Czekamy na wprowadzenie do refundacji leków alternatywnych
Autor: Małgosia Michalak
Data: 06.05.2015
Źródło: MK
Działy:
Aktualności w Onkologia
Aktualności
O problemie z refundacją nowych leków alternatywnych potrzebnych w leczeniu chłoniaków nieziarniczych oraz złej sytuacji z rozpoznaniami tych schorzeń u osób powyżej 70-tego roku życia mówi dr hab. Wojciech Jurczak ze Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.
Jakie są problemy w rozpoznawaniu chłoniaków nieziarniczych?
- Chłoniak limfoblastyczny i Hodgkina występują częściej u osób młodych, którym można podać chemioterapię właściwie bez ograniczeń, ponieważ pozwala na to stan zdrowia i organizmu. Większość pacjentów z chłoniakami to jednak osoby starsze. U osób po 70-tym roku życia zapadalność na chłoniaki będzie 10 – 15 razy wyższa niż u 50-latków. W Polsce, u osób do 70-tego roku życia częstość rozpoznań jest taka sama jak na Zachodzie Europy. Problemy pojawiają się powyżej tej cezury wiekowej: ilość rozpoznanych przypadków zamiast rosnąć - spada. Z czego to wynika? Ze słabości naszej medycyny i może trochę z braku wiary lekarzy pierwszego kontaktu w skuteczność leczenia. Starszy pacjent może w ogóle nie być diagnozowany, choć nie powinno się go zostawiać samemu sobie z jego obawą, lękiem przed nieznanym procesem nowotworowym. Lekarze powinni wiedzieć, że w dużej części przypadków rozpoznanie chłoniaka nie musi oznaczać intensywnego leczenia, które u osób starszych, obciążonych przez inne choroby, może okazać się niemożliwe. Starszym osobom „należy się” rozpoznanie: dopiero po jego postawieniu można decydować o dalszym postępowaniu. Chłoniaki o małej dynamice – a to blisko połowa przypadków - często wymagają jedynie obserwacji choroby, leczymy wówczas, kiedy pojawiają się rzeczywiste objawy kliniczne. Mając do dyspozycji przeciwciała monoklonalne czy doksorubicynę liposomalną, praktycznie pozbawioną kardiotoksyczności, większość chłoniaków można skutecznie leczyć, nawet u osób w starszym wieku.
Jak wygląda dostępność w Polsce do leków na chłoniaki nieziarnicze?
- W Polsce mamy stosunkowo dobre standardy postępowania i w umiejętny sposób wykorzystujemy szczupłe środki, jakimi dysponujemy. Wyniki leczenia nie różniły się dotąd znacznie od wyników uzyskiwanych w krajach Europy Zachodniej. Duży problem stanowi refundacja nowych leków, o alternatywnym do cytostatyków mechanizmie działania, takich jak Ibrutynib, Idelalisib, Lenalidomid czy Brentuximab. Ich zarejestrowanie w przyspieszonym trybie przez FDA czy EMA, instytucje zajmujące się dopuszczeniem do klinicznego użytku leków w USA i Europie, wynikały z ich wręcz spektakularnej skuteczności (uzyskiwano nawet do 70 procent odpowiedzi w monoterapii, u chorych w nawrocie / oporności na wcześniej stosowaną chemioterapię). W Polsce, lekarz nie ma możliwości nawet występowania do NFZ o ich refundację. Z mocy przegłosowanej przez Sejm ustawy, w ramach tzw chemioterapii niestandardowej (a jest to tryb uciążliwy, wymagający w każdym indywidualnym przypadku opinii Konsultanta Wojewódzkiego) możemy występować jedynie o leki zarejestrowane w Unii Europejskiej przed 31 grudnia 2012 roku. Nowe leki, dopuszczone do użytku w 2013 i 2014 roku, są dla nas niedostępne. W trybie pilnym powinny powstać programy lekowe, podobnie jak to miało miejsce z Rytuksymabem, przed 10-15 laty. W przyszłości, leki o alternatywnym do cytostatyków mechanizmie działania powinny znaleźć zastosowanie u około 20-25 procent chorych po pojawieniu się u nich oporności na inne terapie, w tym chemioterapię.
