123RF
Szansa na powstanie leku na zwyrodnienie barwnikowe siatkówki
Redaktor: Jacek Janik
Data: 20.12.2023
Źródło: PAP/Julia Szymańska
| Tagi: | dystrofia siatkówki, Śląski Uniwersytet Medyczny, okulistyka, Adrian Smędowski, Dorota Wyględowska-Promieńska, „ProteoRetina” |
Śląski Uniwersytet Medyczny zakończył międzynarodowy projekt badawczy „ProteoRetina”, poświęcony dziedzicznym chorobom siatkówki.
Projekt badawczy „ProteoRetina”
Międzynarodowy zespół specjalistów z Uniwersytetu w Helsinkach, Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego SUM w Katowicach zakończył projekt badawczy „ProteoRetina”. Podczas konferencji prasowej, która odbyła się 19 grudnia w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym, podsumowano, co do tej pory udało się osiągnąć ekspertom. Analizy lekarzy wykazały możliwość opracowania leku, który w przyszłości będzie mógł wyleczyć uszkodzony gen pacjentów.
– Dzięki temu projektowi jesteśmy w stanie zaproponować pacjentom lek, który będzie uniwersalny dla większej grupy. Będziemy w stanie leczyć jednym lekiem zwyrodnienie barwnikowe siatkówki bez względu na to, jaka mutacja, czy jaki gen są uszkodzone u danego pacjenta — powiedział profesor Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach dr hab. n. med. Adrian Smędowski.
Według lekarza jest to ogromny przełom, który zwiększy dostępność pacjentów do nowej terapii oraz zmniejszy potencjalne koszty takiego leczenia.
Proces tworzenia nowego leku może jednak potrwać nawet 10 lat. – Uzależnione jest to od wielu czynników, przede wszystkim od finansowania, jak również konieczności wielokrotnych testów bezpieczeństwa i skuteczności, aby można było bez ryzyka zagrożenia podać lek pacjentowi — podkreślił dr Smędowski dodając, że obecnie lek testowany jest na zwierzętach transgenicznych, a dokładnie na myszach, które chorują na zwyrodnienie barwnikowe siatkówki.
Dystrofie siatkówki
Najczęściej występująca dystrofia – zwyrodnienie barwnikowe siatkówki – jest główną przyczyną dziedzicznej ślepoty na całym świecie. Choroba ta dotyka nawet 2,5 miliona ludzi.
– Dotyczy różnych grup wiekowych, także dzieci, ale najczęściej spotykane jest u dorosłych od 30. roku życia. Osoby te zaczynają mieć problemy z widzeniem wieczornym, zmierzchowym, z prowadzeniem samochodu — powiedziała w rozmowie z PAP kierownik Oddziału Okulistyki Dorosłych w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Katowicach dr hab. Dorota Wyględowska-Promieńska.
Aktualnie nie leczy się przyczyn dystrofii, jednak prowadzone są badania mające na celu znalezienie nowych metod leczenia z wykorzystaniem terapii genowych i komórkowych. Choroby siatkówki mogą powodować uszkodzenie fotoreceptorów, głównie tzw. czopków (odpowiedzialnych za precyzyjne widzenie centralne i widzenie barw), pręcików (odpowiedzialnych za widzenie w nocy i widzenie obwodowe) lub obu jednocześnie. Większość dystrofii siatkówki objawia się wyłącznie w oku, ale czasami mogą być związane z objawami pozaocznymi (takimi jak np. głuchota w zespole Ushera czy otyłość w zespole Bardeta-Biedla). Obecnie leczenie polega na wspomaganiu i suplementacji.
Współprowadzony przez naukowców SUM projekt miał na celu eksperymentalne podejście do chorób siatkówki z wykorzystaniem hodowli komórkowej oraz modelu zwierzęcego. Polegał on na wprowadzeniu do komórek zmutowanych białek oraz śledzeniu interakcji tych białek z innymi sieciami białkowymi.
