Dr Barbara Radecka
Dr Barbara Radecka: Kiedy lek wydłuża życie a nie jest refundowany, pozostaje leczenie bez udowodnionej skuteczności
Autor: Marta Koblańska
Data: 22.08.2018
Źródło: Marta Koblańska
Kiedy istnieje lek, który nie zostaje wprowadzony do refundacji trudno wytłumaczyć choremu, że to co mu pozostaje to terapie o braku udowodnionej skuteczności. Taka sytuacja jest z chorymi na raka jelita grubego, którzy właściwie w Polsce niejednokrotnie kończą terapię na II linii leczenia, podczas gdy kolejne są możliwe – mówi dr Barbara Radecka z Opolskiego Centrum Onkologii.
W Polsce istnieje program badań przesiewowych w kierunku raka jelita grubego. Jednakże rozpoznania nowotworu następują późno. W czym upatrywałaby pani przyczynę?
Problemem jest przede wszystkim niska zgłaszalność na badania przesiewowe. Ta sytuacja stanowi przedmiot analizy ekspertów, którzy biorą pod uwagę również to, że może rodzaj badania nie do końca odpowiada preferencjom badanych. Kolonoskopia nie należy do najprzyjemniejszych badań. Dlatego możliwe, że inna forma badań przesiewowych okazałaby się bardziej przyjazna. Mam na myśli na przykład badanie stolca na krew utajoną. Wydaje się jednak, że najważniejszą przeszkodą są niska świadomość oraz niska kultura dbania o własne zdrowie. Edukacja może więc pomóc przełamać ten opór i zwiększyć zgłaszalność.
Na jakim etapie zazwyczaj rozpoznany zostaje rak jelita grubego?
Struktura zachorowalności, czyli ilu chorych uzyskuje diagnozę wcześniej a ilu później, nie jest w naszym kraju korzystna. Co roku choruje 18 tys. osób. Co czwarty chory trafia pod opiekę lekarza w stadium tzw. uogólnienia choroby, czyli z przerzutami odległymi. W tych sytuacjach nie ma możliwości zaoferowania leczenia radykalnego, choć oczywiście terapia jest podejmowana. Szanse tych chorych są jednak znacznie mniejsze. Pozostali chorzy rozpoczynają leczenie jeszcze bez wystąpienia przerzutów, z czego około połowa we wczesnych stadiach, czyli z nowotworem ograniczonym do jelita, a druga połowa w stadium zmian również w okolicznych węzłach chłonnych, czyli guz jest zaawansowany miejscowo.
Jakie to ma konsekwencje dla wyboru terapii oraz kondycji samych chorych?
Większość chorych nawet z chorobą zaawansowaną podejmuje leczenie będąc w dobrym stanie ogólnym. Oferujemy im leczenie chemioterapią oraz chemioterapię wspartą przeciwciałami, ale oczywiście wiemy, że to nie jest leczenie, które może w sposób całkowity wyleczyć, bo to jest tylko możliwe w przypadku chorych zakwalifikowanych do leczenia radykalnego. U chorych bez tej opcji staramy się stosować leczenie systemowe, czyli właśnie chemioterapię. W ostatnim czasie bardzo poprawił się w Polsce dostęp do leczenia we wcześniejszych liniach terapeutycznych. Włączenie każdej kolejnej linii terapeutycznej oznacza, że choroba nawraca i nie reaguje na leczenie opcją wcześniejszą. Dlatego trzeba próbować kolejnych linii.
Wspomniała pani, że wcześniejsze linie leczenia są dla tych chorych w Polsce zapewnione. Jednak co dzieje się z chorymi, którzy kończą II linię leczenia a potrzebują kolejnej będąc w dobrym stanie ogólnym?
U niektórych chorych nie są planowane kolejnych terapie, ponieważ choroba postępuje na tyle dynamicznie, że siły biologiczne tych osób są na wyczerpaniu. Ale bardzo duża grupach chorych nadal pozostaje w dobrym, a nawet bardzo dobrym stanie sprawności, podczas gdy choroba postępuje pomimo wcześniejszego leczenia. To są często osoby w młodym wieku, mający nie więcej niż pięćdziesiąt kilka lat, pełniący swoje funkcje społeczne i rodzinne, niejednokrotnie aktywne zawodowo. I tutaj nie ma refundowanego leczenia o udowodnionym wpływie na wydłużenie życia chorych. Takie leki jednak istnieją i zostały zarekomendowane przez międzynarodowe towarzystwa naukowe, ale w Polsce nie są refundowane. Oczywiście są pewne możliwości terapeutyczne, na przykład powrót do chemioterapii stosowanej uprzednio w I czy II linii, a także stosowanie innych cytostatyków (np. mitomycyny czy kapecytabiny), ale nie ma dowodów naukowych wskazujących, że takie leczenie jest lepsze niż jego zaniechanie.
