Przeszczep komórek macierzystych poprawia czas przeżycia w sklerodermii
Autor: Alicja Kostecka
Data: 08.01.2018
Działy:
Doniesienia naukowe
Aktualności
Przeszczep komórek macierzystych poprawia długoterminowe wyniki kliniczne, w tym całkowite przeżycie wśród pacjentów z twardziną układową, wynika z badań opublikowanych w New England Journal of Medicine.
Sklerodermia z zajęciem narządów wewnętrznych jest wyniszczającym zaburzeniem autoimmunologicznym o wysokiej śmiertelności. Poprzednie badania wykazywały korzyści wynikające z przeszczepu komórek macierzyńskich w porównaniu z leczeniem cyklofosfamidem. Pojawiły się jednak obawy dotyczące bezpieczeństwa pacjentów i trwałości reakcji.
Naukowcy badali dorosłych z ciężką postacią sklerodermii i losowo podzielili ich na dwie grupy - 36 pacjentów zostało przydzielonych do przeszczepu komórek macierzyńskich, który obejmował chemioterapię w dużych dawkach i napromienianie całego ciała, a 39 zostało przypisanych do grupy leczonej cyklofosfamidem. Punktem odniesienia był wynik porównujący pacjentów w oparciu o charakterystykę choroby po 54 miesiącach, w tym zgon, przeżycie bez żadnych zdarzeń oraz wskaźnik niepełnosprawności w zmodyfikowanej skali skóry Rodnana.
Wśród pacjentów, którzy otrzymali przeszczep, prawdopodobieństwo przeżycia bez zdarzeń po 54 miesiącach wyniosło 79%, w porównaniu z 50% z cyklofosfamidem ( P = 0,02). Po 72 miesiącach przeżycie bez zdarzeń wynosiło 74% przy transplantacji, w porównaniu z 47% z cyklofosfamidem. W tym samym okresie całkowite przeżycie wyniosło 86% w przypadku przeszczepu, w porównaniu z 51% w przypadku cyklofosfamidu.
Po 54 miesiącach 9% pacjentów po przeszczepach rozpoczęło leczenie przeciwreumatyczne modyfikujące przebieg choroby, w porównaniu z 44% pacjentów otrzymujących cyklofosfamid ( P = .001).
Wśród biorców przeszczepów śmiertelność związana z leczeniem wynosiła 3%, w porównaniu z 0% wśród osób otrzymujących cyklofosfamid.
Dlatego też naukowcy sugerują, żeby pacjenci ze sklerodermią byli kierowani przez lekarzy pierwszego kontaktu do konsultacji w ośrodkach przeszczepu komórek macierzystych, którzy ocenią potencjalne korzyści i ryzyko związane z leczeniem komórkami macierzystymi.W ciężkiej sklerodermii przeżycie i inne kliniczne korzyści przeszczepu są lepsze od konwencjonalnej opieki, a korzyści te wydają się być długotrwałe.
Naukowcy badali dorosłych z ciężką postacią sklerodermii i losowo podzielili ich na dwie grupy - 36 pacjentów zostało przydzielonych do przeszczepu komórek macierzyńskich, który obejmował chemioterapię w dużych dawkach i napromienianie całego ciała, a 39 zostało przypisanych do grupy leczonej cyklofosfamidem. Punktem odniesienia był wynik porównujący pacjentów w oparciu o charakterystykę choroby po 54 miesiącach, w tym zgon, przeżycie bez żadnych zdarzeń oraz wskaźnik niepełnosprawności w zmodyfikowanej skali skóry Rodnana.
Wśród pacjentów, którzy otrzymali przeszczep, prawdopodobieństwo przeżycia bez zdarzeń po 54 miesiącach wyniosło 79%, w porównaniu z 50% z cyklofosfamidem ( P = 0,02). Po 72 miesiącach przeżycie bez zdarzeń wynosiło 74% przy transplantacji, w porównaniu z 47% z cyklofosfamidem. W tym samym okresie całkowite przeżycie wyniosło 86% w przypadku przeszczepu, w porównaniu z 51% w przypadku cyklofosfamidu.
Po 54 miesiącach 9% pacjentów po przeszczepach rozpoczęło leczenie przeciwreumatyczne modyfikujące przebieg choroby, w porównaniu z 44% pacjentów otrzymujących cyklofosfamid ( P = .001).
Wśród biorców przeszczepów śmiertelność związana z leczeniem wynosiła 3%, w porównaniu z 0% wśród osób otrzymujących cyklofosfamid.
Dlatego też naukowcy sugerują, żeby pacjenci ze sklerodermią byli kierowani przez lekarzy pierwszego kontaktu do konsultacji w ośrodkach przeszczepu komórek macierzystych, którzy ocenią potencjalne korzyści i ryzyko związane z leczeniem komórkami macierzystymi.W ciężkiej sklerodermii przeżycie i inne kliniczne korzyści przeszczepu są lepsze od konwencjonalnej opieki, a korzyści te wydają się być długotrwałe.
