Patryk Rydzyk
Konferencja Drug Policy – na jakie terapie czeka neurologia? ►
Autor: Magdalena Gajda
Data: 22.05.2023
| Tagi: | Sergiusz Jóźwiak, Alina Kułakowska, Konrad Rejdak, Halina Sienkiewicz-Jarosz, Jakub Gierczyński, Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy |
Firmy biotechnologiczne prowadzą badania nad rozwojem i wprowadzeniem na rynek ponad 500 leków stosowanych w terapii schorzeń neurologicznych. O których marzą polscy neurolodzy, aby móc skutecznie leczyć wszystkich pacjentów?
Na to pytanie eksperci odpowiedzieli podczas sesji pod tytułem „Na jakie terapie czekamy w neurologii?” zorganizowanej w trakcie konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy – w panelu wzięli udział:
– prof. dr hab. n. med. Sergiusz Jóźwiak, koordynator do spraw Chorób Rzadkich z Centrum Zdrowia Dziecka,
– prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, z Kliniki Neurologii w Białymstoku,
– prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, kierownik Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie,
– prof. dr hab. n med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii, kierownik Kliniki Neurologii Instytutu Psychiatrii i Neurologii w Warszawie.
Dyskusję moderował dr n. med. Jakub Gierczyński.
Panel w całości do obejrzenia poniżej.
Ciągłość leczenia: dziecko – dorosły
– W latach 2017–2023 minister zdrowia podjął 17 decyzji refundacyjnych w neurologii. – Neurolodzy dziecięcy mają teraz większe możliwości skorzystania z wielu leków, dlatego właśnie, że udostępniono je pacjentom dorosłym – powiedział podczas debaty prof. Sergiusz Jóźwiak. Przypomniał także, że „pacjent neurologiczny w wieku dziecięcym i nastoletnim stanie się kiedyś pacjentem dorosłym, a wczesne leczenie daje o wiele lepsze efekty niż późniejsze – dlatego ważne jest zachowanie ciągłości trybu terapeutycznego”.
Do sukcesów lekowych w neurologii dziecięcej prof. Jóźwiak zaliczył obniżenie wieku jako kryterium stosowania fingolimodu przy stwardnieniu rozsianym (SM). Wśród pilnych potrzeb wymienił zaś dostęp do m.in. leków wykorzystywanych w terapii padaczek, które prowadzą do zahamowania procesu poznawczego dzieci. Chodzi o refundację epidiolexu (w rzadkich zespołach: Dravet, Lennoxa-Gastauta i stwardnienia guzowatego) oraz fenfluraminy (w zespole Dravet). Wśród oczekiwanych przez neurologów preparatów pozapadaczkowych ekspert wskazał na selumetinib, wykorzystywany w leczeniu nerwiakowłókniakowatości typu 1 jako lek hamujący tworzące się na ciele chorego guzy.
Tego jeszcze nie umiemy powstrzymać
– Polscy pacjenci neurologiczni mają już dostęp do większości leków zarejestrowanych w światowej neurologii. Pomimo to wielu chorób w neurologii jeszcze nie potrafimy wyleczyć – powiedziała prof. Alina Kułakowska. Zaznaczyła też konieczność prowadzenia badań i poznania etiologii schorzeń, takich jak na przykład choroba Alzheimera czy choroba Parkinsona, aby w ogóle myśleć o ich leczeniu.
O ile bowiem są już preparaty hamujące proces zapalny w ośrodkowym układzie nerwowym (np. w przebiegu SM), o tyle nie ma jeszcze przełomu w terapii powstrzymującej proces neurodegeneracji w chorobach otępiennych. Wiele badań drugiej fazy dotyczących zastosowania przeciwciał monoklonalnych przeciwko alfa-synukleinie lub przeciwko białku tau zostało przerwanych. Pojawiły się wprawdzie nowe leki, ale ich skuteczność jest bardzo umiarkowana i dotyczy biomarkerów, nie zaś samego przebiegu choroby. Dodatkowo leki te wykazują działania niepożądane, na przykład między innymi krwawienia śródmózgowe, obrzęk, zwiększoną atrofię mózgu.
Nadzieję dla pacjentów z chorobą Alzheimera niosą za to informacje o nowej, podawanej już podskórnie, a nie za pomocą PEG-a, postaci lewodopy.
