Edycja genów CRISPR może pomóc w leczeniu osób z HIV
Autor: Alicja Kostecka
Data: 19.09.2019
Na łamach „The New England Journal of Medicine” opublikowano raport chińskich naukowców na temat metody edycji genów CRISPR, która ma pomóc osobom zakażonym wirusem HIV.
Komórki poddane modyfikacji przetrwały w ciele mężczyzny przez ponad rok, a sam pacjent nie doświadczył żadnych efektów ubocznych związanych z przeszczepem. Badaniom poddano 27-letniego pacjenta z wirusem HIV i białaczkę, który potrzebował przeszczepu szpiku kostnego.
Chińscy naukowcy zostali zainspirowani przypadkiem pierwszej skutecznej kuracji pacjenta z HIV i białaczką z 2007 roku, kiedy to Timothy Ray Brown został wyleczony z obu chorób dzięki przeszczepom komórek macierzystych od dawcy o naturalnej odporności na HIV, tj. posiadających mutację genu w genie CCR5, która uniemożliwia dostanie się wirusa do komórek. Ponieważ jednak niezwykle trudno jest znaleźć dawców szpiku z tą konkretną mutacją, chińscy naukowcy postawili hipotezę, że komórki dawcy poddane modyfikacji przy użyciu CRISPR mogą mieć ten sam efekt. Próbowali stworzyć podobną odporność na HIV w warunkach laboratoryjnych, aby naśladować mutację i przeszczepić komórki pacjentowi.
Eksperyment okazał się połowicznym sukcesem – chociaż białaczka pacjenta jest w fazie remisji, próba wyleczenia wirusa HIV zakończyła się niepowodzeniem. Liczba komórek nie była wystarczająco wysoka, aby znacząco zmniejszyć liczbę wirusów we krwi pacjenta – 19 miesięcy po leczeniu komórki macierzyste zmodyfikowane przy użyciu CRISPR stanowiły jedynie 5-8% wszystkich komórek macierzystych biorcy.
Chociaż leczenie nie zakończyło się sukcesem przeciwko HIV, specjaliści nazywają wyniki obiecującymi. -To ważny krok w kierunku zastosowania modyfikacji genów w leczeniu chorób u ludzi - powiedział „Nature” Fyodor Urnov, biolog z University of California, Berkeley - dzięki tym badaniom wiemy teraz, że modyfikowane komórki mogą przetrwać w ciele pacjenta i pozostaną tam. Wyniki dostarczają dowodów,że metoda może być skuteczna.
Chińscy naukowcy zostali zainspirowani przypadkiem pierwszej skutecznej kuracji pacjenta z HIV i białaczką z 2007 roku, kiedy to Timothy Ray Brown został wyleczony z obu chorób dzięki przeszczepom komórek macierzystych od dawcy o naturalnej odporności na HIV, tj. posiadających mutację genu w genie CCR5, która uniemożliwia dostanie się wirusa do komórek. Ponieważ jednak niezwykle trudno jest znaleźć dawców szpiku z tą konkretną mutacją, chińscy naukowcy postawili hipotezę, że komórki dawcy poddane modyfikacji przy użyciu CRISPR mogą mieć ten sam efekt. Próbowali stworzyć podobną odporność na HIV w warunkach laboratoryjnych, aby naśladować mutację i przeszczepić komórki pacjentowi.
Eksperyment okazał się połowicznym sukcesem – chociaż białaczka pacjenta jest w fazie remisji, próba wyleczenia wirusa HIV zakończyła się niepowodzeniem. Liczba komórek nie była wystarczająco wysoka, aby znacząco zmniejszyć liczbę wirusów we krwi pacjenta – 19 miesięcy po leczeniu komórki macierzyste zmodyfikowane przy użyciu CRISPR stanowiły jedynie 5-8% wszystkich komórek macierzystych biorcy.
Chociaż leczenie nie zakończyło się sukcesem przeciwko HIV, specjaliści nazywają wyniki obiecującymi. -To ważny krok w kierunku zastosowania modyfikacji genów w leczeniu chorób u ludzi - powiedział „Nature” Fyodor Urnov, biolog z University of California, Berkeley - dzięki tym badaniom wiemy teraz, że modyfikowane komórki mogą przetrwać w ciele pacjenta i pozostaną tam. Wyniki dostarczają dowodów,że metoda może być skuteczna.
