Smutny awans

Polska jest wprawdzie wyżej w rankingu państw europejskich, ale ma najdłuższy czas oczekiwania na refundację i coraz więcej leków jest dostępnych tylko dla ograniczonych grup pacjentów.

Polska awansuje o jedno „oczko”
Polska sukcesywnie poprawia swój wynik w badaniu Waiting to Access Innovative Therapies – to największa analiza dostępu do innowacyjnych leków i miernik czasu oczekiwania na nie w krajach europejskich.

Wyniki badania publikowane są od 2004 r. przez Europejską Federację Przemysłu i Stowarzyszeń Farmaceutycznych. Historyczny awans Polska zanotowała w ubiegłorocznym zestawieniu – przesunęliśmy się z 25. na 21. miejsce. Wówczas w naszym kraju refundowanych było 59 na 168 terapii. W tym roku z 69 na 167 refundowanymi terapiami zajmujemy 20. miejsce wśród 36 państw europejskich.

Dane te publikuje Związek Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA.

Podium jest bez zmian – liderem ze 147 dostępnymi terapiami pozostają Niemcy, a tuż za nimi Włochy (129) i Austria (126).

Polska wyprzedza między innymi Węgry i Słowację.

– Dostęp do innowacyjnych technologii lekowych w Polsce się poprawia. Dobry wynik w zestawieniu W.A.I.T. to dowód na to, że dzięki pozytywnym decyzjom refundacyjnym nadrabiamy opóźnienia w zakresie dostępu polskich pacjentów do innowacyjnych terapii. Z analizy wynika, że w naszym kraju do refundacji wciąż częściej wchodzą leki starsze. Spośród 69 leków objętych analizą W.A.I.T., które są refundowane  w Polsce, tylko osiem miało rejestrację w 2022 roku, a pozostałe we wcześniejszych latach. To sprawia, że nie wykorzystujemy w pełni potencjału innowacyjności, a z nowych leków polscy pacjenci korzystają, gdy… przestają one już być nowe – komentuje Michał Byliniak, dyrektor generalny Związku Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA.

W Polsce dostępnych jest więcej leków, ale… z większymi ograniczeniami
Aż o pięć punktów procentowych zwiększył się odsetek leków refundowanych w Polsce z ograniczeniami dla określonych grup pacjentów – wynosi on aż 83 proc. (w ubiegłorocznym zestawieniu było to 78 proc.), a gorszy wynik od Polski ma tylko Cypr (96 proc.) oraz Bośnia i Hercegowina (100 proc.).

Dla porównania, w Słowenii proporcje są dokładnie odwrotne – 80 proc. leków jest dostępnych bez ograniczeń, a tylko 20 proc. dla określonych grup pacjentów.

– Każdy awans Polski w zestawieniach dotyczących dostępu pacjentów do innowacyjnych terapii cieszy, ale równocześnie skłania do analizy wskaźników wymagających poprawy. Niepokoi zwłaszcza odsetek leków refundowanych dla określonych grup pacjentów, który dla Polski jest ekstremalnie wysoki i zupełnie odstaje od standardów europejskich. Oznacza to, że tylko część pacjentów, którzy mogą odnieść korzyść z zastosowania danej terapii, ma do niej dostęp. Terapia jest więc zarejestrowana w Polsce, niemalże na wyciągnięcie ręki, lecz… w praktyce dla wielu pacjentów niedostępna. Słusznym kierunkiem zmian powinno być zatem zapewnienie polskim pacjentom pełniejszego dostępu do innowacji medycznych, a tym samym wyrównywanie szans na dłuższe i lepszej jakości życie chorych – podkreśla Agnieszka Grzybowska-Zalewska, prezes zarządu Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA.

25 spośród 69 dostępnych w Polsce innowacyjnych technologii lekowych to leki onkologiczne.

Aż 92 proc. z nich refundowanych jest dla ograniczonej grupy pacjentów. Podobnie sytuacja wygląda w chorobach rzadkich, gdzie mamy 20 leków, spośród których 95 proc. jest refundowanych z ograniczeniami i w chorobach rzadkich nieonkologicznych, gdzie dostępnych jest 14 terapii, ale 93 proc. z ograniczeniami.

