Mechanizm brzytwy w leczeniu

W leczeniu raka nerki w ostatnich latach dokonał się ogromny postęp. Polscy pacjenci nie mogą się jednak
w pełni z niego cieszyć. Spośród 6 zarejestrowanych leków nowej generacji w Polsce w programach terapeutycznych refundowane są 3. O dostępie do innowacyjnych terapii w leczeniu raka nerki rozmawiali specjaliści podczas IX Seminarium Edukacyjnego Fundacji Watch Health Care.

Rak nerki stanowi w Polsce ok. 3 proc. wszystkich rejestrowanych nowotworów. Najczęstszym typem litego guza stanowiącym około 90 proc. nowotworów złośliwych nerki jest rak nerkowokomórkowy (RCC). W ciągu ostatnich dwóch dekad zaobserwowano w skali roku 2proc. wzrost częstości występowania RCC zarówno na świecie, jak i w Europie. Według danych Krajowego Rejestru Nowotworów w 2009 r. odnotowano 2733 nowe przypadki zachorowań na RCC u mężczyzn i 1866 u kobiet. W tym samym roku z powodu raka nerkowokomórkowego zmarło 1533 mężczyzn i 984 kobiety.
Jak podkreślali eksperci w czasie seminarium, podstawą leczenia raka nerki jest chirurgiczne usunięcie guza lub całej nerki. Warunkiem koniecznym jest jednak jak najwcześniejsze wykrycie nowotworu, kiedy jest on ograniczony do nerki. Rak nerki, jak większość nowotworów, daje niespecyficzne objawy, co często skutkuje postawieniem diagnozy w momencie, kiedy występują już przerzuty odległe. Wtedy – jak zaznacza dr Piotr Tomczak, specjalista w dziedzinie onkologii – leczenie operacyjne nie przynosi efektu radykalnego w postaci wyleczenia. Ponad połowę nowotworów nerki rozpoznaje się przypadkowo podczas badań obrazowych (USG jamy brzusznej lub tomografia komputerowa) wykonywanych z innych przyczyn. – Obecnie, dzięki rozwojowi nowych, nieinwazyjnych, łatwo dostępnych metod diagnostycznych, obserwuje się wzrost wykrywalności przypadków raka nerki – uważa dr Tomczak. – Klasyczną triadę, czyli ból w okolicy lędźwiowej, krwiomocz i wyczuwalny palpacyjnie guz stwierdza się jednak tylko u 6–10% pacjentów – dodaje. Dr Tomczak podkreśla, że rozpoznanie histopatologiczne jest niezbędne do rozpoczęcia jakiegokolwiek leczenia systemowego. Ustala się je na podstawie oceny preparatu po nefrektomii lub preparatu z biopsji, która jest coraz częściej wykorzystywana w diagnostyce u chorych, którzy nie zostali poddani nefrektomii. W ocenie stopnia zaawansowania nowotworu nerki stosuje się badanie fizykalne, badania laboratoryjne oraz badania obrazowe. W badaniu fizykalnym nie ma możliwości wykrycia małych guzów, a wykonywanie badań przesiewowych u osób bez zwiększonego ryzyka zachorowania nie jest zalecane.

Według prof. Cezarego Szczylika, specjalisty onkologii klinicznej, przewodniczącego komitetu naukowego seminarium, mamy do czynienia z ogromną dysproporcją między dostępnością do nowoczesnych terapii RCC w Europie i na świecie a dostępnością w Polsce. – Nasza dostępność, jeżeli chodzi o leczenie tego nowotworu, jest porównywalna do Rumunii i Bułgarii – podkreśla prof. Szczylik. – Bardzo często kryteriami odmówienia leczenia czy refundacji danego leku są powody o charakterze ekonomicznym, tworzenie sztucznych barier. Jedną z takich przyczyn jest ustanowienie przez AOTM ceny wartości refundacyjnej w zależności od wysokości produktu krajowego brutto – stwierdza prof. Szczylik. Wyjaśnia, że AOTM, zamiast powoływać się na kryteria bieżące, odwołuje się do wysokości PKB z 2008 czy 2007 r., co automatycznie pociąga za sobą negatywną ocenę refundacyjną Agencji. Inną barierą w dostępie pacjentów do innowacyjnych terapii – według prof. Szczylika – są ograniczenia wynikające z kryteriów włączenia do programów terapeutycznych. Co do zasady, kryteria włączenia do leczenia na świecie mówią o dobrych, złych i pośrednich czynnikach rokowniczych i to one decydują o zakwalifikowaniu do programu. W grupie dobrej są chorzy od 0 do 1 złych czynników prognostycznych, w pośredniej od 1 do 2, a w złej – powyżej 2. Komputer, który zauważy 1 zły czynnik prognostyczny, automatycznie eliminuje chorego z programu, mimo że – aby tak się stało – pacjent powinien przedstawiać co najmniej 2. – To jest mechanizm brzytwy – mówi prof. Szczylik. – Nie ma w tym cienia racjonalności poza oszczędzaniem środków na leczenie chorych. Komputer nie dopuszcza do leczenia osób, które lekarze z powodzeniem mogliby leczyć. Są oczywiście tzw. wskazania pozarejestracyjne, które są ogromnym utrudnieniem. W raku nerkowokomórkowym są to na przykład pacjenci z nowotworem jednej nerki i dysfunkcją drugiej. Gdybyśmy zoperowali chorą nerkę, zostawilibyśmy chorego z dysfunkcyjną nerką i skazali go na dializoterapię. Niestety, komputer nie podejmuje z nami, lekarzami, żadnego dialogu – dodaje prof. Szczylik.