Realizowany był od października 2021 do grudnia 2023 r. w ramach grantu naukowego POLS Narodowego Centrum Nauki, przy wsparciu Funduszy Norweskich. Prowadzony jest we współpracy Katedry Fizjologii Wydziału Nauk Medycznych w Katowicach z Instytutem Biotechnologii Uniwersytetu w Helsinkach. Projekt otrzymał łącznie finansowanie w wysokości 965 625 zł.
Międzynarodowy zespół specjalistów z Uniwersytetu w Helsinkach, Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego SUM w Katowicach zakończył projekt badawczy „ProteoRetina”. Podczas konferencji prasowej, która odbyła się 19 grudnia w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym, podsumowano, co do tej pory udało się osiągnąć ekspertom. Analizy lekarzy wykazały możliwość opracowania leku, który w przyszłości będzie mógł wyleczyć uszkodzony gen pacjentów.
– Dzięki temu projektowi jesteśmy w stanie zaproponować pacjentom lek, który będzie uniwersalny dla większej grupy. Będziemy w stanie leczyć jednym lekiem zwyrodnienie barwnikowe siatkówki bez względu na to, jaka mutacja, czy jaki gen są uszkodzone u danego pacjenta — powiedział profesor Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach dr hab. n. med. Adrian Smędowski.
Według lekarza jest to ogromny przełom, który zwiększy dostępność pacjentów do nowej terapii oraz zmniejszy potencjalne koszty takiego leczenia.
Proces tworzenia nowego leku może jednak potrwać nawet 10 lat. – Uzależnione jest to od wielu czynników, przede wszystkim od finansowania, jak również konieczności wielokrotnych testów bezpieczeństwa i skuteczności, aby można było bez ryzyka zagrożenia podać lek pacjentowi — podkreślił dr Smędowski dodając, że obecnie lek testowany jest na zwierzętach transgenicznych, a dokładnie na myszach, które chorują na zwyrodnienie barwnikowe siatkówki.
Dystrofie siatkówki
Najczęściej występująca dystrofia – zwyrodnienie barwnikowe siatkówki – jest główną przyczyną dziedzicznej ślepoty na całym świecie. Choroba ta dotyka nawet 2,5 miliona ludzi.
– Dotyczy różnych grup wiekowych, także dzieci, ale najczęściej spotykane jest u dorosłych od 30. roku życia. Osoby te zaczynają mieć problemy z widzeniem wieczornym, zmierzchowym, z prowadzeniem samochodu — powiedziała w rozmowie z PAP kierownik Oddziału Okulistyki Dorosłych w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Katowicach dr hab. Dorota Wyględowska-Promieńska.
Aktualnie nie leczy się przyczyn dystrofii, jednak prowadzone są badania mające na celu znalezienie nowych metod leczenia z wykorzystaniem terapii genowych i komórkowych. Choroby siatkówki mogą powodować uszkodzenie fotoreceptorów, głównie tzw. czopków (odpowiedzialnych za precyzyjne widzenie centralne i widzenie barw), pręcików (odpowiedzialnych za widzenie w nocy i widzenie obwodowe) lub obu jednocześnie. Większość dystrofii siatkówki objawia się wyłącznie w oku, ale czasami mogą być związane z objawami pozaocznymi (takimi jak np. głuchota w zespole Ushera czy otyłość w zespole Bardeta-Biedla). Obecnie leczenie polega na wspomaganiu i suplementacji.
Współprowadzony przez naukowców SUM projekt miał na celu eksperymentalne podejście do chorób siatkówki z wykorzystaniem hodowli komórkowej oraz modelu zwierzęcego. Polegał on na wprowadzeniu do komórek zmutowanych białek oraz śledzeniu interakcji tych białek z innymi sieciami białkowymi.
Realizowany był od października 2021 do grudnia 2023 r. w ramach grantu naukowego POLS Narodowego Centrum Nauki, przy wsparciu Funduszy Norweskich. Prowadzony jest we współpracy Katedry Fizjologii Wydziału Nauk Medycznych w Katowicach z Instytutem Biotechnologii Uniwersytetu w Helsinkach. Projekt otrzymał łącznie finansowanie w wysokości 965 625 zł.
