Właściwy lek, dla właściwego pacjenta, we właściwym czasie, czyli eksperci o medycynie personalizowanej
Redaktor: Bartłomiej Leśniewski
Data: 18.03.2018
Źródło: BL
Podczas trzeciego Międzynarodowego Forum Medycyny Personalizowanej lekarze, pacjenci i decydenci wspólnie zastanawiali się jak choroby śmiertelne zamieniać w przewlekłe, a przewlekłe w uleczalne, a także jak wykorzystać szanse, które stawia przed nami ta szybko rozwijająca się koncepcja medycyny.
- Badania na poziomie molekularnym przyniosły nam powrót do starej sentencji „właściwy lek, dla właściwego pacjenta, we właściwym czasie” – powiedziała dr n.med. Beata Jagielska, zastępca dyrektora COI, przewodnicząca Komitetu Organizacyjnego III Międzynarodowego Forum Medycyny Personalizowanej. – Dzięki medycynie personalizowanej uleczalne stają się coraz to nowe choroby, pacjenci zyskują nowe lata życia. Pełny sukces jednak możemy osiągnąć dopiero przy pełnym, planowanym współdziałaniu między wszystkimi interesariuszami: lekarzami, pacjentami, płatnikiem i decydentami – dodała.
Wypracowaniu tego planu działania służyło III Międzynarodowe Forum Medycyny Personalizowanej. Już dziś ponad jedna czwarta wszystkich nowych leków, zatwierdzonych przez FDA, to leki medycyny personalizowanej. W ciągu najbliższych pięciu lat ich liczba wzrośnie aż o 69 proc. To sukces, ale i ciągle nowe wyzwania.
- Wiedza jest rzeczywiście już ogromna, stale rośnie, wyczuwalny postęp, dokonuje się na naszych oczach – powiedział podczas forum Łukasz Szumowski, minister zdrowia. – Mamy w tej chwili wręcz problem z jej szybką implementacją, przełożeniem na konkretne wytyczne i procedury terapeutyczne. To oczywiście w wielu wypadkach się dzieje, wiemy coraz więcej, wszędzie tam gdzie to możliwe staramy się nadążać z decyzjami refundacyjnymi. Ale wiele jest jeszcze do zrobienia, wyglądamy za nadzieją wyników nowych badań, nowych procedur – dodał.
- Odsetek pacjentów, dla których lek na daną chorobę okazuje się nieskuteczny, może być całkiem wysoki. Na przykład, w przypadku leków antydepresyjnych wynosi średnio 38 proc., a w przypadku leków onkologicznych może sięgać nawet 75 procent - mówił Denis Horgan, dyrektor zarządzający Europejskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej (European Alliance for Personalized Medicine), podczas swojego wykładu w trakcie forum.
I w zasadzie jedyną drogą do poprawy tego stanu rzeczy pozostaje medycyna personalizowana. Sprzyja ponadto realizacji idei „value based healthcare”, czyli koncepcji efektywnej opieki - zarówno na poziomie skuteczności klinicznej, jak i efektywności kosztowej, przy zapewnieniu wysokiej jakości świadczeń. Wzrost poziomu zarówno bezpieczeństwa i skuteczności leczenia, jak i profilaktyki chorób jest także źródłem racjonalizacji wydatków na opiekę zdrowotną. Niemniej powoduje konieczność rozwiązania szeregu złożonych problemów począwszy od kwestii regulacyjnych i refundacyjnych przez kliniczne zastosowanie nowych standardów, po kwestię nadążania za rozwojem nauki, jej translacji i kapitalizowania wiedzy.
- Wszystkim doskonale znany jest termin evidence based medicine (EBM). To on definiuje jaka powinna być sama medycyna. Do tego jak zdefiniować ochronę zdrowia coraz częściej stosujemy termin value based healthcare (VBH) – powiedziała prof. Iga Rudawska, kierownik Zakładu Ekonomiki Ochrony Zdrowia na Uniwersytecie Szczecińskim. – Celem ochrony zdrowia w tym ujęciu jest zapewnianie wartości ważnych dla pacjenta i społeczeństwa, a więc przede wszystkim zapewnienia chorym zdrowia i jak najlepszej jakości życia. Osiąganie tych celów, to także realizacja celów implementacji medycyny personalizowanej – dodała.
Podczas forum pytaliśmy o dotychczasowe osiągnięcia, teraźniejsze problemy i przyszłość medycyny personalizowanej. O tych pierwszych powiedział Prof. Jacek Fijuth, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologicznego. – To przede wszystkim gigantyczny postęp w dziedzinie onkologii, w leczeniu nowotworów – mówił profesor. – To także odpowiedź na konieczność racjonalizowania wydatków w ochronie zdrowia. Przy niedostatku środków to ważne, że medycyna personalizowana pozwala koncentrować środki w terapie celowane, unikać błędów, które niesie z sobą stosowane wcześniej kierowanie się intuicją – dodawał.
