Dopęcherzowa terapia genowa u pacjentów z wczesnym rakiem pęcherza

BCG jest najskuteczniejszą terapią dopęcherzowa u pacjentów z rakiem pęcherza moczowego, który nie infiltruje mięśniówki pęcherza. Jednak u wielu pacjentów w ciągu roku dochodzi do nawrotu choroby. Na łamach Lancet Oncology opublikowano wyniki jednoramiennego badania klinicznego, w którym pacjentom z wczesnym rakiem pęcherza nieodpowiadającym na BCG podano nadofaragen firadenovec. Jest to forma terapii genowej.

Nadofaragen firadenovec podaje się dopęcherzowo, środek zawiera rekombinowany adenowirus, który wprowadza do komórek śluzówki pęcherza moczowego gen ludzkiego interferonu alfa-2b. Pacjenci otrzymywali środek w 0,3, 6 i 9 miesiącu. Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek całkowitych odpowiedzi wśród podgrupy, która miała raka in situ.

Ostatecznie 157 pacjentów zostało włączonych do badania i otrzymało co najmniej jedną dawkę nadofaragenu firadenovecu. Do analizy włączono dane 151 pacjentów z czego 103 miała raka in situ. Z podgrupy z rakiem in situ 55 (53,4%) uzyskało całkowitą odpowiedź na leczenie w ciągu trzech miesięcy od pierwszej dawki a w 12 miesiącu odpowiedź utrzymało 25 (46%) z tych 55 pacjentów.

Dopęcherzowe podanie nadofaragenu firadenovecu umożliwiało uzyskanie całkowitej odpowiedzi na leczenie przez 12 miesięcy u około 1/4 pacjentów z rakiem pęcherza moczowego nieodpowiadającego na terapię BCG. Badanie trwa nadal i zaplanowany jest czteroletni czas obserwacji. Być może w przyszłości nadofaragen firadenovec stanie się szeroko stosowaną opcją terapeutyczną pozwalającą na zmniejszenie odsetka resekcji pęcherza moczowego z powodu nowotworu.