Jednak większym problemem w leczeniu chłoniaków jest obecnie pakiet onkologiczny. Jego wprowadzenie spowodowało sytuację, w której NFZ płaci pięcio, czy sześciokrotnie mniej za diagnostykę chłoniaków niż wynoszą jej rzeczywiste koszty, a od prawidłowego rozpoznania zależy potem postępowanie terapeutyczne. Leczenie jest refundowane na starych zasadach, limit na chemioterapię został zachowany, a brak limitu dotyczy jedynie kosztów części hospitalizacji. Nie może to wpłynąć w znaczący sposób na zwiększenie ilości faktycznie leczonych Pacjentów, skoro liczba łóżek w oddziałach onkologicznych nie została zwiększona. Trudno się oprzeć wrażeniu, że pakiet onkologiczny to przede wszystkim zwrócenie powszechnej uwagi na problemy pacjentów z chorobami nowotworowymi. W swoim obecnym kształcie, przynosi on konieczność większej ilości pracy administracyjno-sprawozdawczej bez realnej poprawy możliwości leczenia chorych z chłoniakami.
Co blokuje wprowadzenie nowych terapii?
- Ich cena. Są drogie. W Polsce, zgodnie z dyrektywą Światowej Organizacji Zdrowia, nowe technologie medyczne mogą być dostępne jeżeli ich roczny koszt nie przekracza 3-krotności PKB (produktu krajowego brutto) na osobę. PKB przyjęty do obliczeń przez ministerstwo zdrowia jest jednak niższy w porównaniu z wyliczeniami ekonomistów. Lekarze rozumieją, że względy finansowe muszą determinować dostępność pewnych terapii, choć zasady podejmowanych decyzji powinny być w pełni znane i transparentne. Pomimo medialnych obietnic oraz znacznego zmniejszenia się kosztów ponoszonych na leczenie pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową po wprowadzeniu leków generycznych, nie udostępniono jak dotąd w 2015, żadnego z nowych leków dla pacjentów z chorobami nowotworowymi krwi.
Jaką rolę w leczeniu chłoniaków odgrywa chemioterapia?
- To wspaniały sposób leczenia i należałoby zmniejszać obawy pacjentów przed tą metodą. Chemioterapia nie jest leczeniem celowanym per se , ale odpowiednio zastosowana działa niemal wybiórczo na szybko dzielące się komórki nowotworowe. Często nie ma innego sposobu leczenia poza chemioterapią, czy - jak w chłoniakach B komórkowych – chemioterapią w połączeniu z przeciwciałami monoklonalnymi.
Mówił Pan, że wyniki leczenia chłoniaków mamy na poziomie europejskim. Jakie one są w Polsce?
- Przedstawię wyniki na przykładzie ośrodka krakowskiego, w którym pracuję. W chłoniaku Hodgkina, stanowiący około 10 procent wszystkich rozpoznań mając możliwość indywidualnego podejścia do każdego chorego dzięki nowoczesnej diagnostyce z wykorzystaniem badania PET-CT, u blisko 300 chorych leczonych w ostatnich latach, przeżycie 5-letnie uzyskaliśmy u 95 procent osób. Trzeba pamiętać, że część z nich zgłasza się już z bardzo dużą masą guza na przykład z masami węzłowymi w śródpiersiu o średnicy ponad 10 cm lub z procesem uogólnionym po obu stronach przepony. Przeżycie wolne od choroby wynosi w naszych rękach około 90 procent. Takie leczenie pierwszego rzutu było przed wprowadzeniem pakietu onkologicznego w całości adekwatnie refundowane w ramach NFZ. Jeśli już mówimy o ziarnicy to część przypadków jest rzeczywiście oporna na chemioterapię i wtedy postępowaniem standardowym w Europie jest stosowanie Brentuximabu (Adcetrisu), jednego z poprzednio wspomnianych leków, niedostępnych w ramach NFZ.. W chłoniaku rozlanym z dużych komórek B, ok 25 proc. rozpoznań, dzięki pełnej dostępności Rytuksymabu i doświadczeniu ośrodków transplantologicznych wieloletnie przeżycia są możliwe u 65-70 proc. chorych. W chłoniakach o małej dynamice, takich jak przewlekła białaczka limfatyczna, chłoniak grudkowy czy chłoniak strefy brzeżnej, wieloletnie przeżycia są regułą, choć kolejne wznowy są niejako wpisane w naturalny przebieg choroby. Jedynie niewielka część z chorych, np. z delecją krótkiego ramienia 17 chromosomu, jest oporna na chemioterapię i zachodzi u nich konieczność stosowania leków o alternatywnym do cytostatyków mechanizmie działania. Pozostaje grupa chłoniaków o niepewnym rokowaniu, takich jak chłoniak z komórek płaszcza, większość z chłoniaków z limfocytów T czy szpiczak mnogi, gdzie rola nowych leków jest jeszcze większa.
