FDA: rejestracja w trybie przyspieszonym erdafitinibu w przerzutowym raku urotelialnym
Autor: Marta Koblańska
Data: 06.05.2019
Źródło: Katarzyna Stencel/www.fda.gov
Rejestrację inhibitora FGFR oparto na danych pochodzących od chorych włączonych do badania klinicznego BLC2001.
12 kwietnia 2019 roku Amerykańska Agencja Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, FDA) zarejestrowała w trybie przyspieszonym erdafitinib do leczenia chorych na miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka urotelialnego, u których stwierdzono progresję choroby w trakcie lub po chemioterapii opartej na pochodnych platyny, w tym w ciągu 12 miesięcy od zakończenia leczenia indukcyjnego lub uzupełniającego.
Łącznie z erdafitynibem zarejestrowano test diagnostyczny (FGF RGQ RT-PCR Kit). Rejestrację erdafitynibu oparto na wynikach dotyczących kohorty 87 chorych włączonych do wieloośrodkowego, otwartego, jednoramiennego badania klinicznego BLC2001. U wszystkich chorych rozpoznano miejscowo zaawansowqanego lub przerzutowego raka urotelialnego, u których stwierdzono progresję choroby w trakcie lub po zakończeniu chemioterapii opartej na pochodnych platyny oraz u których stwierdza się mutację w genie FGFR3 , FGFR2 lub fuzję genu FGFR3.
U chorych stosowano erdafitynib doustnie w dawce początkowej 8 mg na dobę zwiększanej do 9 mg na dobę u chorych, u których stężenie fosfatazy zasadowej w surowicy było niższe niż 5,5 mg/dl w dniach od 14-17. Dawkę udało się eskalować u 41% chorych. Lek stosowano do progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności.
Odsetek obiektywnych odpowiedzi na leczenie (ang. objective response rate, ORR) według kryteriów RECIST 1.1. wynosił 32,2% (95% CI:22,4, 42,0). Całkowitą odpowiedź na leczenie stwierdzono u 2,3%, podczas gdy odpowiedź częściową u 29,9% chorych. Mediana czasu trwania odpowiedzi na leczenie wynosiła 5,4 miesiąca (95% CI: 4,2 – 6,9).
Erdafitynib może powodować zaburzenia widzenia. Do najczęstszych działań niepożądanych, które odnotowano u co najmniej 40% chorych należały zapalenie jamy ustnej, zmęczenie, zwiększone stężenie kreatyniny, biegunka, suchość w jamie ustnej, zwiększona aktywność aminotransferaz oraz fosfatazy alkalicznej oraz zmniejszone stężenie sodu.
Rekomendowana dawka początkowa edrafitynibu wynosi 8 mg na dobę (niezależnie od spożywanego posiłku) z możliwością zwiększenia dawki do 9 mg na dobę.
Łącznie z erdafitynibem zarejestrowano test diagnostyczny (FGF RGQ RT-PCR Kit). Rejestrację erdafitynibu oparto na wynikach dotyczących kohorty 87 chorych włączonych do wieloośrodkowego, otwartego, jednoramiennego badania klinicznego BLC2001. U wszystkich chorych rozpoznano miejscowo zaawansowqanego lub przerzutowego raka urotelialnego, u których stwierdzono progresję choroby w trakcie lub po zakończeniu chemioterapii opartej na pochodnych platyny oraz u których stwierdza się mutację w genie FGFR3 , FGFR2 lub fuzję genu FGFR3.
U chorych stosowano erdafitynib doustnie w dawce początkowej 8 mg na dobę zwiększanej do 9 mg na dobę u chorych, u których stężenie fosfatazy zasadowej w surowicy było niższe niż 5,5 mg/dl w dniach od 14-17. Dawkę udało się eskalować u 41% chorych. Lek stosowano do progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności.
Odsetek obiektywnych odpowiedzi na leczenie (ang. objective response rate, ORR) według kryteriów RECIST 1.1. wynosił 32,2% (95% CI:22,4, 42,0). Całkowitą odpowiedź na leczenie stwierdzono u 2,3%, podczas gdy odpowiedź częściową u 29,9% chorych. Mediana czasu trwania odpowiedzi na leczenie wynosiła 5,4 miesiąca (95% CI: 4,2 – 6,9).
Erdafitynib może powodować zaburzenia widzenia. Do najczęstszych działań niepożądanych, które odnotowano u co najmniej 40% chorych należały zapalenie jamy ustnej, zmęczenie, zwiększone stężenie kreatyniny, biegunka, suchość w jamie ustnej, zwiększona aktywność aminotransferaz oraz fosfatazy alkalicznej oraz zmniejszone stężenie sodu.
Rekomendowana dawka początkowa edrafitynibu wynosi 8 mg na dobę (niezależnie od spożywanego posiłku) z możliwością zwiększenia dawki do 9 mg na dobę.
