Leki biopodobne - nowa szansa dla chorych na raka piersi
Autor: Marta Koblańska
Data: 22.06.2018
Źródło: mat press/Polskie Towarzystwo Badań nad Rakiem Piersi/MK
Pojawienie się na rynku leków biopodobnych może znacznie obniżyć koszty terapii, a tym samym potencjalnie dać dostęp do nowoczesnego leczenia większej liczbie pacjentek z rakiem piersi.
Leki biologiczne: oryginalne i biopodobne
Leki biologiczne należą do największych osiągnięć współczesnej medycyny w ostatnich latach.
W skuteczności leczenia nowotworów przyniosły prawdziwy przełom. Są to bardzo skomplikowane
w swojej budowie białka produkowane przez mikroorganizmy (żywe bakterie), przy wykorzystaniu inżynierii genetycznej, w złożonym i wieloetapowym procesie technologicznym. Leki biologiczne dzielą się na: leki referencyjne (oryginalne) oraz leki biopodobne (tzw. biosimilary) produkowane na wzór leku referencyjnego po wygaśnięciu jego ochrony patentowej, zawierające niemal identyczną wersję substancji aktywnej, jaka występuje w leku referencyjnym (oryginalnym). Czas ochrony patentowej leku oryginalnego wynosi co najmniej 10 lat.
Bezpieczeństwo i skuteczność potwierdzone badaniami
Podczas rejestracji leku biopodobnego, jego producent musi wykazać poprzez kompleksowe badania porównawcze, że stworzony przez niego preparat jest niemal identyczny jak lek referencyjny - nie tylko pod względem jakości i skuteczności terapii, ale również bezpieczeństwa. Rejestracja leku biopodobnego i dopuszczenie go do obrotu jest potwierdzeniem, że pomiędzy nim, a lekiem oryginalnym nie ma znaczących różnic klinicznych, a bezpieczeństwo stosowania jest na tym samym poziomie, co w przypadku leku referencyjnego. W praktyce oznacza to, że jeśli pacjent spełnia warunki leczenia preparatem oryginalnym, to równie dobrze może być leczony produktem biopodobnym.
Lek referencyjny jest zatwierdzany na podstawie pełnego zakresu danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności. W przypadku produktów biopodobnych procedura zatwierdzania z reguły jest krótsza z uwagi na fakt wykorzystania wcześniejszych, pozytywnych wyników badań klinicznych. Uproszczona procedura rejestracyjna sprawia, że koszt wytworzenia takiego leku jest niższy niż w przypadku jego oryginalnego odpowiednika. Ma to odbicie w późniejszej, niższej cenie rynkowej preparatu biopodobnego. Oryginalne leki biologiczne z uwagi na swoją wysoką cenę są w Polsce dostępne tylko w ramach tzw. programów lekowych, zawierających szereg ograniczeń, które zawężają grupę chorych kwalifikowanych do terapii.
Leczenie HER2 dodatniego raka piersi – ograniczenia w programach lekowych i szansa na zmianę.
Dzięki zastosowaniu leków biologicznych bardzo poprawiła się skuteczność leczenia raka piersi, zwłaszcza jego bardzo agresywnej formy – tzw. raka HER2-dodatniego. Kluczowe było odkrycie Herceptyny (trastuzumabu – przeciwciała monoklonalnego) – preparatu, który o 50% ograniczył ryzyko nawrotu choroby. Niedawno skończyła się ochrona patentowa leku oryginalnego, a Europejska Agencja Leków (European Medicine Agency) zarejestrowała już trzy biopodobne trastuzumabu.
W Polsce trastuzumab jest dostępny w ramach programów lekowych „Leczenie raka piersi”, do terapii przed i po- operacyjnej oraz do leczenia choroby przerzutowej, w dwóch formach podania leku: dożylnej i podskórnej. Leczenie wczesnego, przedoperacyjnego HER2-dodatniego raka piersi jest możliwe tylko formą podskórną.
Istotna grupa chorych z HER2-dodatnim rakiem piersi nie ma możliwości stosowania trastuzumabu z uwagi na ograniczenia, które są zawarte w programach lekowych. Np. zgodnie z wytycznymi, pacjentki z rozsiewem choroby mogą otrzymać trastuzumab (w połączeniu z pertuzumabem) tylko w I linii leczenia – to jedyna opcja, która jest aktualnie refundowana. Taki sposób postępowania powoduje, że kobiety chore na HER2-dodatniego raka piersi żyją w Polsce mniej więcej o połowę krócej niż pacjentki w innych krajach. Tam leczenie anty-HER2 jest refundowane przez wiele lat – w różnych konfiguracjach, w połączeniu z różną chemioterapią. W Polsce pacjentki z progresją choroby mają natomiast zawężone możliwości skutecznej terapii.
Innym ograniczeniem narzuconym przez program lekowy jest brak refundacji leczenia neoadjuwantowego (przedoperacyjnego) w sytuacji, gdy u pacjentki występuje guz małej wielkości tj. poniżej 1 cm. Tymczasem zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi, kobiety które mają raka piersi HER-pozytywnego większego niż 0,5 cm, ale mniejszego niż 1 cm, powinny otrzymywać trastuzumab.
Roczny koszt programu lekowego z referencyjnym trastuzumabem wynosi ok. 350 mln złotych. Wprowadzenie do terapii trastuzumabu biopodobnego może przynieść potencjalnie bardzo duże oszczędności, zważywszy obniżenie ceny leku przynajmniej o 25 proc. Eksperci i przedstawiciele organizacji pacjenckich mają nadzieję, że optymalizacja kosztów leczenia HER2-dodatniego raka piersi pozwoli na leczenie wszystkich, którzy tego potrzebują zgodnie ze światowymi standardami, a dzisiejsze ograniczenia kwalifikacji do leczenia zostaną usunięte. Kwestią wymagającą odrębnych decyzji jest obecne zawężenie przedoperacyjnego leczenia trastuzumabem jedynie do iniekcji podskórnych, podczas gdy trastuzumaby biopodobne występują tylko w formie dożylnej. Badania kliniczne dowodzą, że forma aplikowania pacjentce leku nie ma żadnego znaczenia dla jego skuteczności czy bezpieczeństwa, a utrzymanie tego rodzaju zapisu sprawi, że w przypadku leczenia przedoperacyjnego nie będzie można wykorzystać leku biopodobnego.
Wprowadzenie na rynek leków biopodobnych może przynieść korzyści zarówno dla pacjentów (szerszy dostęp do skutecznej terapii), jak i systemu ochrony zdrowia (optymalizacja kosztów leczenia korzystnie wpłynie na budżet państwa). To, jaki scenariusz w przypadku leczenia onkologicznego zostanie zrealizowany pozostaje w gestii Ministerstwa Zdrowia. Podważanie bezpieczeństwa leczenia biopodobnego i osłabianie zaufania pacjenta do tego rodzaju terapii, straszenie lekarzy perspektywą odpowiedzialności karnej za hipotetyczne skutki uboczne nowych leków – to działania, które nie tylko nie mają żadnych podstaw merytorycznych i są wbrew zasadom etycznym, ale w efekcie odbierają szansę na dłuższe życie tysięcy chorych na raka.
Leki biologiczne należą do największych osiągnięć współczesnej medycyny w ostatnich latach.
W skuteczności leczenia nowotworów przyniosły prawdziwy przełom. Są to bardzo skomplikowane
w swojej budowie białka produkowane przez mikroorganizmy (żywe bakterie), przy wykorzystaniu inżynierii genetycznej, w złożonym i wieloetapowym procesie technologicznym. Leki biologiczne dzielą się na: leki referencyjne (oryginalne) oraz leki biopodobne (tzw. biosimilary) produkowane na wzór leku referencyjnego po wygaśnięciu jego ochrony patentowej, zawierające niemal identyczną wersję substancji aktywnej, jaka występuje w leku referencyjnym (oryginalnym). Czas ochrony patentowej leku oryginalnego wynosi co najmniej 10 lat.
Bezpieczeństwo i skuteczność potwierdzone badaniami
Podczas rejestracji leku biopodobnego, jego producent musi wykazać poprzez kompleksowe badania porównawcze, że stworzony przez niego preparat jest niemal identyczny jak lek referencyjny - nie tylko pod względem jakości i skuteczności terapii, ale również bezpieczeństwa. Rejestracja leku biopodobnego i dopuszczenie go do obrotu jest potwierdzeniem, że pomiędzy nim, a lekiem oryginalnym nie ma znaczących różnic klinicznych, a bezpieczeństwo stosowania jest na tym samym poziomie, co w przypadku leku referencyjnego. W praktyce oznacza to, że jeśli pacjent spełnia warunki leczenia preparatem oryginalnym, to równie dobrze może być leczony produktem biopodobnym.
Lek referencyjny jest zatwierdzany na podstawie pełnego zakresu danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności. W przypadku produktów biopodobnych procedura zatwierdzania z reguły jest krótsza z uwagi na fakt wykorzystania wcześniejszych, pozytywnych wyników badań klinicznych. Uproszczona procedura rejestracyjna sprawia, że koszt wytworzenia takiego leku jest niższy niż w przypadku jego oryginalnego odpowiednika. Ma to odbicie w późniejszej, niższej cenie rynkowej preparatu biopodobnego. Oryginalne leki biologiczne z uwagi na swoją wysoką cenę są w Polsce dostępne tylko w ramach tzw. programów lekowych, zawierających szereg ograniczeń, które zawężają grupę chorych kwalifikowanych do terapii.
