123RF
ESMO: Wytyczne dotyczące praktyki klinicznej w zakresie zespołów mielodysplastycznych
Autor: Monika Stelmach
Data: 06.04.2021
| Tagi: | MDS, zespoły mielodysplastyczne, ESMO, wytyczne |
Wytyczne European Society of Medical Oncology (ESMO) obejmują diagnostykę, klasyfikację, ocenę stopnia zaawansowania i ryzyka zespołów mielodysplastycznych. Przedstawiono również zalecenia dotyczące leczenia niższego i wyższego ryzyka.
Zespoły mielodysplastyczne (MDS, myelodysplastic syndrome) to grupa nowotworowych chorób krwi, spowodowanych zaburzeniami w obrębie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC). Dominuje u osób w podeszłym wieku. Wytyczne ESMO zostały opracowane przez multidyscyplinarną grupę ekspertów. Oparte są na dostępnych danych naukowych oraz opinii ekspertów autorów.
Najważniejsze rekomendacje:
Rozpoznanie zespołów mielodysplastycznych (MDS) opiera się na morfologii krwi, aspiracie szpiku i kariotypie szpiku.
W momencie rozpoznania zaleca się wykonanie biopsji szpiku kostnego.
Biologia molekularna jest przydatna w diagnostyce MDS, jeśli badania krwi i szpiku kostnego nie dają rozstrzygających wyników.
Cytometria przepływowa komórek krwi i szpiku jest przydatna w diagnostyce MDS, pod warunkiem, że wykonują je u osoby z doświadczeniem w przeprowadzaniu tego badania.
Do oceny prognostycznej MDS wymagany jest międzynarodowy system punktacji prognostycznej, wersja poprawiona (IPSS-R).
Analiza molekularna może dodać wartość prognostyczną, zwłaszcza dla mutacji TP53 [w del (5q) MDS] i SF3B1 u pacjentów z blastami <5%.
Azacytydyna jest zalecana pacjentom z MDS wysokiego ryzyka bez poważnych chorób współistniejących, którzy nie kwalifikują się bezpośrednio do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych (allo-SCT).
Intensywna chemioterapia, podobna do stosowanej w białaczce szpikowej (AML-like ChT) jest zalecana u pacjentów uznanych za zdolnych, aby ją przyjąć (zwykle <70 lat) z korzystną cytogenetyką (według IPSS) i blastami szpikowymi ≥10%, najlepiej jako pomost do allo-SCT.
Allo-SCT należy zaproponować wszystkim pacjentom w wieku poniżej 70 lat z MDS o podwyższonym ryzyku, którzy nie mają poważnych chorób współistniejących i mają dawcę.
Zmniejszenie liczby blastów w szpiku przed allo-SCT za pomocą ChT podobnych do AML lub środków hipometylujących (HMA) jest ogólnie rozważane, gdy blasty w szpiku są ≥ 10%, szczególnie w przypadku allo-SCT bez mieloablacji.
Leki stymulujące erytropoezę (ESA) (zwłaszcza erytropoetyna [EPO] alfa) są zalecane jako leczenie pierwszego rzutu niedokrwistości w MDS niskiego ryzyka u pacjentów bez del (5q).
Najskuteczniejszym lekiem na niedokrwistość transfuzyjną z MDS niskiego ryzyka z del (5q) jest lenalidomid (LEN).
Po niepowodzeniu ESA globulina anty-tymocytowa (ATG) (± cyklosporyna) jest skuteczna w określonych młodszych kohortach pacjentów z MDS o niższym ryzyku.
Luspatercept jest zalecany po niepowodzeniu ESA w MDS-RS zależnym od transfuzji czerwonych krwinek (syderoblasty pierścieniowe).
Inne metody leczenia drugiej linii niedokrwistości po niepowodzeniu ESA obejmują LEN z lub bez ESA i HMA (niezatwierdzone w Europie w tym wskazaniu).
Agoniści receptora trombopoetyny (TPO-RA) (romiplostym, eltrombopag) wykazują pewną skuteczność w ciężkiej małopłytkowości, ale nie są zatwierdzeni do leczenia MDS i powinni być stosowane tylko u pacjentów z blastami w szpiku <5%.
