Prof. Paweł Blecharz: Olaparyb - nadzieja nie tylko dla Kory

Od września ubiegłego roku pacjentki chore na nowotwory spowodowane mutacją w genach BRCA1/BRCA2 mogą z większą nadzieją spojrzeć w przyszłość. Starania onkologów przekonanych o skuteczności olaparybu, wzmocnione kampanią medialną znanej wokalistki Kory, przyniosły efekty. Lek od jesieni jest na liście refundacyjnej. O tym co to oznacza dla chorych i kto może liczyć na taką terapię mówi prof. Paweł Blecharz.

Prof. dr hab. n. med. Paweł Blecharz jest kierownikiem Kliniki Ginekologii Onkologicznej – Centrum Onkologii – Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie – Oddziału w Krakowie.

Czy są dostępne badania genetyczne refundowane przez NFZ dla pacjentów zagrożonych mutacją w genach BRCA1/BRCA2?
Tak. Musimy jednak rozdzielić 2 sytuacje kliniczne. Z jednej strony mamy bowiem zdrowe pacjentki z grupy wysokiego ryzyka zachorowania na raka jajnika i piersi, które badamy w kierunku nosicielstwa mutacji, z drugiej – pacjentki już chore na raka jajnika. Te pierwsze mają szansę uniknąć choroby, dzięki szczególnym procedurom i intensywnemu nadzorowi, te drugie – mają szanse na nowe leki.
Osoba zdrowa może takie badanie wykonać, ale jej wywiad rodzinny musi spełnić kryteria wysokiego ryzyka. To nie jest tak, że każda kobieta, której matka miała raka piersi czy raka jajnika jest w grupie ryzyka. To nie jest takie proste. Jeśli pacjentka chce sprawdzić czy jest zagrożona wrodzoną skłonnością do raka powinna najpierw skorzystać z poradni genetycznej, która to ryzyko szacuje. Jeśli pacjentka spełnia te kryteria, to środki publiczne zapewniają finansowanie badań w tym zakresie.
Natomiast druga grupa to osoby, które już zachorowały na nowotwór. Badamy, czy doszło do mutacji i czy można w związku z tym zastosować określone leki. Zarówno w przypadku pierwszej jak i drugiej grupy są możliwości finansowania takich badań. Program wczesnego wykrywania raka piersi i raka jajnika w rodzinach wysokiego ryzyka istnieje w Polsce od kilkunastu lat, natomiast finansowanie badań mutacji w guzie nowotworowym jest możliwe dopiero od około pół roku.

Jakie możliwości terapii w Polsce mają chorzy na raka jajnika? Możemy mówić o jakichś postępach w dostępnych terapiach?
Ponad połowa raków jajnika ma pewne zaburzenie genetyczne, na które możemy wpłynąć stosując lek. Mutację genu BRCA1/BRCA2 posiada ok. 15-20 procent chorych. Ta grupa ma możliwość leczenia nowymi lekami, na razie w pewnej określonej sytuacji klinicznej. Tą szczególną sytuacją jest nawrót raka. Trwają badania zastosowania tych leków także w pierwszym rzucie leczenia. Niebawem poznamy ich wyniki. Można się spodziewać, że działają, ale nie wyprzedzajmy faktów. Wiemy na razie na pewno, że te nowe leki są skuteczne w nawrocie choroby.

Ten lek to olaparyb…
Tak, mówimy tu o olaparybie, czyli inhibitorze polimerazy poli(ADP-rybozy). To nie jest zwykła chemioterapia, ale klasyczny przykład terapii celowanej, leczenia ukierunkowanego molekularnie. Wykorzystuje ona fakt pewnego osłabienia komórki nowotworowej mającej mutację BRCA1/BRCA2. Podanie tego leku ma zablokować niejako resztę sił do przeżycia tej komórki nowotworowej. Pacjentki chore na raka związanego z mutacjami BRCA1/BRCA2 mają uszkodzony szlak naprawy uszkodzeń komórki raka. Olaparyb blokuje inny, rezerwowy szlak naprawy i w ten sposób doprowadza do jej śmierci i do obumierania guza nowotworowego. Co ważne – olaparyb to lek w tabletkach przyjmowany w domu, w leczeniu podtrzymującym. Oznacza to, że pacjentka najpierw kierowana jest na chemioterapię i jeśli ona zadziała, po jej zakończeniu chora otrzymuje olaparyb. Program refundacyjny umożliwia jej przyjmowanie olaparybu do końca życia, pod warunkiem, że nie będzie miała progresji choroby. W takim wypadku należy zastosować inne leczenie.

