Zatwierdzono nowy preparat do leczenia mukowiscydozy

Ostatnie lata przyniosły kilka ważnych odkryć dotyczących leczenia mukowiscydozy. Niedawno, bo 21. października amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła pierwszy trójskładnikowy preparat, który może być stosowany u około 90% chorych.

Trikafta to preparat składający się z eleksakaftoru, iwakaftoru i tezakaftoru; są one celowane w zmienione wskutek mutacji białko CFTR (w około 90% przypadków delecja fenyloalaniny w pozycji 508). Preparat został przebadany na populacji powyżej 12. roku życia i właśnie (póki co) dla tej grupy pacjentów jest on dedykowany.

Skuteczność Trikafty wykazano w dwóch badaniach; pierwsze z nich było trwającym 24 tygodnie randomizowanym badaniem z podwójnie ślepą próbą z udziałem 403 pacjentów. Wykazano w nim zwiększenie średniego ppFEV1 o 13,8% w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z placebo. Ponadto uzyskano korzyści w zakresie zmniejszenia liczby zaostrzeń płucnych i poprawę stanu odżywienia. W drugim z badań (także randomizowanym, podwójnie zaślepionym), trwającym 4 tygodnie, przebadano 107 pacjentów i uzyskano poprawę ppFEV1 o 10% w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu do tezakaftoru/iwakaftoru. Z kolei profil bezpieczeństwa był podobny we wszystkich podgrupach pacjentów. Najczęstsze działania niepożądane obejmowały bóle głowy, infekcje górnych dróg oddechowych, bóle brzucha, biegunka, wysypki, zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych, przekrwienie błony śluzowej nosa, zwiększenie aktywności fosfokinazy kreatynowej.

Trikafta otrzymał także status leku sierocego.