Leczenie HER2 dodatniego raka piersi – ograniczenia w programach lekowych i szansa na zmianę.
Dzięki zastosowaniu leków biologicznych bardzo poprawiła się skuteczność leczenia raka piersi, zwłaszcza jego bardzo agresywnej formy – tzw. raka HER2-dodatniego. Kluczowe było odkrycie Herceptyny (trastuzumabu – przeciwciała monoklonalnego) – preparatu, który o 50% ograniczył ryzyko nawrotu choroby. Niedawno skończyła się ochrona patentowa leku oryginalnego, a Europejska Agencja Leków (European Medicine Agency) zarejestrowała już trzy biopodobne trastuzumabu.
W Polsce trastuzumab jest dostępny w ramach programów lekowych „Leczenie raka piersi”, do terapii przed i po- operacyjnej oraz do leczenia choroby przerzutowej, w dwóch formach podania leku: dożylnej i podskórnej. Leczenie wczesnego, przedoperacyjnego HER2-dodatniego raka piersi jest możliwe tylko formą podskórną.
Istotna grupa chorych z HER2-dodatnim rakiem piersi nie ma możliwości stosowania trastuzumabu z uwagi na ograniczenia, które są zawarte w programach lekowych. Np. zgodnie z wytycznymi, pacjentki z rozsiewem choroby mogą otrzymać trastuzumab (w połączeniu z pertuzumabem) tylko w I linii leczenia – to jedyna opcja, która jest aktualnie refundowana. Taki sposób postępowania powoduje, że kobiety chore na HER2-dodatniego raka piersi żyją w Polsce mniej więcej o połowę krócej niż pacjentki w innych krajach. Tam leczenie anty-HER2 jest refundowane przez wiele lat – w różnych konfiguracjach, w połączeniu z różną chemioterapią. W Polsce pacjentki z progresją choroby mają natomiast zawężone możliwości skutecznej terapii.
Innym ograniczeniem narzuconym przez program lekowy jest brak refundacji leczenia neoadjuwantowego (przedoperacyjnego) w sytuacji, gdy u pacjentki występuje guz małej wielkości tj. poniżej 1 cm. Tymczasem zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi, kobiety które mają raka piersi HER-pozytywnego większego niż 0,5 cm, ale mniejszego niż 1 cm, powinny otrzymywać trastuzumab.
Roczny koszt programu lekowego z referencyjnym trastuzumabem wynosi ok. 350 mln złotych. Wprowadzenie do terapii trastuzumabu biopodobnego może przynieść potencjalnie bardzo duże oszczędności, zważywszy obniżenie ceny leku przynajmniej o 25 proc. Eksperci i przedstawiciele organizacji pacjenckich mają nadzieję, że optymalizacja kosztów leczenia HER2-dodatniego raka piersi pozwoli na leczenie wszystkich, którzy tego potrzebują zgodnie ze światowymi standardami, a dzisiejsze ograniczenia kwalifikacji do leczenia zostaną usunięte. Kwestią wymagającą odrębnych decyzji jest obecne zawężenie przedoperacyjnego leczenia trastuzumabem jedynie do iniekcji podskórnych, podczas gdy trastuzumaby biopodobne występują tylko w formie dożylnej. Badania kliniczne dowodzą, że forma aplikowania pacjentce leku nie ma żadnego znaczenia dla jego skuteczności czy bezpieczeństwa, a utrzymanie tego rodzaju zapisu sprawi, że w przypadku leczenia przedoperacyjnego nie będzie można wykorzystać leku biopodobnego.
Wprowadzenie na rynek leków biopodobnych może przynieść korzyści zarówno dla pacjentów (szerszy dostęp do skutecznej terapii), jak i systemu ochrony zdrowia (optymalizacja kosztów leczenia korzystnie wpłynie na budżet państwa). To, jaki scenariusz w przypadku leczenia onkologicznego zostanie zrealizowany pozostaje w gestii Ministerstwa Zdrowia. Podważanie bezpieczeństwa leczenia biopodobnego i osłabianie zaufania pacjenta do tego rodzaju terapii, straszenie lekarzy perspektywą odpowiedzialności karnej za hipotetyczne skutki uboczne nowych leków – to działania, które nie tylko nie mają żadnych podstaw merytorycznych i są wbrew zasadom etycznym, ale w efekcie odbierają szansę na dłuższe życie tysięcy chorych na raka.
