Czynniki predykcyjne progresji choroby w twardzinie układowej
Autor: Alicja Kostecka
Data: 04.09.2019
Źródło: Predictors of disease worsening defined by progression of organ damage in diffuse systemic sclerosis: a European Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) analysis. EUSTAR Collaborators (numerical order of centres). Ann Rheum Dis. 2019 Sep;78(9):1242-1248
Twardzina układowa należy do chorób układowych tkanki łącznej o złym rokowaniu. Przebieg choroby u poszczególnych chorych jest zmienny. Najczęstszą przyczyną zgonów jest zajęcie płuc (choroba śródmiąższowa płuc oraz nadciśnienie płucne). Zmiany narządowe korelują ze zmianami skórnymi.
Ocena zmian skórnych jest wykonywana w oparciu o wystandaryzowane narzędzie jakim jest zmodyfikowany test skórny Rodnana (mRSS). Szybka progresja zmian skórnych (przyrost wartości mRSS) jest związana ze znacznym odsetkiem śmiertelności oraz pogorszeniem funkcji narządów wewnętrznych (płuca, serce, nerki). W wielu badaniach klinicznych w ostatnim czasie w ocenie skuteczności leczenia posługiwano się przed wszystkim pomiarem zmian skórnych (pierwotnym punktem końcowym była poprawa mRSS), badania te skończyły się niepowodzeniem. Badania kliniczne prowadzone celem opracowania skutecznych metod leczenia twardziny układowej są bardzo trudne z uwagi na zmienny przebieg choroby. Zidentyfikowanie czynników związanych z progresją choroby może pomoc w doborze uczestników badan klinicznych, jak również przyczynić się do udoskonalenia narzędzi służących do oceny aktywności choroby. Uzyskana wiedza pozwoli zoptymalizować metody opieki nad chorym w codziennej praktyce.
Mike Becker we współpracy z organizacją EUSTAR dokonał analizy danych zgromadzonych w ramach wieloośrodkowej współpracy naukowej. Wśród 1451 chorych z rozpoznaniem postaci uogólnionej twardziny układowej uwzględniono 42 parametry (uzyskiwane w ocenia aktywności choroby w odstępach 12 ± 3 miesiące) świadczące o uszkodzeniach narządowych w przebiegu choroby. Stwierdzono silny związek wieku, aktywnych owrzodzeń palców, włóknienia płuc, osłabienia mięśni oraz podwyższonego CRP z progresją choroby (pojedynczy czynnik lub kombinacja). Dodatkowo owrzodzenia palców, włóknienie płuc, osłabienie mięśni, podwyższone CRP były czynnikami progresji w krótszym przedziale czasu.
Zdefiniowane czynniki progresji choroby mogą pomóc w projektowaniu badań klinicznych w tym zwłaszcza przy doborze grupy badanej (z wysokim ryzykiem progresji ) oraz wyznaczaniu tzw. „punktów końcowych” (będących miarą skuteczności terapii). Obecność powyższych czynników u pacjenta w praktyce klinicznej powinna skłaniać do uważnego monitorowania funkcji narządowych i indywidualizacji leczenia u danego pacjenta.
Mike Becker we współpracy z organizacją EUSTAR dokonał analizy danych zgromadzonych w ramach wieloośrodkowej współpracy naukowej. Wśród 1451 chorych z rozpoznaniem postaci uogólnionej twardziny układowej uwzględniono 42 parametry (uzyskiwane w ocenia aktywności choroby w odstępach 12 ± 3 miesiące) świadczące o uszkodzeniach narządowych w przebiegu choroby. Stwierdzono silny związek wieku, aktywnych owrzodzeń palców, włóknienia płuc, osłabienia mięśni oraz podwyższonego CRP z progresją choroby (pojedynczy czynnik lub kombinacja). Dodatkowo owrzodzenia palców, włóknienie płuc, osłabienie mięśni, podwyższone CRP były czynnikami progresji w krótszym przedziale czasu.
Zdefiniowane czynniki progresji choroby mogą pomóc w projektowaniu badań klinicznych w tym zwłaszcza przy doborze grupy badanej (z wysokim ryzykiem progresji ) oraz wyznaczaniu tzw. „punktów końcowych” (będących miarą skuteczności terapii). Obecność powyższych czynników u pacjenta w praktyce klinicznej powinna skłaniać do uważnego monitorowania funkcji narządowych i indywidualizacji leczenia u danego pacjenta.
