Dawid Zuchowicz/Agencja Gazeta
Jak resort ocenia immunoterapię CAR-T cells? Odpowiada wiceminister Miłkowski
Autor: Ewa Biernacka
Data: 10.12.2019
Źródło: Kurier Medyczny/KL
| Tagi: | Maciej Miłkowski, CAR-T |
- Technologia CAR-T ratuje życie, jest zdecydowanie skuteczniejsza niż wszystkie znane terapie w wąskich wskazaniach w onkohematologii, których dotyczy, przy bardzo wysokiej śmiertelności w tych grupach chorych. Ale na razie z CAR-T mamy problem formalnoprawny – wyjaśnia wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.
Dlaczego?
- Bo nie jest to lek przygotowany i wyprodukowany dla dużej grupy pacjentów. W związku z tym nie jest dostępny na polskim rynku, a taki jest warunek starania się o refundację. W tym przypadku mamy do czynienia z lekiem przygotowywanym indywidualnie dla każdego chorego - odpowiada wiceminister Miłkowski cytowany przez „Kurier Medyczny”.
- W najbliższej nowelizacji ustawy postaramy się dodać zapis dotyczący podobnych technologii z użyciem inżynierii genetycznej – zapowiada Miłkowski.
Co z cenami terapii?
- Będziemy negocjowali inne warunki, z uwzględnieniem możliwości użycia instrumentów dzielenia ryzyka. Chcielibyśmy płacić nie za podanie CAR-T, ale za efektywność kliniczną, a płatność dla firm za lek rozłożyć na kilka lat. Oczywiście podział ryzyka polega między innymi na tym, że jeśli lek jest nieskuteczny, to ryzyko całej procedury, w tym przygotowania pacjenta i podania leku, może brać na siebie firma – twierdzi przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia.
Jak resort zamierza się odnieść do postulatów specjalistów, że skoro Polska została wyłączona z badań nad CAR-T, to sami będziemy ją badać, by stworzyć polską technologię?
- Zdaniem naukowców byłoby to możliwe, a temat stworzenia polskiej technologii CAR-T był już podnoszony. Badacze zabiegają w tym celu o jedno, dwa certyfikowane laboratoria. Ma to wielki sens, bo mamy zaplecze naukowe oraz możliwość grantów, na przykład z Narodowego Centrum Badań i Rozwoju oraz innych instytucji zajmujących się projektami naukowymi. Temat jest rozwojowy, jak cała dziedzina leków immunokompetentnych i terapii opartych na inżynierii genetycznej – mówi wiceminister Miłkowski. Ekspert przyznaje, że wiele firm farmaceutycznych, widząc w tych technologiach przyszłość onkologii, inwestuje w nie ogromne środki.
- Przykładem sukcesu jest terapia nusinersenem, polegająca na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, a także terapia genowa w okulistyce w dziedzicznej dystrofii siatkówki z powodu mutacji genu RPE65, prowadzącej do utraty wzroku – podkreśla Miłkowski.
Wypowiedzi wiceminister Macieja Miłkowskiego pochodzą z „Kuriera Medycznego” 4/2019, spisano je podczas „Wizji Zdrowia 2019”.
Przeczytaj także: „Debatowali o technologii CAR-T cells”.
Zachęcamy do polubienia profilu „Menedżera Zdrowia” na Facebooku: www.facebook.com/MenedzerZdrowia i obserwowania kont na Twitterze i LinkedInie: www.twitter.com/MenedzerZdrowia i www.linkedin.com/MenedzerZdrowia.
- Bo nie jest to lek przygotowany i wyprodukowany dla dużej grupy pacjentów. W związku z tym nie jest dostępny na polskim rynku, a taki jest warunek starania się o refundację. W tym przypadku mamy do czynienia z lekiem przygotowywanym indywidualnie dla każdego chorego - odpowiada wiceminister Miłkowski cytowany przez „Kurier Medyczny”.
- W najbliższej nowelizacji ustawy postaramy się dodać zapis dotyczący podobnych technologii z użyciem inżynierii genetycznej – zapowiada Miłkowski.
Co z cenami terapii?
- Będziemy negocjowali inne warunki, z uwzględnieniem możliwości użycia instrumentów dzielenia ryzyka. Chcielibyśmy płacić nie za podanie CAR-T, ale za efektywność kliniczną, a płatność dla firm za lek rozłożyć na kilka lat. Oczywiście podział ryzyka polega między innymi na tym, że jeśli lek jest nieskuteczny, to ryzyko całej procedury, w tym przygotowania pacjenta i podania leku, może brać na siebie firma – twierdzi przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia.
Jak resort zamierza się odnieść do postulatów specjalistów, że skoro Polska została wyłączona z badań nad CAR-T, to sami będziemy ją badać, by stworzyć polską technologię?
- Zdaniem naukowców byłoby to możliwe, a temat stworzenia polskiej technologii CAR-T był już podnoszony. Badacze zabiegają w tym celu o jedno, dwa certyfikowane laboratoria. Ma to wielki sens, bo mamy zaplecze naukowe oraz możliwość grantów, na przykład z Narodowego Centrum Badań i Rozwoju oraz innych instytucji zajmujących się projektami naukowymi. Temat jest rozwojowy, jak cała dziedzina leków immunokompetentnych i terapii opartych na inżynierii genetycznej – mówi wiceminister Miłkowski. Ekspert przyznaje, że wiele firm farmaceutycznych, widząc w tych technologiach przyszłość onkologii, inwestuje w nie ogromne środki.
- Przykładem sukcesu jest terapia nusinersenem, polegająca na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, a także terapia genowa w okulistyce w dziedzicznej dystrofii siatkówki z powodu mutacji genu RPE65, prowadzącej do utraty wzroku – podkreśla Miłkowski.
Wypowiedzi wiceminister Macieja Miłkowskiego pochodzą z „Kuriera Medycznego” 4/2019, spisano je podczas „Wizji Zdrowia 2019”.
Przeczytaj także: „Debatowali o technologii CAR-T cells”.
Zachęcamy do polubienia profilu „Menedżera Zdrowia” na Facebooku: www.facebook.com/MenedzerZdrowia i obserwowania kont na Twitterze i LinkedInie: www.twitter.com/MenedzerZdrowia i www.linkedin.com/MenedzerZdrowia.
