123RF
Rejestr Chorób Rzadkich na finiszu?
Redaktor: Bogusz Soiński
Data: 07.03.2024
Źródło: Newseria Innowacje/INK
W drugim kwartale bieżącego roku ma być gotowa aktualizacja Planu dla Chorób Rzadkich.
Mimo że dostęp do innowacyjnych leków dla chorych na choroby rzadkie znacznie się poprawił, wiele z przygotowanych do wdrożenia punktów – związanych m.in. z wczesną diagnostyką i dostępem do leczenia – utknęło w martwym punkcie. Organizacje pacjenckie liczą, że aktualizacja Planu dla Chorób Rzadkich spowoduje ponowne ożywienie prac. Przyjęcie nowej strategii minister zdrowia Izabela Leszczyna zapowiedziała na II kwartał tego roku.
– Wszystkie rozwiązania, które są zapisane w Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich, są pilne do wdrożenia, ponieważ to są tylko związane z opieką medyczną. Kompletny Plan dla Chorób Rzadkich, kompletna strategia, powinna zawierać jeszcze inne działy związane z opieką – mówię o opiece socjalnej, o Ministerstwie Nauki i Szkolnictwa Wyższego, jak również o Ministerstwie Edukacji Narodowej. Wszystkie działy i zakresy, które powinny być w Planie dla Chorób Rzadkich, są konieczne, żeby zapewnić pełną opiekę pacjentom – ocenił w rozmowie z agencją Newseria Innowacje Stanisław Maćkowiak, prezes zarządu Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN.
Choroby rzadkie dotykają od 6 do 8 proc. populacji. Globalnie problem ten dotyczy ok. 300 mln, a w Polsce 2–3 mln osób. To schorzenia, które występują z częstotliwością mniejszą niż 1 na 2 tys. osób. Natomiast choroby ultrarzadkie mają częstotliwość mniejszą niż 1 na 50 tys. osób. Łącznie mowa o mniej więcej 10 tys. jednostek chorobowych. Około 30 proc. chorych umiera przed ukończeniem piątego roku życia, a 40–45 proc. przed ukończeniem 15 lat. Choć populacja zmagających się z chorobami sierocymi liczyć może nawet kilka milionów osób w całej Polsce, to wciąż świadomość społeczna na ten temat jest niska.
Sytuację pacjentów – zarówno jeśli chodzi o świadomość społeczną, jak i dostęp do diagnostyki i leczenia – miał zmienić Plan dla Chorób Rzadkich, opracowany w latach 2020–2021 przez zespół ponad 60 ekspertów. Główne założenia strategii skupiały na organizacji kompleksowej i koordynowanej opieki medycznej nad pacjentami z chorobami rzadkimi z kluczową rolą ośrodków referencyjnych, na poprawie dostępu do diagnostyki i leków, a także na opracowaniu Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich i wprowadzenia paszportu pacjenta z chorobą rzadką. Program zakończył się w 2023 roku, a decyzja o jego kontynuacji nie została jeszcze podjęta. Niezadowalające są też jego rezultaty. Jak stwierdził Stanisław Maćkowiak, to, co obecnie mogą zobaczyć pacjenci, to wyłącznie platforma informacyjna.
Przeczytaj także: „Plan dla Chorób Rzadkich – Ministerstwo Zdrowia zapowiada wznowienie prac”.
– Wszystkie rozwiązania, które są zapisane w Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich, są pilne do wdrożenia, ponieważ to są tylko związane z opieką medyczną. Kompletny Plan dla Chorób Rzadkich, kompletna strategia, powinna zawierać jeszcze inne działy związane z opieką – mówię o opiece socjalnej, o Ministerstwie Nauki i Szkolnictwa Wyższego, jak również o Ministerstwie Edukacji Narodowej. Wszystkie działy i zakresy, które powinny być w Planie dla Chorób Rzadkich, są konieczne, żeby zapewnić pełną opiekę pacjentom – ocenił w rozmowie z agencją Newseria Innowacje Stanisław Maćkowiak, prezes zarządu Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN.
Choroby rzadkie dotykają od 6 do 8 proc. populacji. Globalnie problem ten dotyczy ok. 300 mln, a w Polsce 2–3 mln osób. To schorzenia, które występują z częstotliwością mniejszą niż 1 na 2 tys. osób. Natomiast choroby ultrarzadkie mają częstotliwość mniejszą niż 1 na 50 tys. osób. Łącznie mowa o mniej więcej 10 tys. jednostek chorobowych. Około 30 proc. chorych umiera przed ukończeniem piątego roku życia, a 40–45 proc. przed ukończeniem 15 lat. Choć populacja zmagających się z chorobami sierocymi liczyć może nawet kilka milionów osób w całej Polsce, to wciąż świadomość społeczna na ten temat jest niska.
Sytuację pacjentów – zarówno jeśli chodzi o świadomość społeczną, jak i dostęp do diagnostyki i leczenia – miał zmienić Plan dla Chorób Rzadkich, opracowany w latach 2020–2021 przez zespół ponad 60 ekspertów. Główne założenia strategii skupiały na organizacji kompleksowej i koordynowanej opieki medycznej nad pacjentami z chorobami rzadkimi z kluczową rolą ośrodków referencyjnych, na poprawie dostępu do diagnostyki i leków, a także na opracowaniu Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich i wprowadzenia paszportu pacjenta z chorobą rzadką. Program zakończył się w 2023 roku, a decyzja o jego kontynuacji nie została jeszcze podjęta. Niezadowalające są też jego rezultaty. Jak stwierdził Stanisław Maćkowiak, to, co obecnie mogą zobaczyć pacjenci, to wyłącznie platforma informacyjna.
Przeczytaj także: „Plan dla Chorób Rzadkich – Ministerstwo Zdrowia zapowiada wznowienie prac”.