Na bieżące problemy wskazywał prof. Dariusz Kowalski z Kliniki Nowotworów Klatki Piersiowej w Centrum Onkologii-Instytucie im. M. Skłodowskiej-Curie w Warszawie. – Medycyna personalizowana ułatwia postęp w terapii uznawanego dotychczas za najtrudniejszego w leczeniu raka płuca – mówił. – I nie ma co ukrywać, poważnym problemem jest dostępność leków, czyli ich refundacja. I zauważam, że najlepszą metodą poradzenia sobie z tym problemem jest umiejętne posługiwanie się instrumentami dzielenia ryzyka. Medycyna personalizowana to ułatwia, to umożliwia – dodawał.
Jak rozwijać się będzie medycyna personalizowana? – Cóż, nie podzielam wizji idealistów, zakładającej, że już w chwili urodzenia determinować będziemy genom pacjentów, tak by od ręki podejmować działania profilaktyczne i profilować pacjentów na całe życie – mówi prof. Zbigniew Gaciong, prezes Polskiego Towarzystwa Medycyny Personalizowanej. – Jednak spodziewać się możemy odnajdowania coraz to nowych leków i docierania z nimi do coraz nowych grup pacjentów – dodawał.
Jednym z punktów programu forum była debata oksfordzka na temat medycyny personalizowanej. Czego obawiali się przeciwnicy? – Cóż, bać się mogę tego, że odnajdywanie coraz nowych leków dla kolejnych grup pacjentów doprowadzi w końcu o tego, że leki dla kolejnych coraz to mniejszych podgrup okażą się równie trudne do odkrycia i implementacji, jak dzisiaj te, na tzw. choroby rzadkie – mówił Szymon Chrostowski w imieniu Europejskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. – Nie jest to jednak argument przeciw kontynuowaniu prac w implementacji medycyny personalizowanej, a raczej za tym, by prace te kontynuować z dużą determinacją, doprowadzając do końca – dodawał.
Po debacie oksfordzkiej odbyło się głosowanie: przytłaczającą większością głosów zwyciężyli zwolennicy medycyny personalizowanej. – Jak to można lapidarnie skomentować? – zastanawiała się Beata Jagielska? – Cóż należę do pokolenia, które do tego by pracować i osiągać sukcesy, musiało nauczyć się obsługi komputera, potem posługiwania się internetem. To samo można powiedzieć o medycynie personalizowanej. Jak wielokrotnie podkreślano podczas forum, medycyna personalizowana to dzisiaj globalny imperatyw – mówiła.
III Międzynarodowe Forum Medycyny Personalizowanej zorganizowała Polska Koalicja Medycyny Personalizowanej - Stowarzyszenie, a jej partnerami byli: Polskie Towarzystwo Medycyny Personalizowanej, Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych - Infarma, Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie, Polskie Towarzystwo Patologów, Polska Unia Onkologii, Centrum Monitorowania Jakości w Ochronie Zdrowia, Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce – GCPpl i Polska Federacja Szpitali.
Wypracowaniu tego planu działania służyło III Międzynarodowe Forum Medycyny Personalizowanej. Już dziś ponad jedna czwarta wszystkich nowych leków, zatwierdzonych przez FDA, to leki medycyny personalizowanej. W ciągu najbliższych pięciu lat ich liczba wzrośnie aż o 69 proc. To sukces, ale i ciągle nowe wyzwania.
- Wiedza jest rzeczywiście już ogromna, stale rośnie, wyczuwalny postęp, dokonuje się na naszych oczach – powiedział podczas forum Łukasz Szumowski, minister zdrowia. – Mamy w tej chwili wręcz problem z jej szybką implementacją, przełożeniem na konkretne wytyczne i procedury terapeutyczne. To oczywiście w wielu wypadkach się dzieje, wiemy coraz więcej, wszędzie tam gdzie to możliwe staramy się nadążać z decyzjami refundacyjnymi. Ale wiele jest jeszcze do zrobienia, wyglądamy za nadzieją wyników nowych badań, nowych procedur – dodał.
- Odsetek pacjentów, dla których lek na daną chorobę okazuje się nieskuteczny, może być całkiem wysoki. Na przykład, w przypadku leków antydepresyjnych wynosi średnio 38 proc., a w przypadku leków onkologicznych może sięgać nawet 75 procent - mówił Denis Horgan, dyrektor zarządzający Europejskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej (European Alliance for Personalized Medicine), podczas swojego wykładu w trakcie forum.
