Miałeś pecha, spóźniłeś się – nie będzie leczenia

Leczenie dzieci jest bezlimitowe – ratunkowy dostęp do technologii lekowych jest finansowany z Funduszu Medycznego. Teoretycznie tyle dobrego stało się przez ostatnie lata, a w praktyce okazuje się, że młody obywatel cierpiący na rzadką, ciężką chorobę, słyszy: „Miałeś pecha, spóźniłeś się!”. Bywa, że z winy podmiotu medycznego.

Często zgłaszają się do nas chorzy i ich rodziny. Doradzamy placówkom ochrony zdrowia, staramy się także pomagać pacjentom skrzywdzonym przez system.

Tym razem pokrzywdzone zostały kilkuletnie dzieci cierpiące na achondroplazję – rzadką, uwarunkowaną genetycznie chorobę, która prowadzi do nieprawidłowego kostnienia śródchrząstnego, a w konsekwencji do deformacji szkieletu, niskorosłości.

Na rynku jest dostępny lek na to schorzenie – Voxzogo (wosorytyd) – który co prawda nie jest refundowany, jednak spełniał kryteria uprawniające do uzyskania świadczeń w ratunkowym dostępie do technologii lekowych. W związku z tym dzieci objęto leczeniem tym specyfikiem – jednak nie wszystkie.

Zgłosili się do nas rodzice trojga chorych dzieci, które nie uzyskały refundacji mimo że są w identycznej sytuacji jak te, którym włączono leczenie wosorytydem w RDTL.

Jak to możliwe?

Do bliźniaczych sytuacji doszło w szpitalach w Krakowie oraz Lublinie, u których szukali ratunku rodzice chorych dzieci. Za każdym razem specjalista potwierdzał, że mamy do czynienia z achondroplazją oraz że zasadne jest włączenie leczenia z użyciem Voxzogo. Rodzice jednak słyszeli: „Wyślemy wniosek o RDTL, proszę czekać”. Potem zapadała cisza trwająca wiele tygodni. Dopytujący się o stan spraw rodzice dowiadywali się, że „muszą być cierpliwi”, by ostatecznie usłyszeć, że… ich dzieci nie dostaną leczenia.

Wszystko dlatego, że w międzyczasie Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała negatywną opinię odnośnie do refundacji Voxzogo. Od tego momentu wnioski o RDTL nie mogą być już rozpatrywane pozytywnie, a wszystkie dzieci mają tego pecha, że – z nieznanych nam przyczyn – ich wnioski utknęły, sprawy się ślimaczyły i ostatecznie zostały rozpatrzone już po opinii Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

Rodzice są zrozpaczeni. Roczna terapia wosorytydem to koszt 1,5 miliona złotych, a co gorsza leczenie musi być kontynuowane aż do zakończenia okresu wzrostu u dziecka, czyli przez kilkanaście kolejnych lat.

Sytuacje rozpatrujemy wspólnie jako lekarz i prawnik.

Z czysto prawnego punktu widzenia – a raczej czysto urzędniczego – można by powiedzieć: „Dura lex sed lex”. AOTMiT do tego została powołana, by opiniować nowe substancje lecznicze i akurat tę zaopiniował negatywnie. Jednak jest druga strona medalu – administracja powinna działać bez zbędnej zwłoki, zasada ta powinna obowiązywać zwłaszcza przy ratowaniu życia i zdrowia, a tego dotyczy RDTL – a to oznacza: tu i teraz! Gdyby tak się stało, dzieci byłyby leczone.

Powinno być tak: lekarz podejmuje decyzję, informuje o niej rodziców i tego samego dnia, używając służącemu temu celowi systemu teleinformatycznego, składa wniosek. Natomiast dyrektor placówki winien mieć nawyk zaglądania do systemu i akceptowania wniosków każdego dnia. Przecież leczenie dzieci jest bezlimitowe, przecież RDTL jest finansowany z Funduszu Medycznego.

Teoretycznie tyle dobrego stało się przez ostatnie lata, w praktyce okazuje się jednak, że bardzo młody obywatel cierpiący na rzadką, bardzo ciężką chorobę, słyszy: „Miałeś pecha, spóźniłeś się!”.

Z winy podmiotu medycznego, który składał wnioski o RDTL opieszale, dzieci zostały pozbawione prawa do terapii. Klamka zapadła. Rodzice nie mają pola manewru. Mogą jedynie błagać w publicznych zbiórkach o sfinansowanie terapii dla ich dzieci. Poczucie jawnej niesprawiedliwości jest jednak tak silne, że biorą pod uwagę skierowanie wniosków do prokuratury, by ta zbadała, czy działania szpitali nie noszą znamion przestępstwa przeciwko życiu i zdrowiu, o którym mówi Kodeks karny.

Jeśli organy ścigania potwierdzą ich przekonanie, wówczas chore dzieci mogą otrzymać odszkodowanie, nawiązkę bądź zasądzone zostanie sfinansowanie ich terapii.

Niezależnie od tego, jak skończy się sprawa tych kilkorga małych pacjentów, których rodzice szukają u nas ratunku, z prawniczego i lekarskiego punktu widzenia apelujemy i przestrzegamy osoby za to odpowiedzialne, że dostęp do terapii w ramach RDTL to prawo przysługujące pacjentom, świadczenie gwarantowane, a do wnioskowania o to leczenie należy podchodzić kompetentnie i z pełną świadomością, że zaniechanie lub niedbalstwo może być dla pacjenta fatalne w skutkach, a z punktu widzenia odpowiedzialności lekarza spełniać znamiona błędu w sztuce bądź niedopełnienia obowiązku przez funkcjonariusza publicznego.

Tekst lekarza Artura Fałka i prawniczki Sary Jakończuk z Kancelarii Doradczej Rafał Piotr Janiszewski.