Jaki jest odsetek pięcioletnich przeżyć po zastosowaniu tego leku?
Musimy tego pojęcia używać ostrożnie. Jak dotąd żadne badanie z inhibitorami PARP nie pokazało wpływu na tzw. całkowite przeżycie. Na razie – bo te badania wciąż trwają -udowodniono wpływ na bardzo znaczne wydłużenie czasu do kolejnej progresji choroby, a co więcej do następnej chemioterapii. Chore, które przyjmują olaparyb będą miały kolejny nawrót choroby i, co za tym idzie, kolejne chemioterapie jeszcze później. Zatem na podstawie tych pośrednich wyników możemy przypuszczać, że ta różnica przełoży się także na długość życia chorych. Musimy jednak poczekać na ostateczne dane. Powinny się one ukazać za około rok.

Terapia olaparybem jest refundowana od września 2016 roku w ramach programu lekowego Ministerstwa Zdrowia. Czy medialny szum wywołany przez Korę mocno pomógł w tej refundacji?
Zdecydowanie! Kora dobijała się wszędzie apelując o refundację tego leku. Ona w niego uwierzyła i tę wiarę nagłaśniała. Na pewno lek spopularyzowała. Zresztą trudno się jej dziwić. Jeżeli byłbym takich chorym i wiedział, że jest skuteczny lek, który może mi pomóc – to zrobiłbym wszystko, żeby go dostać każdymi możliwymi sposobami.
Terapie molekularne dotyczą wybranych grup chorych i nie powodują przełomu w całej onkologii, ale nie oszukujmy się - takiego przełomu nie będzie. Będziemy krok po kroku identyfikować grupy chorych, których nowotwory się czymś wyróżniają i u nich uzyskiwać coraz lepsze efekty terapii.

Jak refundacja olaparybu przełożyła się na polskie pacjentki? Ilu udało się już pomóc?
Refundowanie leczenia stało się możliwe 6-7 miesięcy temu, jednak musimy wziąć pod uwagę pewną bezwładność tego procesu. Polega ona na tym, że szpitale muszą najpierw podpisać przetargi na lek i zadbać o indywidualne umowy z NFZ. Następnie te chore pacjentki trzeba znaleźć, muszą one najpierw otrzymać chemioterapię i dopiero później olaparyb. Dlatego podejrzewam, że na razie mamy pojedyncze przypadki w Polsce osób, które już tę terapię rozpoczęły. W mojej klinice spodziewam się, że w najbliższym czasie 4-5 chorych rozpocznie leczenie. Obecnie są w fazie poprzedzającej, czyli chemioterapii.

Czy są jeszcze jakieś inne leki dla chorych onkologicznie z mutacją genu BRCA1/BRCA2, które czekają na refundację?
Jeśli mówimy o inhibitorach polimerazy poli (ADP-rybozy) to jest kilka cząsteczek, nad którymi są prowadzone badania w różnych wskazaniach. Ważne jest to, że są badane także w pierwszym rzucie leczenia, czyli u pacjentki z dopiero rozpoznanym rakiem jajnika. Wyniki tych badań pokażą się w przeciągu 1,5-2 lat. Będziemy wiedzieć czy i jaką korzyść te chore osoby odnoszą. Jest spora nadzieja, że także w tym wskazaniu inhibitory PARP także są skuteczne. Warunkiem jest uzyskanie danych naukowo wiarygodnych. Mój ośrodek bierze udział w jednym z tych badań.

Czy może się zdarzyć, że refundacja olaparybu zostanie cofnięta?
Nie wyobrażam sobie takiej sytuacji. Powodem refundacji było wydłużenie czasu do progresji i kolejnych chemioterapii dzięki olaparybowi. Nie sądzę zatem żeby ta refundacja ustała, chyba, że pojawi się jeszcze lepszy lek, a to przecież może się zdarzyć. Jednak na przestrzeni ostatnich lat olaparyb jest najlepiej przebadanym w tym wskazaniu lekiem, niejako liderem wśród inhibitorów PARP.

Co zmieniła Pana zdaniem refundacja olaparybu wśród chorych z mutacją BRCA1/BRCA2?
Prowadziłem poradnię genetyczną przez 8 lat i wcześniej jedynym, co mogłem powiedzieć pacjentom chorym na raka jajnika, wykonującym badania na obecności mutacji, to tylko to, że robią je aby sprawdzić, czy ich rodziny nie są zagrożone nowotorem. Od zeszłego roku mogę takim chorym przekazać dobrą nowinę. Teraz mówię: pani mutacja była złowrogim zdarzeniem losowym powodującym chorobę, którą pani odziedziczyła i nie wiedziała pani o niej – jednak ta mutacja daje nadzieję na lepsze wyniki leczenia. Mamy lek, który sprawi, że może pani żyć dłużej niż chora, która tej mutacji nie ma.

Rozmawiała Ewa Gosiewska