Czyli chorzy właściwie powinni skończyć leczenie na II linii.
Nie do końca. Dla części chorych istnieją programy lekowe z lekami celowanymi, ale tylko dla tych, u których nie stwierdzono określonych mutacji genetycznych w guzie nowotworowym. W przypadku obecności takich mutacji refundowanego leczenia o udowodnionej skuteczności w Polsce nie ma, a szkoda, ponieważ w wielu krajach Europy pacjenci otrzymują leczenie III i IV linii.
W wielu krajach europejskich w III i kolejnych liniach leczenia refundowane są leki triflurydyna/tipiracyl oraz regorafenib Czy to preparaty o udowodnionej skuteczności?
Tak. Ten pierwszy to cytostatyk wsparty lekiem biomodulującym poprawiającym dostępność tego cytostatyku. Drugi lek regorafenib, hamuje wzrost unaczynienia guza oraz przekazywanie sygnałów wewnątrz komórki nowotworowej. Oba leki zostały zarekomendowane przez międzynarodowe towarzystwa naukowe ze względu na udowodniony wpływ na przeżycie całkowite pacjentów oraz czas do progresji choroby. W Polsce mówimy o grupie około 1000 – 1500 osób rocznie, którzy mogliby zostać poddani takiemu leczeniu. Dużo i nie dużo.
Czy pacjenci po terapii II linii muszą umrzeć szybciej dlatego, że resort zdrowia nie refunduje leku?
Oczywiście próbujemy leczyć wcześniejszymi liniami. Chorzy szukają możliwości leczenia w ramach badań klinicznych, niektórzy kupują lek. To wszystko wygląda bardzo indywidualnie. Byłabym ostrożna z radykalnymi określeniami. Ale to podawane przez nas leczenie nie ma oparcia w dowodach naukowych, choć oczywiście dla chorego nie dowody naukowe są najważniejsze. Chory chce po prostu żyć.
Jakie są pani doświadczenia z tymi lekami?
Dobre. W szpitalu, w którym pracuję lek triflurydyna/typiracyl był dostępny najpierw w badaniu klinicznym a potem w ramach programu sponsorowanego przez firmę. Została więc stworzona możliwość leczenia ponad 20 chorych, a niektórzy z nich kontynuują terapię. Pozytywnie nastraja względnie dobra tolerancja, przyjazne dawkowanie, stosowanie doustne. Chory przyjeżdża na wizytę raz w miesiącu i otrzymuje lek do stosowania w domu. Zdarzają się biegunki, obniżenie poziomu białych krwinek, ale ogólnie tolerancja jest dobra. Łatwo też można regulować dawkę, co ma znaczenie dla opanowania niepożądanych objawów. Lek również wydłuża czas do pogorszenia stanu funkcjonowania pacjenta. Chcę podkreślić, że wielu takich chorych pełni swoje role rodzinne, społeczne i zawodowe i nie można o nich myśleć, że to schyłek ich życia i nie warto inwestować w leczenie. Nie powinniśmy myśleć tylko o bezpośrednich kosztach leczenia, bowiem równie ważne są koszty pośrednie które obniżą się, jeśli wydłużymy życie ludziom pozostającym dobrym stanie ogólnym.
Mediana z badań klinicznych odnośnie wydłużenia przeżycia może nie przekładać się na doświadczenia rzeczywiste. Jak w prawdziwym życiu wygląda wydłużenie przeżycia chorych?