Czy w Polsce należałoby zmienić zalecenia dotyczące leczenia chłoniaków nieziarniczych?
- Mamy w Polsce zalecenia postępowania oparte na rzetelnej wiedzy i doświadczeniu, w których nowe leki wprowadzane są stopniowo, zwykle w parę lat później niż w Europie czy USA. Pilność ich modyfikacji wynika z tempa odbywającej się na naszych oczach rewolucji w leczeniu chłoniaków. W latach 50-tych XX wieku wprowadzono do kliniki pierwsze cytostatyki, w latach 70-tych, powstały stosowane do dziś schematy wielolekowej chemioterapii, takie jak CHOP czy ABVD, lata 90-te to „era” Rituximabu, pierwszego przeciwciała monoklonalnego. Obecnie, po kolejnych 20 latach, wysypały się jak z rogu obfitości cząsteczki (leki) blokujące receptory i drogi przekazywania sygnałów wewnątrzkomórkowych. To dopiero początek naszego zdobywania doświadczeń, jak leki te można najlepiej wykorzystać. Ich dostępność musi więc być w pierwszym okresie ograniczona zarówno ze względów ekonomicznych jak i konieczności ich lepszego poznania, przed rekomendowaniem ich stosowania u większości chorych.
- Chłoniak limfoblastyczny i Hodgkina występują częściej u osób młodych, którym można podać chemioterapię właściwie bez ograniczeń, ponieważ pozwala na to stan zdrowia i organizmu. Większość pacjentów z chłoniakami to jednak osoby starsze. U osób po 70-tym roku życia zapadalność na chłoniaki będzie 10 – 15 razy wyższa niż u 50-latków. W Polsce, u osób do 70-tego roku życia częstość rozpoznań jest taka sama jak na Zachodzie Europy. Problemy pojawiają się powyżej tej cezury wiekowej: ilość rozpoznanych przypadków zamiast rosnąć - spada. Z czego to wynika? Ze słabości naszej medycyny i może trochę z braku wiary lekarzy pierwszego kontaktu w skuteczność leczenia. Starszy pacjent może w ogóle nie być diagnozowany, choć nie powinno się go zostawiać samemu sobie z jego obawą, lękiem przed nieznanym procesem nowotworowym. Lekarze powinni wiedzieć, że w dużej części przypadków rozpoznanie chłoniaka nie musi oznaczać intensywnego leczenia, które u osób starszych, obciążonych przez inne choroby, może okazać się niemożliwe. Starszym osobom „należy się” rozpoznanie: dopiero po jego postawieniu można decydować o dalszym postępowaniu. Chłoniaki o małej dynamice – a to blisko połowa przypadków - często wymagają jedynie obserwacji choroby, leczymy wówczas, kiedy pojawiają się rzeczywiste objawy kliniczne. Mając do dyspozycji przeciwciała monoklonalne czy doksorubicynę liposomalną, praktycznie pozbawioną kardiotoksyczności, większość chłoniaków można skutecznie leczyć, nawet u osób w starszym wieku.
Jak wygląda dostępność w Polsce do leków na chłoniaki nieziarnicze?
- W Polsce mamy stosunkowo dobre standardy postępowania i w umiejętny sposób wykorzystujemy szczupłe środki, jakimi dysponujemy. Wyniki leczenia nie różniły się dotąd znacznie od wyników uzyskiwanych w krajach Europy Zachodniej. Duży problem stanowi refundacja nowych leków, o alternatywnym do cytostatyków mechanizmie działania, takich jak Ibrutynib, Idelalisib, Lenalidomid czy Brentuximab. Ich zarejestrowanie w przyspieszonym trybie przez FDA czy EMA, instytucje zajmujące się dopuszczeniem do klinicznego użytku leków w USA i Europie, wynikały z ich wręcz spektakularnej skuteczności (uzyskiwano nawet do 70 procent odpowiedzi w monoterapii, u chorych w nawrocie / oporności na wcześniej stosowaną chemioterapię). W Polsce, lekarz nie ma możliwości nawet występowania do NFZ o ich refundację. Z mocy przegłosowanej przez Sejm ustawy, w ramach tzw chemioterapii niestandardowej (a jest to tryb uciążliwy, wymagający w każdym indywidualnym przypadku opinii Konsultanta Wojewódzkiego) możemy występować jedynie o leki zarejestrowane w Unii Europejskiej przed 31 grudnia 2012 roku. Nowe leki, dopuszczone do użytku w 2013 i 2014 roku, są dla nas niedostępne. W trybie pilnym powinny powstać programy lekowe, podobnie jak to miało miejsce z Rytuksymabem, przed 10-15 laty. W przyszłości, leki o alternatywnym do cytostatyków mechanizmie działania powinny znaleźć zastosowanie u około 20-25 procent chorych po pojawieniu się u nich oporności na inne terapie, w tym chemioterapię.
Jednak większym problemem w leczeniu chłoniaków jest obecnie pakiet onkologiczny. Jego wprowadzenie spowodowało sytuację, w której NFZ płaci pięcio, czy sześciokrotnie mniej za diagnostykę chłoniaków niż wynoszą jej rzeczywiste koszty, a od prawidłowego rozpoznania zależy potem postępowanie terapeutyczne. Leczenie jest refundowane na starych zasadach, limit na chemioterapię został zachowany, a brak limitu dotyczy jedynie kosztów części hospitalizacji. Nie może to wpłynąć w znaczący sposób na zwiększenie ilości faktycznie leczonych Pacjentów, skoro liczba łóżek w oddziałach onkologicznych nie została zwiększona. Trudno się oprzeć wrażeniu, że pakiet onkologiczny to przede wszystkim zwrócenie powszechnej uwagi na problemy pacjentów z chorobami nowotworowymi. W swoim obecnym kształcie, przynosi on konieczność większej ilości pracy administracyjno-sprawozdawczej bez realnej poprawy możliwości leczenia chorych z chłoniakami.
Co blokuje wprowadzenie nowych terapii?
- Ich cena. Są drogie. W Polsce, zgodnie z dyrektywą Światowej Organizacji Zdrowia, nowe technologie medyczne mogą być dostępne jeżeli ich roczny koszt nie przekracza 3-krotności PKB (produktu krajowego brutto) na osobę. PKB przyjęty do obliczeń przez ministerstwo zdrowia jest jednak niższy w porównaniu z wyliczeniami ekonomistów. Lekarze rozumieją, że względy finansowe muszą determinować dostępność pewnych terapii, choć zasady podejmowanych decyzji powinny być w pełni znane i transparentne. Pomimo medialnych obietnic oraz znacznego zmniejszenia się kosztów ponoszonych na leczenie pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową po wprowadzeniu leków generycznych, nie udostępniono jak dotąd w 2015, żadnego z nowych leków dla pacjentów z chorobami nowotworowymi krwi.
Jaką rolę w leczeniu chłoniaków odgrywa chemioterapia?
- To wspaniały sposób leczenia i należałoby zmniejszać obawy pacjentów przed tą metodą. Chemioterapia nie jest leczeniem celowanym per se , ale odpowiednio zastosowana działa niemal wybiórczo na szybko dzielące się komórki nowotworowe. Często nie ma innego sposobu leczenia poza chemioterapią, czy - jak w chłoniakach B komórkowych – chemioterapią w połączeniu z przeciwciałami monoklonalnymi.
Mówił Pan, że wyniki leczenia chłoniaków mamy na poziomie europejskim. Jakie one są w Polsce?
- Przedstawię wyniki na przykładzie ośrodka krakowskiego, w którym pracuję. W chłoniaku Hodgkina, stanowiący około 10 procent wszystkich rozpoznań mając możliwość indywidualnego podejścia do każdego chorego dzięki nowoczesnej diagnostyce z wykorzystaniem badania PET-CT, u blisko 300 chorych leczonych w ostatnich latach, przeżycie 5-letnie uzyskaliśmy u 95 procent osób. Trzeba pamiętać, że część z nich zgłasza się już z bardzo dużą masą guza na przykład z masami węzłowymi w śródpiersiu o średnicy ponad 10 cm lub z procesem uogólnionym po obu stronach przepony. Przeżycie wolne od choroby wynosi w naszych rękach około 90 procent. Takie leczenie pierwszego rzutu było przed wprowadzeniem pakietu onkologicznego w całości adekwatnie refundowane w ramach NFZ. Jeśli już mówimy o ziarnicy to część przypadków jest rzeczywiście oporna na chemioterapię i wtedy postępowaniem standardowym w Europie jest stosowanie Brentuximabu (Adcetrisu), jednego z poprzednio wspomnianych leków, niedostępnych w ramach NFZ.. W chłoniaku rozlanym z dużych komórek B, ok 25 proc. rozpoznań, dzięki pełnej dostępności Rytuksymabu i doświadczeniu ośrodków transplantologicznych wieloletnie przeżycia są możliwe u 65-70 proc. chorych. W chłoniakach o małej dynamice, takich jak przewlekła białaczka limfatyczna, chłoniak grudkowy czy chłoniak strefy brzeżnej, wieloletnie przeżycia są regułą, choć kolejne wznowy są niejako wpisane w naturalny przebieg choroby. Jedynie niewielka część z chorych, np. z delecją krótkiego ramienia 17 chromosomu, jest oporna na chemioterapię i zachodzi u nich konieczność stosowania leków o alternatywnym do cytostatyków mechanizmie działania. Pozostaje grupa chłoniaków o niepewnym rokowaniu, takich jak chłoniak z komórek płaszcza, większość z chłoniaków z limfocytów T czy szpiczak mnogi, gdzie rola nowych leków jest jeszcze większa.
Czy w Polsce należałoby zmienić zalecenia dotyczące leczenia chłoniaków nieziarniczych?
- Mamy w Polsce zalecenia postępowania oparte na rzetelnej wiedzy i doświadczeniu, w których nowe leki wprowadzane są stopniowo, zwykle w parę lat później niż w Europie czy USA. Pilność ich modyfikacji wynika z tempa odbywającej się na naszych oczach rewolucji w leczeniu chłoniaków. W latach 50-tych XX wieku wprowadzono do kliniki pierwsze cytostatyki, w latach 70-tych, powstały stosowane do dziś schematy wielolekowej chemioterapii, takie jak CHOP czy ABVD, lata 90-te to „era” Rituximabu, pierwszego przeciwciała monoklonalnego. Obecnie, po kolejnych 20 latach, wysypały się jak z rogu obfitości cząsteczki (leki) blokujące receptory i drogi przekazywania sygnałów wewnątrzkomórkowych. To dopiero początek naszego zdobywania doświadczeń, jak leki te można najlepiej wykorzystać. Ich dostępność musi więc być w pierwszym okresie ograniczona zarówno ze względów ekonomicznych jak i konieczności ich lepszego poznania, przed rekomendowaniem ich stosowania u większości chorych.
