Innowacje w hematologii – co już mamy, na co czekamy?

Terapie nowotworów krwi rozwijają się niezwykle dynamicznie. Coraz częściej są dostosowane do indywidualnych potrzeb danego pacjenta. Budzi to ogromne nadzieje i oczekiwania chorych, na przedłużenie życia i poprawę jego jakości, ale także lekarzy, mogących zaproponować swoim pacjentom coraz skuteczniejsze i obarczone mniejszym ryzykiem terapie.

Ostatni rok, ze względu na pandemię COVID-19, był niezwykle trudny, zarówno dla pacjentów, jak i lekarzy. Mimo to w tym czasie udało się przeprowadzić kilka procesów refundacyjnych i zmian w programach lekowych ważnych m.in. dla chorych na chłoniaka Hodgkina, pierwotne chłoniaki skórne, przewlekłą białaczkę szpikową, szpiczaka plazmocytowego, ostrą białaczkę limfoblastyczną, a także przewlekłą białaczkę limfocytową.

Hematologia dynamicznie się rozwija
– Przeprowadzone procesy refundacyjne i zmiany w programach lekowych dotyczą wielu grup chorych i można powiedzieć, że jest to duże osiągnięcie, bo wszyscy pacjenci z podstawowymi chorobami hematoonkologicznymi otrzymali jakieś nowe leki – podkreśliła Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych.

Jakie zatem potrzeby chorych na nowotwory krwi jeszcze pozostały do zaspokojenia? W hematologii bardzo wiele się dziej, to bardzo dynamicznie rozwijająca się dziedzina medycyny, każdego roku rejestrowanych jest kilka nowych cząsteczek. Obecnie największym wyzwaniem refundacyjnym, ale również organizacyjnym i klinicznym, jest dostęp do terapii CAR-T, która została zarejestrowana przez Europejską Agencję Leków już w 2018 r. Czekamy przede wszystkim na dostęp do tej nowoczesnej terapii dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, oporną, nawrotową białaczkę B-komórkową oraz dla chorych na agresywne chłoniaki. To jest ogromna nadzieja dla tych grup chorych, ponieważ terapia CAR-T jest skuteczna w tych sytuacjach klinicznych, w których nie działa już standardowa chemioterapia czy immunochemioterapia – przypomniała prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.

CAR-T – technologia nadziei
Na czym polega terapia CAR-T? – Limfocyty T, pobrane od pacjenta, zostają zmodyfikowane poza jego organizmem, a następnie ponownie podane choremu. Po modyfikacji potrafią rozpoznać komórkę nowotworową w organizmie i ją zniszczyć. Przełom tej terapii polega również na tym, że zmodyfikowane komórki potrafią się rozmnażać oraz przetrwać długi czas, nie pozwalając na nawrót choroby – wyjaśniła prof. dr hab. n. med. Lidia Gil z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Aktualnie w Europie zostały zarejestrowane trzy leki wykorzystujące tę technologię: do leczenia chłoniaków i jeden z nich do ostrej białaczki limfoblastycznej.

– Procedura CAR-T jest skomplikowana we wdrożeniu i przeprowadzeniu. – Mamy w Polsce dwa ośrodki, w Gdańsku i Poznaniu, przeprowadzające tę procedurę wśród dorosłych, a także jeden ośrodek pediatryczny we Wrocławiu. Na liście akredytacyjnej jest ich jednak znacznie więcej – dodała prof. Gil.

Terapia w tym momencie nie jest jednak dostępna w Polsce. Do tej pory poprzez finansowanie ze zbiórek publicznych lub darowizny jednego z producentów leku mogliśmy poddać procedurze ośmiu pacjentów dorosłych i pięcioro dzieci. Wiemy, że jest to absolutny przełom w medycynie, który będziemy mogli niebawem wykorzystywać również w innych schorzeniach hematoonkologicznych. Na ten moment ważne jest dla nas jednak dopuszczenie terapii dla pacjentów zgodnie z rejestracją europejską. W Polsce byłoby to ok. 200 pacjentów dorosłych i 15 pediatrycznych rocznie – podsumowała prof. Lidia Gil.

Inne priorytety refundacyjne
Kolejny lek, którego refundacja jest wyczekiwana, to letermowir. Stosuje się go profilaktycznie u pacjentów po przeszczepieniu allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych. Lek ten hamuje reaktywację wirusa cytomegalii u chorych po przeszczepieniu, którzy są dodatni względem tego wirusa. Zapobiega nie tylko reaktywacji, ale też bardzo ciężkiemu powikłaniu, czyli chorobie CMV. Jest to leczenie bardzo skuteczne, zarejestrowane i rekomendowane przez towarzystwa hematologiczne.
– Jeśli chodzi o pozostałe priorytety, to wymienię jeszcze dwa nowoczesne leki. Jeden dla chorych na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych w nawrocie oporności. Mam tu na myśli polatuzumab wedotyny. Jest to przeciwciało monoklonalne skoniugowane z toksyną. Kolejnym nowoczesnym lekiem, tym razem dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z mutacją FLT3, jest gliterytynib. Też czekamy na jego refundację – powiedziała prof. Lech-Marańda.

– Chciałabym również wspomnieć o refundacjach leków, które nie są już takie nowe, od dawna dostępne w innych krajach Unii Europejskiej, do których w Polsce jeszcze nie mamy szerokiego dostępu. Myślę tu o ibrutynibie dla chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, którego brakuje również w I linii leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, mających niekorzystne zaburzenie genetyczne, czyli delecję 17p lub mutację TP53. Pamiętając o populacji chorych na szpiczaka plazmocytowego, należy wspomnieć o lenalidomidzie w I linii leczenia dla pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych – dodała prof. Lech-Marańda.

Ekspertka podkreśliła, że niezwykle ważny jest też dostęp już w pierwszej linii do skutecznej terapii ograniczonej w czasie (wenetoklaks z obinutuzumabem) dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową. Kolejne grupy pacjentów, o których potrzebach należy pamiętać, to chorzy po przeszczepieniach szpiku, chorzy na chłoniaki i szpiczaka plazmocytowego, oraz osoby chorujące na zespoły mielodysplastyczne i mieloproliferacyjn (luspatercept, fedratynib).

Z wypowiedzi Macieja Miłkowskiego, wiceministra zdrowia, podczas konferencji zorganizowanej przez Polska Koalicję Pacjentów Onkologicznych wynika, że prawdopodobnie na lipcowej liście refundacyjnej pojawią się nowe terapie dla pacjentów hematoonkologicznych. Jest szansa, że pojawi się na niej m.in. terapia CAR-T. Wiceminister Maciej Miłkowski zdradził,, że trwają rozmowy z firmami farmaceutycznymi, które opracowały terapię CAR-T i są zainteresowane finalizacją refundacji.

O innowacyjnych terapiach, które mogą przedłużyć i podnieść jakość życia osób dotkniętych chorobami hematoonkologicznymi rozmawiali eksperci podczas konferencji zorganizowanej przez Polską Koalicję Pacjentów Onkologicznych z okazji Światowego Dnia Walki z Nowotworami Krwi.