.
Zbieranie rozpoczęło się w październiku 2019 r., w sumie pomogło ponad 173 tysiące osób.
Pieniądze na najdroższy lek świata
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) w maju 2019 roku dopuściła lek Zolgensma do stosowania u dzieci poniżej drugiego roku życia chorujących na rdzeniowy zanik mięśni. Lek produkuje szwajcarski koncern medyczny Novartis, jednorazowa terapia kosztuje 2,5 mln dolarów.
FDA na początku nie chciała dopuścić leku do obrotu z powodu wysokiej ceny, ale producent przekonał, że jednorazowy wlew może uratować życie pacjentów i zastąpić długotrwałe leczenie, którego koszt byłby podobny do ceny leku.
U pacjentów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni, brakuje genu SMN1 lub jest on zmutowany. Z tego powodu chorzy nie są w stanie prawidłowo wykształcić mięśni tułowia, aby chociażby siedzieć bez podparcia. W skrócie, terapia genowa polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 działającą kopią. Jedna dawka leku wystarczy, aby powstrzymać rozwój SMA. Lekarstwo nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.
W Unii Europejskiej i Japonii nadal trwają prace nad dopuszczeniem tego leku do obrotu.
Nie tylko Aleks
Fundacja Siepomaga zorganizowała także zbiórki dla innych dzieci chorych na SMA typu 1, poza Aleksem na terapię genową lekiem Zolgensma zbierają Julia Rówczyńska, Kacper Ryło, Patryk Radwański, Kacper Boruta, Franek Marcinkowski i Franek Surdel.
Jeśli chcesz pomóc, wejść na stronę internetową: www.siepomaga.pl.
Przeczytaj także: „Siepomaga” i „Zolgensma to najdroższy lek świata”
Siepomaga nagrodzone
Rekordową zbiórkę przeprowadziła Fundacja Siepomaga, czyli organizacja, która zwyciężyła w kategorii „Lider Roku 2019 w Ochronie Zdrowia – działalność charytatywna” w konkursie „Sukces Roku”.
Wręczenie nagród w konkursie „Sukces Roku 2019 w Ochronie Zdrowia” odbędzie się podczas okolicznościowej gali, 16 stycznia 2020 roku, w Zamku Królewskim w Warszawie.
Więcej o konkursie na stronie internetowej: www.termedia.pl/SukcesRoku2019.
Zachęcamy do polubienia profilu „Menedżera Zdrowia” na Facebooku: www.facebook.com/MenedzerZdrowia i obserwowania kont na Twitterze i LinkedInie: www.twitter.com/MenedzerZdrowia i www.linkedin.com/MenedzerZdrowia.
Pieniądze na najdroższy lek świata
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) w maju 2019 roku dopuściła lek Zolgensma do stosowania u dzieci poniżej drugiego roku życia chorujących na rdzeniowy zanik mięśni. Lek produkuje szwajcarski koncern medyczny Novartis, jednorazowa terapia kosztuje 2,5 mln dolarów.
FDA na początku nie chciała dopuścić leku do obrotu z powodu wysokiej ceny, ale producent przekonał, że jednorazowy wlew może uratować życie pacjentów i zastąpić długotrwałe leczenie, którego koszt byłby podobny do ceny leku.
U pacjentów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni, brakuje genu SMN1 lub jest on zmutowany. Z tego powodu chorzy nie są w stanie prawidłowo wykształcić mięśni tułowia, aby chociażby siedzieć bez podparcia. W skrócie, terapia genowa polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 działającą kopią. Jedna dawka leku wystarczy, aby powstrzymać rozwój SMA. Lekarstwo nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.
W Unii Europejskiej i Japonii nadal trwają prace nad dopuszczeniem tego leku do obrotu.
Nie tylko Aleks
Fundacja Siepomaga zorganizowała także zbiórki dla innych dzieci chorych na SMA typu 1, poza Aleksem na terapię genową lekiem Zolgensma zbierają Julia Rówczyńska, Kacper Ryło, Patryk Radwański, Kacper Boruta, Franek Marcinkowski i Franek Surdel.
Jeśli chcesz pomóc, wejść na stronę internetową: www.siepomaga.pl.
Przeczytaj także: „Siepomaga” i „Zolgensma to najdroższy lek świata”
Siepomaga nagrodzone
Rekordową zbiórkę przeprowadziła Fundacja Siepomaga, czyli organizacja, która zwyciężyła w kategorii „Lider Roku 2019 w Ochronie Zdrowia – działalność charytatywna” w konkursie „Sukces Roku”.
Wręczenie nagród w konkursie „Sukces Roku 2019 w Ochronie Zdrowia” odbędzie się podczas okolicznościowej gali, 16 stycznia 2020 roku, w Zamku Królewskim w Warszawie.
Więcej o konkursie na stronie internetowej: www.termedia.pl/SukcesRoku2019.
Zachęcamy do polubienia profilu „Menedżera Zdrowia” na Facebooku: www.facebook.com/MenedzerZdrowia i obserwowania kont na Twitterze i LinkedInie: www.twitter.com/MenedzerZdrowia i www.linkedin.com/MenedzerZdrowia.
