123RF
FDA o terapii przewlekłego świądu u osób dializowanych
Redaktor: Iwona Konarska
Data: 31.08.2021
Źródło: Medscape
| Tagi: | FDA, difelikefalin |
Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła difelikefalin do leczenia umiarkowanego do ciężkiego świądu związanego z przewlekłą chorobą nerek u dorosłych poddawanych hemodializie.
Jest to nowa opcja leczenia świądu, stosunkowo częstego i trudnego do rozwiązania powikłania dializy u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek (PChN), która może znacząco wpłynąć na jakość życia niektórych pacjentów. Jak twierdzą specjaliści, świąd jest niedostatecznie zdiagnozowany u osób z niewydolnością nerek, a u niektórych pacjentów utrzymujący się świąd może mieć duży wpływ na sen i jakość życia. Wyniki badań klinicznych wspomnianego preparatu były bardzo zachęcające.
FDA uwzględniła wyniki z dwóch kluczowych badań, KALM-1 i KALM-2. W KALM-1 przydzielono losowo 378 pacjentów z PChN i poddawanych hemodializie oraz ze świądem o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego do leczenia dożylnego difelikefalinem lub placebo trzy razy w tygodniu przez 12 tygodni z pierwszorzędowym punktem końcowym poprawy (zmniejszenia) o co najmniej 3 punkty w stosunku do wartości wyjściowych. Po 12 tygodniach leczenia u 52 proc. pacjentów, którzy otrzymywali difelikefalin, odnotowano co najmniej trzypunktowy spadek w porównaniu z 31 proc. pacjentów, którzy dostawali placebo, co stanowi istotną różnicę. Wyniki pojawiły się w raporcie z 2020 roku w „New England Journal of Medicine”.
Potwierdzające wyniki uzyskano w drugim badaniu KALM-2, podobnie skonstruowanym, w którym zrandomizowano 473 pacjentów, przy czym 54 proc. z grupy leczonej badanym preparatem osiągnęło co najmniej trzypunktowe obniżenie wyjściowego wyniku WI-NRS, w porównaniu z 42 proc. pacjentów, którzy otrzymywali placebo.
Dane sugerują, że leczenie preparatem ma istotny wpływ na swędzenie w porównaniu z placebo u około 20 proc. pacjentów, przy czym prawie połowa osób otrzymujących lek reaguje słabiej, a wielu pacjentów, którzy nie otrzymują leczenia, odnotowało również znaczące zmniejszenie nasilenia świądu. W rezultacie pojawiają się pytania o to, którzy pacjenci są najlepszymi kandydatami do tego leku i jak może on działać w praktyce. Ponadto nasilenie swędzenia nie jest rutynowo określane u tych pacjentów, co utrudnia terapię.
W KALM-1 najczęstszymi działaniami niepożądanymi była biegunka u 10 proc. pacjentów, w porównaniu z 4 proc. wśród pacjentów otrzymujących placebo. Wymioty występowały u 5 proc. w grupie leczonej i u 3 proc. pacjentów w grupie placebo. Wszystkie poważne zdarzenia niepożądane wystąpiły u 26 proc. pacjentów przyjmujących difelikefalin i u 22 proc. tych, którzy otrzymywali placebo. Przerwanie leczenia z powodu zdarzenia niepożądanego odnotowano u 8 proc. pacjentów przyjmujących difelikefalin i u 5 proc. pacjentów otrzymujących placebo.
FDA uwzględniła wyniki z dwóch kluczowych badań, KALM-1 i KALM-2. W KALM-1 przydzielono losowo 378 pacjentów z PChN i poddawanych hemodializie oraz ze świądem o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego do leczenia dożylnego difelikefalinem lub placebo trzy razy w tygodniu przez 12 tygodni z pierwszorzędowym punktem końcowym poprawy (zmniejszenia) o co najmniej 3 punkty w stosunku do wartości wyjściowych. Po 12 tygodniach leczenia u 52 proc. pacjentów, którzy otrzymywali difelikefalin, odnotowano co najmniej trzypunktowy spadek w porównaniu z 31 proc. pacjentów, którzy dostawali placebo, co stanowi istotną różnicę. Wyniki pojawiły się w raporcie z 2020 roku w „New England Journal of Medicine”.
Potwierdzające wyniki uzyskano w drugim badaniu KALM-2, podobnie skonstruowanym, w którym zrandomizowano 473 pacjentów, przy czym 54 proc. z grupy leczonej badanym preparatem osiągnęło co najmniej trzypunktowe obniżenie wyjściowego wyniku WI-NRS, w porównaniu z 42 proc. pacjentów, którzy otrzymywali placebo.
Dane sugerują, że leczenie preparatem ma istotny wpływ na swędzenie w porównaniu z placebo u około 20 proc. pacjentów, przy czym prawie połowa osób otrzymujących lek reaguje słabiej, a wielu pacjentów, którzy nie otrzymują leczenia, odnotowało również znaczące zmniejszenie nasilenia świądu. W rezultacie pojawiają się pytania o to, którzy pacjenci są najlepszymi kandydatami do tego leku i jak może on działać w praktyce. Ponadto nasilenie swędzenia nie jest rutynowo określane u tych pacjentów, co utrudnia terapię.
W KALM-1 najczęstszymi działaniami niepożądanymi była biegunka u 10 proc. pacjentów, w porównaniu z 4 proc. wśród pacjentów otrzymujących placebo. Wymioty występowały u 5 proc. w grupie leczonej i u 3 proc. pacjentów w grupie placebo. Wszystkie poważne zdarzenia niepożądane wystąpiły u 26 proc. pacjentów przyjmujących difelikefalin i u 22 proc. tych, którzy otrzymywali placebo. Przerwanie leczenia z powodu zdarzenia niepożądanego odnotowano u 8 proc. pacjentów przyjmujących difelikefalin i u 5 proc. pacjentów otrzymujących placebo.