U pacjentów z przeładowaniem żelazem w wyniku transfuzji chelatacja żelaza jest zdecydowanie zalecana u pacjentów, którzy są kandydatami do allo-SCT.
U osób niebędących kandydatami do przeszczepu z MDS o niższym ryzyku chelatacja żelaza jest zdecydowanie zalecana u pacjentów z dużym obciążeniem żelazem (np. znacznie zmniejszony T2 ∗ serca); jednak jego stosowanie jest bardziej kontrowersyjne u pacjentów, którzy nie mają dużego przeciążenia żelazem.
Najważniejsze rekomendacje:
Rozpoznanie zespołów mielodysplastycznych (MDS) opiera się na morfologii krwi, aspiracie szpiku i kariotypie szpiku.
W momencie rozpoznania zaleca się wykonanie biopsji szpiku kostnego.
Biologia molekularna jest przydatna w diagnostyce MDS, jeśli badania krwi i szpiku kostnego nie dają rozstrzygających wyników.
Cytometria przepływowa komórek krwi i szpiku jest przydatna w diagnostyce MDS, pod warunkiem, że wykonują je u osoby z doświadczeniem w przeprowadzaniu tego badania.
Do oceny prognostycznej MDS wymagany jest międzynarodowy system punktacji prognostycznej, wersja poprawiona (IPSS-R).
Analiza molekularna może dodać wartość prognostyczną, zwłaszcza dla mutacji TP53 [w del (5q) MDS] i SF3B1 u pacjentów z blastami <5%.
Azacytydyna jest zalecana pacjentom z MDS wysokiego ryzyka bez poważnych chorób współistniejących, którzy nie kwalifikują się bezpośrednio do allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych (allo-SCT).
Intensywna chemioterapia, podobna do stosowanej w białaczce szpikowej (AML-like ChT) jest zalecana u pacjentów uznanych za zdolnych, aby ją przyjąć (zwykle <70 lat) z korzystną cytogenetyką (według IPSS) i blastami szpikowymi ≥10%, najlepiej jako pomost do allo-SCT.
Allo-SCT należy zaproponować wszystkim pacjentom w wieku poniżej 70 lat z MDS o podwyższonym ryzyku, którzy nie mają poważnych chorób współistniejących i mają dawcę.
Zmniejszenie liczby blastów w szpiku przed allo-SCT za pomocą ChT podobnych do AML lub środków hipometylujących (HMA) jest ogólnie rozważane, gdy blasty w szpiku są ≥ 10%, szczególnie w przypadku allo-SCT bez mieloablacji.
Leki stymulujące erytropoezę (ESA) (zwłaszcza erytropoetyna [EPO] alfa) są zalecane jako leczenie pierwszego rzutu niedokrwistości w MDS niskiego ryzyka u pacjentów bez del (5q).
Najskuteczniejszym lekiem na niedokrwistość transfuzyjną z MDS niskiego ryzyka z del (5q) jest lenalidomid (LEN).
Po niepowodzeniu ESA globulina anty-tymocytowa (ATG) (± cyklosporyna) jest skuteczna w określonych młodszych kohortach pacjentów z MDS o niższym ryzyku.
Luspatercept jest zalecany po niepowodzeniu ESA w MDS-RS zależnym od transfuzji czerwonych krwinek (syderoblasty pierścieniowe).
Inne metody leczenia drugiej linii niedokrwistości po niepowodzeniu ESA obejmują LEN z lub bez ESA i HMA (niezatwierdzone w Europie w tym wskazaniu).
Agoniści receptora trombopoetyny (TPO-RA) (romiplostym, eltrombopag) wykazują pewną skuteczność w ciężkiej małopłytkowości, ale nie są zatwierdzeni do leczenia MDS i powinni być stosowane tylko u pacjentów z blastami w szpiku <5%.
U pacjentów z przeładowaniem żelazem w wyniku transfuzji chelatacja żelaza jest zdecydowanie zalecana u pacjentów, którzy są kandydatami do allo-SCT.
U osób niebędących kandydatami do przeszczepu z MDS o niższym ryzyku chelatacja żelaza jest zdecydowanie zalecana u pacjentów z dużym obciążeniem żelazem (np. znacznie zmniejszony T2 ∗ serca); jednak jego stosowanie jest bardziej kontrowersyjne u pacjentów, którzy nie mają dużego przeciążenia żelazem.
