Definiując regorafenib jako lek, który zgodnie z zapisem rejestracyjnym jest stosowany po wyczerpaniu wszystkich dostępnych metod terapii systemowej, oznacza to, że Polacy do tej linii leczenia nie mają dostępu-Rozmowa z prof. dr hab. Piotrem Wysockim

Definiując regorafenib jako lek, który zgodnie z zapisem rejestracyjnym jest stosowany po wyczerpaniu wszystkich dostępnych metod terapii systemowej, oznacza to, że Polacy do tej linii leczenia nie mają dostępu-Rozmowa z prof. dr hab. Piotrem Wysockim

Piotr Wysocki from Termedia Videos on Vimeo.

Można szacować, że Polsce z leczenia regorafenibem mogłoby skorzystać od 1000 do 2000 chorych.

Jak dużej liczby pacjentów z rakiem jelita grubego dotyczy problem leczenia systemowego?
Ten problem dotyczy dużej grupy chorych na raka jelita grubego. W zakres terapii systemowej wchodzi zarówno leczenie uzupełniające po radykalnym zabiegu operacyjnym, jak i paliatywne choroby uogólnionej. Można zatem mówić o ponad 11-12 tys. chorych wymagających leczenia systemowego z powodu raka jelita grubego.

Jakie są możliwości zaawansowanej terapii raka jelita grubego w Polsce?
W wypadku leczenia zaawansowanego (paliatywnego) raka jelita grubego myślimy o leczeniu systemowym, czyli chemioterapii. Jeśli chodzi o klasyczne leki cytotoksyczne, to stosujemy fluorourydynę, 5-fluorouracyl, kapecytabinę, irynotekan oraz oksaliplatynę. Są to leki dostępne i stosowane rutynowo na całym świecie. Problem zaczyna się, kiedy mówimy o lekach biologicznych. W Polsce możemy stosować praktycznie wszystkie dostępne na świecie leki biologiczne, czyli m.in. najpopularniejsze przeciwciała anty-EGFR oraz przeciwciała anty-VFG. Nie ma na razie w Polsce dostępu do inhibitora - regorafenibu.

Czy to oznacza, że polscy pacjenci mają o jedną linię leczenia mniej?
Jeżeli definiujemy regorafenib jako lek, który zgodnie z zapisem rejestracyjnym jest stosowany po wyczerpaniu wszystkich aktualnych i dostępnych metod terapii systemowej, zdecydowanie oznacza to, że w Polsce pacjenci istotnie do tej linii leczenia nie mają dostępu.

Ilu pacjentów w Polsce mogłoby skorzystać z takiej terapii?
Populacja ta byłaby zdecydowanie mniejsza niż ta, która zaczyna leczenie paliatywne. Trudno jednak oszacować jej wielkość. Biorąc pod uwagę, że rocznie w Polsce na raka jelita grubego umiera około 9 tys. osób, możemy przyjąć, że przynajmniej połowa z nich spełniałaby kryteria kwalifikujące do leczenia regorafenibem, jeżeli uznalibyśmy kryteria użyte w badaniu klinicznym oceniającym skuteczność tego leku. Należy jednak pamiętać, że koszt oraz analizy subpopulacji tego leku w badaniu rejestracyjnym wskazują, że nie wszystkie grupy odnoszą porównywalną korzyść po jego zastosowaniu. Do tego badania kwalifikowani byli przede wszystkim chorzy otrzymujący bevacizumab, co już w pewnym stopniu ogranicza grupę leczonych. Bevacizumab może być stosowany tylko w drugiej linii leczenia i tylko w skojarzeniu z jednym schematem chemioterapii, czyli ze schematem FOLFOX. Kolejna kwestia to taka, że w badaniu rejestracyjnym w podgrupie chorych na raka odbytnicy korzyść z zastosowania regorafenibu była wyraźnie mniejsza niż u chorych na raka okrężnicy. Dodatkowo pacjenci z mutacją genu KRAS nie odnosili tak znaczących korzyści po użyciu regorafenibu jak chorzy bez tej mutacji. Definiując zatem populację, która w Polsce mogłaby otrzymywać leczenie regorafenibem i biorąc też pod uwagę pewne uwarunkowania farmakoekonomiczne - możemy mówić o 1000-2000 chorych.

A w jakim stanie jest większość tych pacjentów? Przecież są to osoby, które otrzymały już kilka bardzo toksycznych leków, a poza tym sama choroba jest u nich mocno zaawansowana.
Kwalifikując chorych do badania systemowego, bierzemy pod uwagę ich sprawność. Chorzy, którzy w wyniku postępu choroby lub bardzo nasilonych działań niepożądanych chemioterapii nie kwalifikowaliby się do standardowego leczenia onkologicznego, nie byliby również zakwalifikowani do leczenia regorafenibem. Zgodnie bowiem z kryteriami włączenia do badania kwalifikowano chorych w dobrym lub bardzo dobrym stanie sprawności.

Czy doczekamy się w najbliższym czasie możliwości stosowania także tych najnowszych leków?
Jeśli chodzi o stosowanie najnowszych leków – mówię o aflibercepcie i regorafenibie - mamy nadzieję, że tak się stanie. Oczywiście zależy to od analiz farmakoekonomicznych oraz od opinii Agencji Oceny Technologii Medycznych dotyczącej zasadności stosowania czy refundacji tych leków w Polsce. Oczywiście liczymy się z tym, że populacje, dla których te leki byłyby w Polsce przeznaczone, będą znacznie węższe niż wynikałoby to z zapisów rejestracyjnych, ale optymalny dobór populacji pozwoli osiągnąć zarówno pewne zakładane uwarunkowania farmakoekonomiczne, jak i umożliwi w końcu stosowanie tych leków u naszych chorych. Przede wszystkim tych, u których te leki rzeczywiście powinny działać.