Hematoonkologia pod lupą Ministerstwa Zdrowia, kiedy wejdą nowe leki?
Autor: Marta Koblańska
Data: 09.11.2016
Źródło: MM/MK/Newseria/Medscape/NCI
Działy:
Aktualności w Onkologia
Aktualności
Nowotwory krwi należą do grupy chorób rzadkich, w Polsce stale rośnie jednak zapadalność na te schorzenia. Zmiana oceny efektywności terapii, co planuje resort zdrowia, daje nadzieje na poprawę sytuacji chorych hematologicznie w Polsce.
Białaczka limfocytowa to jeden z najczęściej występujących nowotworów krwi u dorosłych – w szczególnie trudnej sytuacji są chorzy z mutacją 17p, którzy dziś nie mają w Polsce zapewnionego leczenia. A już w kwietniu 2016 roku amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) wydała przyspieszoną zgodę na zastosowanie leku o nazwie venetoclax u pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową. Lek ten uzyskał status terapii przełomowej. W Polsce tymczasem trwają pierwsze spotkania dotyczące stworzenia grupy specjalistów, którzy koszyk leków na choroby rzadkie będą przeglądać. Jak deklaruje wiceminister zdrowia Krzysztof Łanda, określenie potrzeb zdrowotnych również w hematoonkologii będzie koniecznością, żeby sprawdzić, czy ten koszyk odpowiada po pierwsze potrzebom pacjentów, a po drugie możliwościom finansowym płatnika.
Czy opracowany przez australijskich naukowców nowy lek znajdzie uznanie w Polsce? Preparat przynosi nadzieję chorym na CLL, u których komórkom guza nowotworowego brakuje części chromosomu 17 (delecja 17p) oraz którzy otrzymali już wcześniejszą terapię innym lekiem. Delecja części chromosomu 17 w komórkach nowotworowych prowadzi do utraty genu supresorowego TP53, co z kolei skutkuje inaktywacją białka P53. To ostatnie jest czynnikiem transkrypcyjnym odpowiedzialnym m.in. za aktywację mechanizmów naprawy DNA oraz indukcje apoptozy w przypadku uszkodzeń DNA.
Mechanizm działania venetoclaxu
Istnieje szczególna grupa białek, stanowiących grupę produktów onkogenów komórkowych, które hamują proces apoptozy. Jest to rodzina białek, spośród której wyróżnia się m.in. białko BCL-2, BCL-XL, MCL-1, czy surwiwinę. Wykazano, że wskutek inaktywacji białka P53, u chorych na przewlekła białaczkę limfocytową CLL dochodzi do nadekspresji białka BCL-2. Venetoclax jest pierwszym, zatwierdzonym do obrotu lekiem, który jest antagonistą białka BCL-2.
Badanie kliniczne z venetoclaxem
Venetoclax był badany w teście klinicznym z jednym ramieniem terapeutycznym, w którym wzięło udział 107 ochotników chorujących na CLL, których komórki nowotworowe posiadały delecję 17p. 79,4 proc. pacjentów pozytywnie odpowiedziało na leczenie, a u około 84,7 proc. spośród tych pacjentów, remisja trwała rok lub dłużej. Substancja lecznicza była szczególnie skuteczna u osób ze złym rokowaniem, łącznie z tymi, u których chemioterapia fludarabiną nie powiodła się.
Zdarzenia niepożądane
Ciężkim zdarzeniem niepożądanym, który wystąpił podczas testów klinicznych venetoclaxu, był zespół rozpadu guza. Wystąpił on u trzech spośród 56 leczonych pacjentów – jeden z nich zmarł. U pozostałych uczestników badania zmieniono schemat dawkowania, co zmniejszyło ryzyko wystąpienia zespołu rozpadu guza. Najczęstsze zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w trakcie badania klinicznego, to biegunka, zakażenia górnych dróg oddechowych, nudności i neutropenia.
Czy opracowany przez australijskich naukowców nowy lek znajdzie uznanie w Polsce? Preparat przynosi nadzieję chorym na CLL, u których komórkom guza nowotworowego brakuje części chromosomu 17 (delecja 17p) oraz którzy otrzymali już wcześniejszą terapię innym lekiem. Delecja części chromosomu 17 w komórkach nowotworowych prowadzi do utraty genu supresorowego TP53, co z kolei skutkuje inaktywacją białka P53. To ostatnie jest czynnikiem transkrypcyjnym odpowiedzialnym m.in. za aktywację mechanizmów naprawy DNA oraz indukcje apoptozy w przypadku uszkodzeń DNA.
Mechanizm działania venetoclaxu
Istnieje szczególna grupa białek, stanowiących grupę produktów onkogenów komórkowych, które hamują proces apoptozy. Jest to rodzina białek, spośród której wyróżnia się m.in. białko BCL-2, BCL-XL, MCL-1, czy surwiwinę. Wykazano, że wskutek inaktywacji białka P53, u chorych na przewlekła białaczkę limfocytową CLL dochodzi do nadekspresji białka BCL-2. Venetoclax jest pierwszym, zatwierdzonym do obrotu lekiem, który jest antagonistą białka BCL-2.
Badanie kliniczne z venetoclaxem
Venetoclax był badany w teście klinicznym z jednym ramieniem terapeutycznym, w którym wzięło udział 107 ochotników chorujących na CLL, których komórki nowotworowe posiadały delecję 17p. 79,4 proc. pacjentów pozytywnie odpowiedziało na leczenie, a u około 84,7 proc. spośród tych pacjentów, remisja trwała rok lub dłużej. Substancja lecznicza była szczególnie skuteczna u osób ze złym rokowaniem, łącznie z tymi, u których chemioterapia fludarabiną nie powiodła się.
Zdarzenia niepożądane
Ciężkim zdarzeniem niepożądanym, który wystąpił podczas testów klinicznych venetoclaxu, był zespół rozpadu guza. Wystąpił on u trzech spośród 56 leczonych pacjentów – jeden z nich zmarł. U pozostałych uczestników badania zmieniono schemat dawkowania, co zmniejszyło ryzyko wystąpienia zespołu rozpadu guza. Najczęstsze zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w trakcie badania klinicznego, to biegunka, zakażenia górnych dróg oddechowych, nudności i neutropenia.