I w zasadzie jedyną drogą do poprawy tego stanu rzeczy pozostaje medycyna personalizowana. Sprzyja ponadto realizacji idei „value based healthcare”, czyli koncepcji efektywnej opieki - zarówno na poziomie skuteczności klinicznej, jak i efektywności kosztowej, przy zapewnieniu wysokiej jakości świadczeń. Wzrost poziomu zarówno bezpieczeństwa i skuteczności leczenia, jak i profilaktyki chorób jest także źródłem racjonalizacji wydatków na opiekę zdrowotną. Niemniej powoduje konieczność rozwiązania szeregu złożonych problemów począwszy od kwestii regulacyjnych i refundacyjnych przez kliniczne zastosowanie nowych standardów, po kwestię nadążania za rozwojem nauki, jej translacji i kapitalizowania wiedzy.
- Wszystkim doskonale znany jest termin evidence based medicine (EBM). To on definiuje jaka powinna być sama medycyna. Do tego jak zdefiniować ochronę zdrowia coraz częściej stosujemy termin value based healthcare (VBH) – powiedziała prof. Iga Rudawska, kierownik Zakładu Ekonomiki Ochrony Zdrowia na Uniwersytecie Szczecińskim. – Celem ochrony zdrowia w tym ujęciu jest zapewnianie wartości ważnych dla pacjenta i społeczeństwa, a więc przede wszystkim zapewnienia chorym zdrowia i jak najlepszej jakości życia. Osiąganie tych celów, to także realizacja celów implementacji medycyny personalizowanej – dodała.
Podczas forum pytaliśmy o dotychczasowe osiągnięcia, teraźniejsze problemy i przyszłość medycyny personalizowanej. O tych pierwszych powiedział Prof. Jacek Fijuth, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Onkologicznego. – To przede wszystkim gigantyczny postęp w dziedzinie onkologii, w leczeniu nowotworów – mówił profesor. – To także odpowiedź na konieczność racjonalizowania wydatków w ochronie zdrowia. Przy niedostatku środków to ważne, że medycyna personalizowana pozwala koncentrować środki w terapie celowane, unikać błędów, które niesie z sobą stosowane wcześniej kierowanie się intuicją – dodawał.
Na bieżące problemy wskazywał prof. Dariusz Kowalski z Kliniki Nowotworów Klatki Piersiowej w Centrum Onkologii-Instytucie im. M. Skłodowskiej-Curie w Warszawie. – Medycyna personalizowana ułatwia postęp w terapii uznawanego dotychczas za najtrudniejszego w leczeniu raka płuca – mówił. – I nie ma co ukrywać, poważnym problemem jest dostępność leków, czyli ich refundacja. I zauważam, że najlepszą metodą poradzenia sobie z tym problemem jest umiejętne posługiwanie się instrumentami dzielenia ryzyka. Medycyna personalizowana to ułatwia, to umożliwia – dodawał.
Jak rozwijać się będzie medycyna personalizowana? – Cóż, nie podzielam wizji idealistów, zakładającej, że już w chwili urodzenia determinować będziemy genom pacjentów, tak by od ręki podejmować działania profilaktyczne i profilować pacjentów na całe życie – mówi prof. Zbigniew Gaciong, prezes Polskiego Towarzystwa Medycyny Personalizowanej. – Jednak spodziewać się możemy odnajdowania coraz to nowych leków i docierania z nimi do coraz nowych grup pacjentów – dodawał.
Jednym z punktów programu forum była debata oksfordzka na temat medycyny personalizowanej. Czego obawiali się przeciwnicy? – Cóż, bać się mogę tego, że odnajdywanie coraz nowych leków dla kolejnych grup pacjentów doprowadzi w końcu o tego, że leki dla kolejnych coraz to mniejszych podgrup okażą się równie trudne do odkrycia i implementacji, jak dzisiaj te, na tzw. choroby rzadkie – mówił Szymon Chrostowski w imieniu Europejskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych. – Nie jest to jednak argument przeciw kontynuowaniu prac w implementacji medycyny personalizowanej, a raczej za tym, by prace te kontynuować z dużą determinacją, doprowadzając do końca – dodawał.
Po debacie oksfordzkiej odbyło się głosowanie: przytłaczającą większością głosów zwyciężyli zwolennicy medycyny personalizowanej. – Jak to można lapidarnie skomentować? – zastanawiała się Beata Jagielska? – Cóż należę do pokolenia, które do tego by pracować i osiągać sukcesy, musiało nauczyć się obsługi komputera, potem posługiwania się internetem. To samo można powiedzieć o medycynie personalizowanej. Jak wielokrotnie podkreślano podczas forum, medycyna personalizowana to dzisiaj globalny imperatyw – mówiła.
III Międzynarodowe Forum Medycyny Personalizowanej zorganizowała Polska Koalicja Medycyny Personalizowanej - Stowarzyszenie, a jej partnerami byli: Polskie Towarzystwo Medycyny Personalizowanej, Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych - Infarma, Centrum Onkologii - Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie, Polskie Towarzystwo Patologów, Polska Unia Onkologii, Centrum Monitorowania Jakości w Ochronie Zdrowia, Stowarzyszenie na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce – GCPpl i Polska Federacja Szpitali.