Więcej terapii z ograniczeniami i dostępnych późno z powodu wielu barier
Polska nieznacznie poprawiła wynik pod względem czasu oczekiwania polskich pacjentów na refundację od momentu jego rejestracji. W poprzednim roku było to 827 dni, obecnie 804, czyli o 23 dni krócej. Na innowacyjne leki ratujące zdrowie i życie dłużej czekają jedynie pacjenci w Serbii, Bośni i Hercegowinie oraz Turcji.

Wyprzedzają nas między innymi Rumunia oraz Bułgaria – nie zbliżamy się nawet do pozostałych państw Grupy Wyszehradzkiej (Czechy – 498 dni, Słowacja – 577 dni, Węgry – 650 dni).

Dla porównania, pacjent w Niemczech może być beneficjentem nowej terapii już po 126 dniach od jej rejestracji, w Danii po 169 dniach, a w Austrii po 283.

Utrzymują się różnice w czasie potrzebnym pacjentom na uzyskanie dostępu do innowacyjnych leków, w związku z czym pacjenci w jednym państwie europejskim mogą czekać na te same leki ponad sześć razy dłużej niż pacjenci w kraju sąsiednim.

Przyczyny niedostępności i opóźnień, zbadane w raporcie opracowanym przez Charles River Associates (CRA), są wieloczynnikowe. Nawet zanim lek zostanie zatwierdzony w Europie, powolne procesy regulacyjne mogą wydłużyć czas potrzebny na dotarcie nowych produktów do pacjentów.

Opóźnienia i bariery w dostępie są często spowodowane kombinacją czynników. Na przykład szybkość oceny technologii medycznych, różne procesy refundacyjne lub dodatkowe warstwy regionalnych i lokalnych procesów decyzyjnych. Powielające się lub niespójne wymagania dotyczące dowodów mogą również powodować opóźnienia lub brak dostępności. Różne kraje, organy HTA i płatnicy mogą wymagać różnych punktów końcowych badań lub niektórzy akceptują rzeczywiste dowody, podczas gdy inni nie.

Stosowanie zewnętrznych cen referencyjnych (ERP) również powoduje opóźnienia i brak dostępności. Wiele krajów nie rozpoczyna krajowych procesów ustalania cen i refundacji, dopóki nie uzyska dostępu do decyzji refundacyjnych z kilku innych krajów europejskich.

Większość (71 proc.) całkowitego czasu między zatwierdzeniem przez EMA a refundacją przypada na okres po złożeniu wniosku o wycenę i refundację (P&R). Pozostałe 29 proc. – na czas przed złożeniem wniosku o P&R.

– Powody, dla których Europejczycy muszą czekać na dostęp do nowych leków, są prawie zawsze kombinacją wielu czynników. Różnią się one w zależności od obszaru terapii i kraju. Dlatego też kwestie dostępu nie mogą zostać rozwiązane za pomocą unijnego prawodawstwa w zakresie innowacji, ale wymagają działań ze strony wielu podmiotów, w tym państw członkowskich, w celu osiągnięcia postępu. Niezależnie od przyczyny jesteśmy gotowi odegrać naszą rolę w skróceniu czasu potrzebnego pacjentom na uzyskanie dostępu do leków, które odkrywamy, opracowujemy i dostarczamy – podkreśla Nathalie Moll, dyrektor generalna Europejskiej Federacji Przemysłu i Stowarzyszeń Farmaceutycznych (EFPIA).

Podobne bariery i konieczność działania na poziomie krajowym dostrzegają przedstawiciele Infarmy, którzy od dawna zwracają uwagę Ministerstwa Zdrowia na zmiany legislacyjne, konieczne, by odwrócić negatywny trend.

– Wydaje się oczywiste, że sprowadzenie problemu zbyt długiego czasu oczekiwania pacjentów na refundację do kwestii momentu złożenia przez firmy wniosku o refundację jest ogromnym uproszczeniem, które nie przybliża nas do rozwiązania tego problemu. Polska ma najdłuższy czas oczekiwania w UE i wydaje się, że jest to moment, by zadać sobie pytanie, czy strategia oparta na założeniu, że chcemy mieć wszystko, szybko i najtaniej przy systematycznie oddalającym się od ustawowych 17 proc. CBR, jest podejściem efektywnym i przede wszystkim dobrym dla pacjentów. Bariery są liczne i bardzo złożone, a potrzebne zmiany w procesie refundacji przedstawiliśmy szczegółowo w piśmie do Ministerstwa Zdrowia, co spotkało się z szybką reakcją i – co nas bardzo cieszy – obecnie jesteśmy w trakcie rozmów na ten temat – mówi Michał Byliniak.

