FDA zatwierdziła donanemab we wczesnej chorobie Alzheimera
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła antyamyloidowy donanemab (Kisunla) w dawce 350 mg/20 ml do wstrzykiwań dożylnych raz w miesiącu dla dorosłych z wczesnymi objawami choroby Alzheimera (AD), która obejmuje łagodne zaburzenia poznawcze (MCI) lub łagodne stadium choroby otępiennej z potwierdzoną patologią amyloidu.
Donanemab podawany raz w miesiącu jest pierwszą i jedyną terapią ukierunkowaną na blaszki amyloidowe, która ma dowody na poparcie przerwania terapii po usunięciu blaszek amyloidowych. Może to skutkować niższymi kosztami leczenia i mniejszą liczbą infuzji – ogłosiła firma produkująca lek, Eli Lilly.
To jest prawdziwy postęp w leczeniu choroby Alzheimera
– Posiadanie wielu opcji leczenia to rodzaj postępu, na który wszyscy czekaliśmy – wszyscy, którzy zostali dotknięci, a nawet zaskoczeni tą trudną i wyniszczającą chorobą – powiedziała dr Joanne Pike, prezes i dyrektor generalny Alzheimer's Association.
Zatwierdzenie przez FDA nastąpiło po jednogłośnym poparciu 11-osobowego panelu doradczego FDA w zeszłym miesiącu. Eksperci stwierdzili, że środek antyamyloidowy jest skuteczny w leczeniu pacjentów z MCI lub łagodną demencją i że potencjalne korzyści przewyższają ryzyko w tej populacji pacjentów. Zatwierdzenie oparto na pozytywnych danych z badania fazy 3. TRAILBLAZER-ALZ 2, które wykazało, że donanemab znacząco zmniejszał obciążenie blaszką amyloidową w mózgu i znacząco spowalniał pogorszenie funkcji poznawczych i funkcjonalnych w porównaniu z placebo we wczesnej objawowej chorobie Alzheimera.
– To zatwierdzenie stanowi kolejny krok naprzód w ewolucji standardu opieki nad osobami żyjącymi z chorobą Alzheimera, dając bardzo potrzebną nadzieję społeczności pacjentów – powiedział dr Howard Fillit, współzałożyciel i dyrektor naukowy w Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF).
Donanebab wykazuje przekonującą skuteczność
Uczestnicy badania TRAILBLAZER-ALZ 2 byli w stanie ukończyć leczenie i przejść na placebo po 6, 12 lub 18 miesiącach od osiągnięcia minimalnych poziomów zgodnej z wizualnie ujemnym wynikiem PET amyloidu. W całej populacji pacjentów otrzymujących donanemab 17 proc. zakończyło leczenie po 6 miesiącach, 47 proc. po 12 miesiącach, a 69 proc. po 18 miesiącach na podstawie oceny stężenia amyloidu za pomocą amyloidowego PET.
Instrukcje FDA dotyczące dawkowania stwierdzają, że lekarze przepisujący lek mogą rozważyć odstawienie leku na podstawie usunięcia blaszek amyloidowych do minimalnych poziomów, jak zaobserwowano w obrazowaniu PET amyloidu. Podobnie jak inne leki antyamyloidowe donanemab niesie za sobą ryzyko wystąpienia nieprawidłowości obrazowych związanych z amyloidem (ARIA).
Ogólny konsensus panelu doradczego FDA był taki, że donanemab wykazał „przekonującą" skuteczność przy „akceptowalnym i możliwym do opanowania" ryzyku, w tym ryzyku dla ARIA, stwierdził przewodniczący komitetu dr Thomas Montine z Uniwersytetu Stanforda w Kalifornii.
Dr Reisa Sperling z Centrum Badań i Leczenia Alzheimera, Brigham and Women's Hospital, Massachusetts General Hospital i Harvard Medical School w Bostonie, powiedziała, że jeśli donanemab zostanie zatwierdzony, „ważne będzie, aby zminimalizować ryzyko ARIA dzięki starannemu monitorowaniu MRI i prowadzeniu szczegółowych dyskusji z pacjentami oraz opiekunami na temat indywidualnego stosunku ryzyka do korzyści oraz umożliwienia pacjentom i ich opiekunom podejmowania świadomych decyzji.
Przeczytaj także: „Dziedziczenie choroby Alzheimera - nowe badania”.