– W chorobach otępiennych walczymy o to, aby odpowiednio wcześnie zadziałać odpowiednim preparatem. Adresatami wspomnianych terapii będą więc osoby w fazie przedklinicznej lub we wczesnej fazie otępienia – powiedziała prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz. Problem w tym, że i w Polsce, i na świecie niewielki odsetek pacjentów ma postawione rozpoznanie choroby otępiennej. Na szacowanych ok. 500 tys. Polaków z chorobą Alzheimera około 370 tys. korzysta z opieki w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia.
Genowe terapie przyszłości
Prof. Kułakowska przypomniała, że „podczas ostatniego kongresu Amerykańskiej Akademii Neurologii wiele uwagi poświęcono możliwościom leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) – ciężkiej, śmiertelnej choroby neurodegeneracyjnej”. W kwietniu 2023 r. FDA zarejestrowała preparat tofersen, który być może okaże się skuteczny w terapii pacjentów, u których ALS wynika z mutacji genu kodującego – dysmutazy ponadtlenkowej typu 1.
– W Polsce chodzi o grupę kilkunastu osób w skali roku, które będą dobrze zdefiniowane pod względem genetycznym. Ponieważ terapia, o której mówimy, jest terapią celowaną – stwierdziła prof. Sienkiewicz-Jarosz, nadmieniając, że „badania nad genową terapią w przyszłości dotyczą także choroby Huntingtona”.
Miastenia gravis po wielu latach zastoju
Mamy prawdziwy deszcz nowych terapii.
– Są aż 3 leki, przeciwciała monoklonalne: ekulizumab, ravulizumab i efgartigimod alfa zarejestrowane w USA i w Unii Europejskiej – powiedział prof. Konrad Rejdak, dodając, że „środowisko neurologiczne oczekuje na mykofenolan mofetylu, który jest klasycznym lekiem używanym od lat i przydatnym w terapii przewlekłej uzupełniającej do leków objawowych”.
Zapytany o nowe molekuły wykorzystywane w leczeniu miastenii, a które są w przededniu rejestracji prof. Rejdak wymienił zilucoplan, rozanolixizumab i sacralizumab.
Braki i widoki w leczeniu SM
– SM to przykład wspaniałego rozwoju terapeutycznego. Mamy w tej chwili kilkanaście oryginalnych leków, które stosujemy w terapii tej choroby i w zasadzie wszystkie są refundowane – wyjaśniła prof. Kułakowska.
Prof. Rejdak wskazał jednak na pewne dodatkowe potrzeby terapeutyczne w leczeniu SM, takie jak dostęp do podskórnej postaci natalizumabu oraz leków objawowych, między innymi famprydyny poprawiającej motorykę i funkcje chodu. Ekspert przypomniał także o konieczności ostatecznego uregulowania kwestii dostępności toksyny botulinowej, z której obecnie, w systemie refundacji, mogą skorzystać jedynie pacjenci ze spastycznością poudarową. Pozostali specjaliści potwierdzili ten postulat, przypominając, że spastyczność nie jest chorobą, ale objawem, a leczenia toksyną potrzebują chorzy (dorośli i dzieci) m.in. ze spastycznością pourazową, lub mózgowym porażeniem dziecięcym.
Prof. Kułakowska uzupełniła dyskusję o terapiach w SM, przypominając o ogromnej nadziei, jaką niosą chorym badania nad inhibitorami terazy tyrozynowej Brutona.
Czego potrzebuje migrena?
Okazuje się, że zgodnie z kryteriami obecnego programu lekowego, z leczenia przeciwciałami monoklonalnymi może skorzystać niewielka grupa chorych cierpiących na migreny. – Mamy zatem nadzieję, że dojdzie do takiej modyfikacji programu, aby droga do uzyskania terapii przeciwciałami była krótsza – stwierdził prof. Rejdak.
Ekspert przypomniał także o uzyskaniu dostępności do leków, które oddziałują na mechanizm CRPG, a które są poświęcone osobom po dwóch liniach leczenia terapią doustną, a także o rejestracji w UE leku o nazwie rimegepant, jednego z gepantów, leków drobnocząsteczkowych używanych z powodzeniem jako terapia doraźna w leczeniu ostrego bólu, a także w profilaktyce migrenowej. Lek nie jest jeszcze refundowany w Polsce, a jego koszt nie jest tak wysoki jak koszt leczenia przeciwciałami monoklonalnymi.
Neurologia polskim priorytetem
W podsumowaniu debaty prof. Kułakowska podkreśliła, że „co prawda ostatnie lata niezwykle wzbogaciły apteczkę neurologiczną o wiele nowych, refundowanych leków, lecz problem zwiększania kadry neurologicznej nie został rozwiązany”.
– Brakuje neurologów, a system finansowania opieki neurologicznej sprawia, że zamykane są kolejne oddziały neurologiczne w każdym województwie – powiedziała prof. Kułakowska. Dlatego też w tym roku, z okazji jubileuszu 90. rocznicy powstania Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, towarzystwo wspólnie z Radą ds. Neurologii szczególnie głośno apeluje do resortu zdrowia, aby uznać neurologię za priorytetową dziedzinę polskiej medycyny.
– prof. dr hab. n. med. Sergiusz Jóźwiak, koordynator do spraw Chorób Rzadkich z Centrum Zdrowia Dziecka,
– prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, z Kliniki Neurologii w Białymstoku,
– prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, kierownik Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie,
– prof. dr hab. n med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii, kierownik Kliniki Neurologii Instytutu Psychiatrii i Neurologii w Warszawie.
Dyskusję moderował dr n. med. Jakub Gierczyński.
Panel w całości do obejrzenia poniżej.
Ciągłość leczenia: dziecko – dorosły
– W latach 2017–2023 minister zdrowia podjął 17 decyzji refundacyjnych w neurologii. – Neurolodzy dziecięcy mają teraz większe możliwości skorzystania z wielu leków, dlatego właśnie, że udostępniono je pacjentom dorosłym – powiedział podczas debaty prof. Sergiusz Jóźwiak. Przypomniał także, że „pacjent neurologiczny w wieku dziecięcym i nastoletnim stanie się kiedyś pacjentem dorosłym, a wczesne leczenie daje o wiele lepsze efekty niż późniejsze – dlatego ważne jest zachowanie ciągłości trybu terapeutycznego”.
Do sukcesów lekowych w neurologii dziecięcej prof. Jóźwiak zaliczył obniżenie wieku jako kryterium stosowania fingolimodu przy stwardnieniu rozsianym (SM). Wśród pilnych potrzeb wymienił zaś dostęp do m.in. leków wykorzystywanych w terapii padaczek, które prowadzą do zahamowania procesu poznawczego dzieci. Chodzi o refundację epidiolexu (w rzadkich zespołach: Dravet, Lennoxa-Gastauta i stwardnienia guzowatego) oraz fenfluraminy (w zespole Dravet). Wśród oczekiwanych przez neurologów preparatów pozapadaczkowych ekspert wskazał na selumetinib, wykorzystywany w leczeniu nerwiakowłókniakowatości typu 1 jako lek hamujący tworzące się na ciele chorego guzy.
Tego jeszcze nie umiemy powstrzymać
– Polscy pacjenci neurologiczni mają już dostęp do większości leków zarejestrowanych w światowej neurologii. Pomimo to wielu chorób w neurologii jeszcze nie potrafimy wyleczyć – powiedziała prof. Alina Kułakowska. Zaznaczyła też konieczność prowadzenia badań i poznania etiologii schorzeń, takich jak na przykład choroba Alzheimera czy choroba Parkinsona, aby w ogóle myśleć o ich leczeniu.
O ile bowiem są już preparaty hamujące proces zapalny w ośrodkowym układzie nerwowym (np. w przebiegu SM), o tyle nie ma jeszcze przełomu w terapii powstrzymującej proces neurodegeneracji w chorobach otępiennych. Wiele badań drugiej fazy dotyczących zastosowania przeciwciał monoklonalnych przeciwko alfa-synukleinie lub przeciwko białku tau zostało przerwanych. Pojawiły się wprawdzie nowe leki, ale ich skuteczność jest bardzo umiarkowana i dotyczy biomarkerów, nie zaś samego przebiegu choroby. Dodatkowo leki te wykazują działania niepożądane, na przykład między innymi krwawienia śródmózgowe, obrzęk, zwiększoną atrofię mózgu.
Nadzieję dla pacjentów z chorobą Alzheimera niosą za to informacje o nowej, podawanej już podskórnie, a nie za pomocą PEG-a, postaci lewodopy.
– W chorobach otępiennych walczymy o to, aby odpowiednio wcześnie zadziałać odpowiednim preparatem. Adresatami wspomnianych terapii będą więc osoby w fazie przedklinicznej lub we wczesnej fazie otępienia – powiedziała prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz. Problem w tym, że i w Polsce, i na świecie niewielki odsetek pacjentów ma postawione rozpoznanie choroby otępiennej. Na szacowanych ok. 500 tys. Polaków z chorobą Alzheimera około 370 tys. korzysta z opieki w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia.