Proces wnioskowania o refundację i ustalenie ceny leku w Polsce, jak wynika z doświadczeń firm zrzeszonych w Infarmie, jest jednym z najkosztowniejszych tego typu postępowań w Europie (koszty przygotowania analiz HTA, opłaty za złożenie wniosków, opłata za przygotowanie analizy weryfikacyjnej, koszty związane z koniecznością wypełnienia warunku dostępności produktu w obrocie itd.).

Jednocześnie jest to postępowanie niezwykle złożone i prowadzone w środowisku prawnym nieprzewidywalnym co do efektu postępowania, destabilizującym decyzje po ich wydaniu, nakładającym na wnioskodawców zbędne, a nawet – jak pokazuje ostatnia nowelizacja ustawy – irracjonalne i niewykonalne zobowiązania pod rygorem licznych kar.

Zarówno branża innowacyjna jak i decydenci w UE od dawna dostrzegają ten problem i podejmują inicjatywy, które mają mu przeciwdziałać. Takim rozwiązaniem jest m.in. wprowadzenie wspólnej europejskiej oceny klinicznej (Joint Clinical Assessment – JCA).

Rozporządzenie zacznie obowiązywać już za osiem miesięcy dla leków terapii zaawansowanych i nowych leków onkologicznych.

Od 2028 r. JCA obejmie też leki sieroce, a od 2030 r. już wszystkie nowe produkty rejestrowane przez EMA. To rozwiązanie wprowadza wiele mechanizmów i narzędzi, które mogą realnie poprawić i wyrównać szanse dostępu do leków w krajach UE (między innymi identyfikacja nowych technologii, doradztwo naukowe, wspólna metodologia). Warunkiem sukcesu jest jednak realne wdrożenie procedur we wszystkich krajach UE.

Konieczne jest szybsze tempo wyrównywania
Omawiane wyniki dowodzą nierówności w dostępie do innowacyjnego leczenia w różnych krajach Europy o odmiennych systemach refundacyjnych oraz różnych wskaźnikach PKB. Różnica w dostępie do innowacyjnych leków między krajem o najlepszym wyniku a najgorszym wynosi 84 proc. w czteroletniej kohorcie i 80 proc. w przypadku dłuższych ram czasowych.

Z danych wynika również, że konieczna jest poprawa tempa udostępniania innowacji medycznych, aby Unia Europejska mogła odpowiedzieć na aktualne wyzwania zdrowotne, w tym starzejące się społeczeństwo i alarmujące prognozy dotyczące wzrostu zachorowań na raka. Tymczasem średni wskaźnik dostępności innowacyjnych terapii w Unii Europejskiej spadł z 45 proc. do 43 proc., a średni czas oczekiwania na nowy lek na rynku europejskim wydłużył się o 14 dni i wynosi 531 dni.

Wyzwania zdrowotne dla krajów UE stają się coraz poważniejsze.

Jesteśmy w trakcie pierwszej od 20 lat reformy prawa farmaceutycznego, a finał prac legislacyjnych przypadnie na okres polskiej prezydencji.

– Od decyzji, jakie zapadną z udziałem polskiego rządu, będzie zależało to, czy Unia Europejska znów będzie konkurencyjnym regionem na świecie, który daje mocny impuls do rozwoju innowacji, badań klinicznych, kształcenia najlepszych kadr i sprawiedliwego dostępu do nowoczesnego leczenia bez względu na kraj zamieszkania. Pamiętając o tym, jak ważne jest w naszym kraju przyspieszenie tempa wyrównywania luk do już zarejestrowanych terapii, polski rząd nie powinien tracić z oczu szerszej perspektywy korzyści gospodarczych i zdrowotnych dla naszego społeczeństwa, co także jest fundamentalnym filarem bezpieczeństwa lekowego kraju i UE – podkreśla Agnieszka Grzybowska-Zalewska.

Tegoroczne dane W.A.I.T. dotyczą 36 krajów (w tym 27 z Unii Europejskiej), a analizie poddano 167 innowacyjnych leków, które uzyskały centralne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu  w latach 2019–2022. Badanie przeprowadzono z rocznym opóźnieniem, aby umożliwić krajom włączenie tych leków do publicznego wykazu refundacyjnego, co oznacza, że dane dotyczące dostępności są dokładne na 5 stycznia 2024 r.