Dr Maciej Nowicki z firmy HTA Audit zwraca z kolei uwagę na trudności w ocenie skuteczności nowych terapii jako innej bariery w dostępie do innowacyjnego leczenia polskiego pacjenta. – Bezpośrednie dowody z randomizowanych kontrolowanych badań klinicznych są powszechnie uważane za najlepsze źródło informacji, ale gdy ich brakuje, metoda porównania pośredniego może dostarczać użytecznych informacji na temat względnej skuteczności alternatywnych interwencji. Zastosowanie porównania pośredniego pozwoliło właśnie na uzyskanie pozytywnych rekomendacji dla leczenia zaawansowanego raka nerki jedną z substancji czynnych w pierwszej linii w wielu krajach, np. takie rekomendacje zostały ogłoszone przez brytyjską, szkocką, australijską agencję oceny technologii medycznych – tłumaczy dr Nowicki.

Ograniczenia w dostępie do nowoczesnych terapii leczenia raka nerki zauważa również dr Krzysztof Łanda, prezes Fundacji Watch Health Care. – Nasze możliwości terapeutyczne świadczeniodawców są ograniczone niskim finansowaniem ze strony płatnika, a płatnik z kolei jest ograniczony nie tylko niskim PKB na osobę w Polsce, ale również niskim odsetkiem PKB przeznaczanym przez polityków na ochronę zdrowia – podkreśla dr Łanda. – Nie możemy w związku z tym oczekiwać tak dobrych efektów w leczeniu raka nerki w Polsce, jakie występują w krajach zachodnich. Funkcjonujący do tej pory program terapeutyczny leczenia zaawansowanego raka nerki pozwalał chorym na pewien dostęp do innowacyjnych leków. Jak podkreśla jednak dr Łanda, polscy chorzy mają zagwarantowanych wciąż niewiele nowoczesnych opcji terapeutycznych. Dr Łanda zwraca również uwagę na zawężone kryteria włączenia do programu terapeutycznego w stosunku do wskazań rejestracyjnych nawet tych leków, które są w programie terapeutycznym. – W związku z tym nawet 60 proc. chorych, którzy powinni otrzymać leczenie, nie otrzymuje go – podsumowuje dr Łanda.

Innym problemem pacjentów z rakiem nerki jest dostęp do chemioterapii niestandardowej. – Programy terapeutyczne, z nieznanych przyczyn, są zamieniane na programy lekowe, co z czasem doprowadzi do rozdrobnienia jednego programu, w ramach którego lekarze kompleksowo mogli leczyć i stosować różne leki. Pojawią się problemy, gdyż do tej pory środki były wydzielone na grupę chorych z zaawansowanym rakiem nerki i to firmy farmaceutyczne, producenci, musieli ubiegać się o to, by ich leki zostały włączone do programu terapeutycznego, tzn. musieli konkurować ze sobą, w tym przede wszystkim ostro konkurować cenami. Kiedy dojdzie do rozdrobnienia na poszczególne programy lekowe, firmy nie będą miały tak dużej presji związanej z konkurencyjnością cenową. Dojdzie do rozbicia negocjacji i rozbicia planów finansowych NFZ od razu na poszczególne leki. To jest rozwiązanie, które wytrąca podstawowy mechanizm regulatorowi, jakim jest właśnie walka o środki po stronie przemysłu. Regulator będzie miał z tym problemy już za kilkanaście miesięcy – stwierdza dr Łanda.

Podczas spotkania eksperci poruszyli również istotny z punktu widzenia pacjenta aspekt leczenia – jakość życia chorego (quality of life). Podkreślili, że w walce o życie chorych, lekarze powinni starać się walczyć również o jego jakość. – Chodzi o to, by zapewnić chorym jak najlepszą opiekę standardową, opiekę paliatywną, leczenie objawowe, ale również o wydłużenie życia w jak najlepszej jakości, udostępniając pacjentom innowacyjne leki o udowodnionej skuteczności, w miarę możliwości finansowych. Ważne, żeby w badaniach klinicznych dokonywano pomiaru jakości życia – tłumaczy dr Łanda.

Jak podkreśla dr Jakub Żołnierek, specjalista w dziedzinie onkologii klinicznej, jakość życia stała się istotnym parametrem oceny efektywności leczenia przeciwnowotworowego. – Na jakość życia chorego wpływa wiele czynników. Najistotniejsze z nich to efektywność leczenia ukierunkowanego molekularnie, niwelująca objawy związane z samą chorobą podstawową, oraz tolerancja leczenia i możliwość opanowania działań niepożądanych leczenia. W leczeniu paliatywnym długotrwała kontrola choroby nowotworowej zwykle wymaga ciągłego leczenia, co sprawia, że istotny wpływ na jakość życia pacjenta mają także działania niepożądane niższego stopnia natężenia, ale trwające długo – tłumaczy dr Żołnierek. Wskazuje również na istotną rolę badań klinicznych w rozwoju terapii ukierunkowanej molekularnie w leczeniu raka nerki.
– Pokazuje to doświadczenie z ostatnich lat. Bez badań klinicznych nie odnotowalibyśmy żadnego postępu od 2005 r. Nie bylibyśmy w tym momencie, w którym jesteśmy teraz. Mediana czasu całkowitego życia pacjentów została podwojona – mówi dr Żołnierek.
- Całościowe rozpatrywanie zjawisk dotyczących człowieka i stanu jego zdrowia może przynieść najlepsze rezultaty terapeutyczne – podsumowuje dr Małgorzata Pasek.