Genowe terapie przyszłości
Prof. Kułakowska przypomniała, że „podczas ostatniego kongresu Amerykańskiej Akademii Neurologii wiele uwagi poświęcono możliwościom leczenia stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) – ciężkiej, śmiertelnej choroby neurodegeneracyjnej”. W kwietniu 2023 r. FDA zarejestrowała preparat tofersen, który być może okaże się skuteczny w terapii pacjentów, u których ALS wynika z mutacji genu kodującego – dysmutazy ponadtlenkowej typu 1.
– W Polsce chodzi o grupę kilkunastu osób w skali roku, które będą dobrze zdefiniowane pod względem genetycznym. Ponieważ terapia, o której mówimy, jest terapią celowaną – stwierdziła prof. Sienkiewicz-Jarosz, nadmieniając, że „badania nad genową terapią w przyszłości dotyczą także choroby Huntingtona”.
Miastenia gravis po wielu latach zastoju
Mamy prawdziwy deszcz nowych terapii.
– Są aż 3 leki, przeciwciała monoklonalne: ekulizumab, ravulizumab i efgartigimod alfa zarejestrowane w USA i w Unii Europejskiej – powiedział prof. Konrad Rejdak, dodając, że „środowisko neurologiczne oczekuje na mykofenolan mofetylu, który jest klasycznym lekiem używanym od lat i przydatnym w terapii przewlekłej uzupełniającej do leków objawowych”.
Zapytany o nowe molekuły wykorzystywane w leczeniu miastenii, a które są w przededniu rejestracji prof. Rejdak wymienił zilucoplan, rozanolixizumab i sacralizumab.
Braki i widoki w leczeniu SM
– SM to przykład wspaniałego rozwoju terapeutycznego. Mamy w tej chwili kilkanaście oryginalnych leków, które stosujemy w terapii tej choroby i w zasadzie wszystkie są refundowane – wyjaśniła prof. Kułakowska.
Prof. Rejdak wskazał jednak na pewne dodatkowe potrzeby terapeutyczne w leczeniu SM, takie jak dostęp do podskórnej postaci natalizumabu oraz leków objawowych, między innymi famprydyny poprawiającej motorykę i funkcje chodu. Ekspert przypomniał także o konieczności ostatecznego uregulowania kwestii dostępności toksyny botulinowej, z której obecnie, w systemie refundacji, mogą skorzystać jedynie pacjenci ze spastycznością poudarową. Pozostali specjaliści potwierdzili ten postulat, przypominając, że spastyczność nie jest chorobą, ale objawem, a leczenia toksyną potrzebują chorzy (dorośli i dzieci) m.in. ze spastycznością pourazową, lub mózgowym porażeniem dziecięcym.
Prof. Kułakowska uzupełniła dyskusję o terapiach w SM, przypominając o ogromnej nadziei, jaką niosą chorym badania nad inhibitorami terazy tyrozynowej Brutona.
Czego potrzebuje migrena?
Okazuje się, że zgodnie z kryteriami obecnego programu lekowego, z leczenia przeciwciałami monoklonalnymi może skorzystać niewielka grupa chorych cierpiących na migreny. – Mamy zatem nadzieję, że dojdzie do takiej modyfikacji programu, aby droga do uzyskania terapii przeciwciałami była krótsza – stwierdził prof. Rejdak.
Ekspert przypomniał także o uzyskaniu dostępności do leków, które oddziałują na mechanizm CRPG, a które są poświęcone osobom po dwóch liniach leczenia terapią doustną, a także o rejestracji w UE leku o nazwie rimegepant, jednego z gepantów, leków drobnocząsteczkowych używanych z powodzeniem jako terapia doraźna w leczeniu ostrego bólu, a także w profilaktyce migrenowej. Lek nie jest jeszcze refundowany w Polsce, a jego koszt nie jest tak wysoki jak koszt leczenia przeciwciałami monoklonalnymi.
Neurologia polskim priorytetem
W podsumowaniu debaty prof. Kułakowska podkreśliła, że „co prawda ostatnie lata niezwykle wzbogaciły apteczkę neurologiczną o wiele nowych, refundowanych leków, lecz problem zwiększania kadry neurologicznej nie został rozwiązany”.
– Brakuje neurologów, a system finansowania opieki neurologicznej sprawia, że zamykane są kolejne oddziały neurologiczne w każdym województwie – powiedziała prof. Kułakowska. Dlatego też w tym roku, z okazji jubileuszu 90. rocznicy powstania Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, towarzystwo wspólnie z Radą ds. Neurologii szczególnie głośno apeluje do resortu zdrowia, aby uznać neurologię za priorytetową dziedzinę polskiej medycyny.