Niektórzy chorzy stosowali lek przez 3 miesiące i po tym czasie choroba postępowała. Ale są i tacy, którzy przyjmują lek 6-7 miesięcy i nadal go stosują. Nasze doświadczenie nie jest duże, ale zgodne z opublikowanymi dotychczas wynikami badań klinicznych. Lek na pewno wydłuża przeżycie i powinien stosowany w kolejnych liniach leczenia. Dziś musimy chorym tłumaczyć, że ewentualne leczenie niektórych chorych III i wszystkich pacjentów IV linii nie ma udowodnionej skuteczności i nie powinniśmy go zalecać. Ale chory wywiera presję i nie zgadza się na zakończenie leczenia. Chorzy oczywiście rozumieją to co im przekazujemy, ale rozumienie sytuacji a potrzeba życia to dwie zupełnie różne rzeczy.
Problemem jest przede wszystkim niska zgłaszalność na badania przesiewowe. Ta sytuacja stanowi przedmiot analizy ekspertów, którzy biorą pod uwagę również to, że może rodzaj badania nie do końca odpowiada preferencjom badanych. Kolonoskopia nie należy do najprzyjemniejszych badań. Dlatego możliwe, że inna forma badań przesiewowych okazałaby się bardziej przyjazna. Mam na myśli na przykład badanie stolca na krew utajoną. Wydaje się jednak, że najważniejszą przeszkodą są niska świadomość oraz niska kultura dbania o własne zdrowie. Edukacja może więc pomóc przełamać ten opór i zwiększyć zgłaszalność.
Na jakim etapie zazwyczaj rozpoznany zostaje rak jelita grubego?
Struktura zachorowalności, czyli ilu chorych uzyskuje diagnozę wcześniej a ilu później, nie jest w naszym kraju korzystna. Co roku choruje 18 tys. osób. Co czwarty chory trafia pod opiekę lekarza w stadium tzw. uogólnienia choroby, czyli z przerzutami odległymi. W tych sytuacjach nie ma możliwości zaoferowania leczenia radykalnego, choć oczywiście terapia jest podejmowana. Szanse tych chorych są jednak znacznie mniejsze. Pozostali chorzy rozpoczynają leczenie jeszcze bez wystąpienia przerzutów, z czego około połowa we wczesnych stadiach, czyli z nowotworem ograniczonym do jelita, a druga połowa w stadium zmian również w okolicznych węzłach chłonnych, czyli guz jest zaawansowany miejscowo.
Jakie to ma konsekwencje dla wyboru terapii oraz kondycji samych chorych?
Większość chorych nawet z chorobą zaawansowaną podejmuje leczenie będąc w dobrym stanie ogólnym. Oferujemy im leczenie chemioterapią oraz chemioterapię wspartą przeciwciałami, ale oczywiście wiemy, że to nie jest leczenie, które może w sposób całkowity wyleczyć, bo to jest tylko możliwe w przypadku chorych zakwalifikowanych do leczenia radykalnego. U chorych bez tej opcji staramy się stosować leczenie systemowe, czyli właśnie chemioterapię. W ostatnim czasie bardzo poprawił się w Polsce dostęp do leczenia we wcześniejszych liniach terapeutycznych. Włączenie każdej kolejnej linii terapeutycznej oznacza, że choroba nawraca i nie reaguje na leczenie opcją wcześniejszą. Dlatego trzeba próbować kolejnych linii.
Wspomniała pani, że wcześniejsze linie leczenia są dla tych chorych w Polsce zapewnione. Jednak co dzieje się z chorymi, którzy kończą II linię leczenia a potrzebują kolejnej będąc w dobrym stanie ogólnym?
U niektórych chorych nie są planowane kolejnych terapie, ponieważ choroba postępuje na tyle dynamicznie, że siły biologiczne tych osób są na wyczerpaniu. Ale bardzo duża grupach chorych nadal pozostaje w dobrym, a nawet bardzo dobrym stanie sprawności, podczas gdy choroba postępuje pomimo wcześniejszego leczenia. To są często osoby w młodym wieku, mający nie więcej niż pięćdziesiąt kilka lat, pełniący swoje funkcje społeczne i rodzinne, niejednokrotnie aktywne zawodowo. I tutaj nie ma refundowanego leczenia o udowodnionym wpływie na wydłużenie życia chorych. Takie leki jednak istnieją i zostały zarekomendowane przez międzynarodowe towarzystwa naukowe, ale w Polsce nie są refundowane. Oczywiście są pewne możliwości terapeutyczne, na przykład powrót do chemioterapii stosowanej uprzednio w I czy II linii, a także stosowanie innych cytostatyków (np. mitomycyny czy kapecytabiny), ale nie ma dowodów naukowych wskazujących, że takie leczenie jest lepsze niż jego zaniechanie.
