Potrójna terapia poprawiająca FEV1 u pacjentów z mukowiscydozą i zaawansowaną chorobą płuc
Zgodnie z wynikami analizy retrospektywnej potrójna terapia skojarzona eleksakaftorem, iwakaftorem i tezakaftorem poprawiała FEV1 u pacjentów z mukowiscydozą i zaawansowaną chorobą płuc. Terapia została zatwierdzona w 2019 r. do leczenia mukowiscydozy u pacjentów w wieku co najmniej 12 lat z jedną lub więcej mutacjami F508del w genie CFTR.
Celem badania było scharakteryzowanie krótkoterminowej skuteczności klinicznej, bezpieczeństwa i implikacji potrójnej terapii u pacjentów z zaawansowaną chorobą płuc, wymagających przeszczepu. Jeśli leczenie jest skuteczne, potrójna terapia skojarzona może zmienić potrzebę i czas skierowania do przeszczepu.
Wieloośrodkowe, retrospektywne badanie kohortowe obejmowało 60 dorosłych (średni wiek 31,9 lat; 50% kobiet) z mukowiscydozą i istniejącą wcześniej zaawansowaną chorobą płuc. Pacjenci mieli FEV1 poniżej 40% wartości należnej i charakteryzowali się wysokim ryzykiem. Rozpoczęli terapię potrójną po jej zatwierdzeniu przez FDA. 10 osób (średni wiek 32,4 lat; 30% kobiet) uznano za genetycznie niekwalifikujących się i określono je jako grupę kontrolną.
Wyjściową FEV1 zdefiniowano jako ostatnią spirometrię przed rozpoczęciem terapii. Kontrolną spirometrię wykonywano od 2 do 3 tygodni po rozpoczęciu leczenia. Wyjściową FEV1 w grupie kontrolnej zdefiniowano jako najnowszą spirometrię przed zatwierdzeniem terapii przez FDA, a spirometrię dla tej grupy wykonano 12 tygodni później.
Zauważono statystycznie istotną poprawę FEV1 o 7,8% wśród pacjentów, którzy otrzymali potrójną terapię w porównaniu z grupą kontrolną, od 31% do 39,6% wartości należnej (P <.0001). Nie było poprawy czynności płuc w grupie kontrolnej, co sugeruje, że pacjenci z wyższą czynnością płuc na początku badania doświadczyli większej poprawy po potrójnej terapii skojarzonej.
Zdarzenia niepożądane były rzadkością wśród pacjentów biorących udział w potrójnej terapii. Zgłoszono jedno przerwanie leczenia po przeszczepie płuc, niemające powiązania z potrójną terapią skojarzoną.
Według badaczy istnieje kilka obszarów przyszłych badań, w tym pomiary spirometrii długoterminowej, dodatkowe dane dotyczące bezpieczeństwa i analiza rejestru, mające na celu ustalenie, czy leczenie wpływa na trajektorię choroby i ewentualną potrzebę przeszczepienia płuc u pacjentów z mukowiscydozą.
Wieloośrodkowe, retrospektywne badanie kohortowe obejmowało 60 dorosłych (średni wiek 31,9 lat; 50% kobiet) z mukowiscydozą i istniejącą wcześniej zaawansowaną chorobą płuc. Pacjenci mieli FEV1 poniżej 40% wartości należnej i charakteryzowali się wysokim ryzykiem. Rozpoczęli terapię potrójną po jej zatwierdzeniu przez FDA. 10 osób (średni wiek 32,4 lat; 30% kobiet) uznano za genetycznie niekwalifikujących się i określono je jako grupę kontrolną.
Wyjściową FEV1 zdefiniowano jako ostatnią spirometrię przed rozpoczęciem terapii. Kontrolną spirometrię wykonywano od 2 do 3 tygodni po rozpoczęciu leczenia. Wyjściową FEV1 w grupie kontrolnej zdefiniowano jako najnowszą spirometrię przed zatwierdzeniem terapii przez FDA, a spirometrię dla tej grupy wykonano 12 tygodni później.
Zauważono statystycznie istotną poprawę FEV1 o 7,8% wśród pacjentów, którzy otrzymali potrójną terapię w porównaniu z grupą kontrolną, od 31% do 39,6% wartości należnej (P <.0001). Nie było poprawy czynności płuc w grupie kontrolnej, co sugeruje, że pacjenci z wyższą czynnością płuc na początku badania doświadczyli większej poprawy po potrójnej terapii skojarzonej.
Zdarzenia niepożądane były rzadkością wśród pacjentów biorących udział w potrójnej terapii. Zgłoszono jedno przerwanie leczenia po przeszczepie płuc, niemające powiązania z potrójną terapią skojarzoną.
Według badaczy istnieje kilka obszarów przyszłych badań, w tym pomiary spirometrii długoterminowej, dodatkowe dane dotyczące bezpieczeństwa i analiza rejestru, mające na celu ustalenie, czy leczenie wpływa na trajektorię choroby i ewentualną potrzebę przeszczepienia płuc u pacjentów z mukowiscydozą.
Patronat naukowy portalu: