FDA zatwierdziła revumenib w leczeniu ostrej białaczki

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła revumenib (Revuforj) do leczenia nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki z translokacją genu KMT2A u pacjentów dorosłych i dzieci powyżej roku.

Dzięki zatwierdzeniu FDA doustny małocząsteczkowy inhibitor meniny revumenib (Revuforj – Syndax Pharmaceuticals) stał się pierwszym lekiem ze wskazaniem. Blokuje on wiązanie meniny ze zmutowanymi białkami fuzyjnymi KMT2A, hamując proces, który prowadzi do choroby.

Chociaż jest to stosunkowo rzadka forma białaczki, rearanżacje KMT2A są głównym czynnikiem powodującym ostrą białaczkę u niemowląt.

Zatwierdzenie oparto na pojedynczym ramieniu otwartego badania AUGMENT-101 z udziałem 104 pacjentów dorosłych i dzieci z mutacją. Pacjenci pediatryczni mieli co najmniej 30 dni. Odsetek całkowitej remisji (CR) plus CR z częściową poprawą hematologiczną wynosił 21,2 proc. (22 pacjentów), a mediana czasu trwania wynosiła 6,4 miesiąca. Mediana czasu do remisji wyniosła 1,9 miesiąca.

Osiemdziesięciu trzech pacjentów wymagało transfuzji krwinek i/lub płytek krwi na początku badania; 12 (14 proc.) nie potrzebowało transfuzji przez 56 dni po zabiegu. Spośród 21 osób, które nie miały transfuzji na początku badania, 10 (48 proc.) pozostało bez transfuzji w tym samym okresie.

Zalecana dawka różni się w zależności od masy ciała i jednoczesnego stosowania silnych inhibitorów CYP3A4. Ze względu na przewidywane opóźnienie w dostępności komercyjnej najniższa dawka revumenibu będzie dostępna w ramach programu rozszerzonego dostępu dla pacjentów o masie ciała poniżej 40 kg.