Czyli chorzy właściwie powinni skończyć leczenie na II linii.
Nie do końca. Dla części chorych istnieją programy lekowe z lekami celowanymi, ale tylko dla tych, u których nie stwierdzono określonych mutacji genetycznych w guzie nowotworowym. W przypadku obecności takich mutacji refundowanego leczenia o udowodnionej skuteczności w Polsce nie ma, a szkoda, ponieważ w wielu krajach Europy pacjenci otrzymują leczenie III i IV linii.
W wielu krajach europejskich w III i kolejnych liniach leczenia refundowane są leki triflurydyna/tipiracyl oraz regorafenib Czy to preparaty o udowodnionej skuteczności?
Tak. Ten pierwszy to cytostatyk wsparty lekiem biomodulującym poprawiającym dostępność tego cytostatyku. Drugi lek regorafenib, hamuje wzrost unaczynienia guza oraz przekazywanie sygnałów wewnątrz komórki nowotworowej. Oba leki zostały zarekomendowane przez międzynarodowe towarzystwa naukowe ze względu na udowodniony wpływ na przeżycie całkowite pacjentów oraz czas do progresji choroby. W Polsce mówimy o grupie około 1000 – 1500 osób rocznie, którzy mogliby zostać poddani takiemu leczeniu. Dużo i nie dużo.
Czy pacjenci po terapii II linii muszą umrzeć szybciej dlatego, że resort zdrowia nie refunduje leku?
Oczywiście próbujemy leczyć wcześniejszymi liniami. Chorzy szukają możliwości leczenia w ramach badań klinicznych, niektórzy kupują lek. To wszystko wygląda bardzo indywidualnie. Byłabym ostrożna z radykalnymi określeniami. Ale to podawane przez nas leczenie nie ma oparcia w dowodach naukowych, choć oczywiście dla chorego nie dowody naukowe są najważniejsze. Chory chce po prostu żyć.
Jakie są pani doświadczenia z tymi lekami?
Dobre. W szpitalu, w którym pracuję lek triflurydyna/typiracyl był dostępny najpierw w badaniu klinicznym a potem w ramach programu sponsorowanego przez firmę. Została więc stworzona możliwość leczenia ponad 20 chorych, a niektórzy z nich kontynuują terapię. Pozytywnie nastraja względnie dobra tolerancja, przyjazne dawkowanie, stosowanie doustne. Chory przyjeżdża na wizytę raz w miesiącu i otrzymuje lek do stosowania w domu. Zdarzają się biegunki, obniżenie poziomu białych krwinek, ale ogólnie tolerancja jest dobra. Łatwo też można regulować dawkę, co ma znaczenie dla opanowania niepożądanych objawów. Lek również wydłuża czas do pogorszenia stanu funkcjonowania pacjenta. Chcę podkreślić, że wielu takich chorych pełni swoje role rodzinne, społeczne i zawodowe i nie można o nich myśleć, że to schyłek ich życia i nie warto inwestować w leczenie. Nie powinniśmy myśleć tylko o bezpośrednich kosztach leczenia, bowiem równie ważne są koszty pośrednie które obniżą się, jeśli wydłużymy życie ludziom pozostającym dobrym stanie ogólnym.
Mediana z badań klinicznych odnośnie wydłużenia przeżycia może nie przekładać się na doświadczenia rzeczywiste. Jak w prawdziwym życiu wygląda wydłużenie przeżycia chorych?
Niektórzy chorzy stosowali lek przez 3 miesiące i po tym czasie choroba postępowała. Ale są i tacy, którzy przyjmują lek 6-7 miesięcy i nadal go stosują. Nasze doświadczenie nie jest duże, ale zgodne z opublikowanymi dotychczas wynikami badań klinicznych. Lek na pewno wydłuża przeżycie i powinien stosowany w kolejnych liniach leczenia. Dziś musimy chorym tłumaczyć, że ewentualne leczenie niektórych chorych III i wszystkich pacjentów IV linii nie ma udowodnionej skuteczności i nie powinniśmy go zalecać. Ale chory wywiera presję i nie zgadza się na zakończenie leczenia. Chorzy oczywiście rozumieją to co im przekazujemy, ale rozumienie sytuacji a potrzeba życia to dwie zupełnie różne rzeczy.
