Prof. Wiesław Jędrzejczak: zwracam uwagę na CAR, ibrutinib i pomatinib
Autor: Agata Solecka
Data: 19.01.2014
Źródło: BL
Rozmowa z prof. Wiesławem Jędrzejczakiem, kierownikiem Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Mamy poważny problem – w Polsce zbyt kurczowo trzymamy się przy refundacji Charakterystyk Produktu Leczniczego – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak w rozmowie z eonkologia.pl.
55. doroczny zjazd ASH (American Society of Hematology) dostarczył wielu nowości, emocji, a także konsensusów. Które z kongresowych wydarzeń uznałby Pan za najważniejsze?
Odpowiedź nie jest prosta, to było przecież 1000 nowych prezentacji. Nie wszystkie dotyczyły nowych terapii, ale wnosiły wielki wkład w rozwój hematologii, systematyzując wiedzę, korygując błędy, sugerując nowe metody, formułując wnioski z dotychczasowych efektów tych terapii. Nie chciałbym zatem klasyfikować wydarzeń kongresowych według jakiejś skali ważności, bo prawie wszystko było ważne. Ale z pewnością zwróciłbym uwagę na stosowanie terapii komórkowej opartej na CAR (chimeric antigen receptor) u chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną oporną na leki. Wiążemy z nią olbrzymie nadzieje na postęp w leczeniu. Dotychczas ostrą białaczkę limfoblastyczną leczono za pomocą chemioterapii albo przeszczepu szpiku. Niestety, nie zawsze z dobrym skutkiem. Terapia CAR wykorzystująca genetycznie zmodyfikowane zabijające limfocyty T, wyposażone w receptor złożony po części z przeciwciała swoistego dla danego rodzaju białaczki, a po części z cząsteczki przenoszącej do wnętrza limfocytu jego sygnał, to olbrzymia nadzieja, krok w przód.
Uczestniczył Pan także w pracach nad zastosowaniem ibrutinibu.
To lek z bardzo ciekawą historią i rzeczywiście współuczestniczyłem w pracach nad badaniem tej substancji. Podobnie jak terapia CAR to duża nadzieja na leczenie białaczki limfoblastycznej, ibrutinib jest nadzieją w leczeniu chłoniaków płaszcza. Ale, oczywiście, widzimy znacznie szersze możliwości stosowania tej terapii.
CAR, ibrutinib zwiastują przełom w hematologii?
To kolejne kroki na drodze postępu w tej dziedzinie medycyny. Tak jak już wspominałem, ten postęp nie powstaje na drodze rewolucyjnej, lecz ewolucyjnej. To suma nie tylko przełomowych odkryć, ale i późniejszych badań nad ich naturą, przebiegiem terapii z ich zastosowaniem. Chciałbym zwrócić uwagę na dyskusję, która wywiązała się na temat pomatinibu. Lek okazał się bardzo skuteczny w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej opornej na inne leki z tej grupy. Ale, niestety, był przy tym kardiotoksyczny. Nawet z tego powodu wycofano jego rekomendacje i rejestracje. I na temat był spór, gorąca dyskusja w trakcie kongresu ASH. Zakończyła się zastosowaniem salomonowego rozwiązania. Rekomendacje przywrócono, zalecając lepszą kontrolę nad pacjentem w trakcie terapii.
Czy w Polsce nadążamy z implementacją światowych osiągnięć w hematologii? Przedstawiciele innych dziedzin medycyny skarżą się, że nie i jako przyczynę wskazują funkcjonowanie odpowiedzialnych instytucji, opór urzędników.
Pod względem medycznym w hematologii z pewnością nadążamy z implementacją osiągnięć, jesteśmy równoprawnym partnerem europejskiej sieci białaczkowej. Nie ma też powodu, by narzekać na szczególnie powolne działanie polskich urzędów i instytucji. Każde państwo ma swoje procedury, my też, a Agencję Oceny Technologii Medycznych oceniam jako jedną z najlepiej funkcjonujących w Europie instytucji tego typu. Mam jednak poważne zastrzeżenie. W Polsce problemem jest zbyt kurczowe trzymanie się przy refundacji charakterystyk produktu leczniczego. Są leki, które skutecznie działają w terapiach innych schorzeń niż wymienione w ChPL. I wiemy to z dodatkowych badań nad nimi, z udokumentowanych obserwacji. Przy ocenie leku w innych państwach te dodatkowe wyniki, dodatkowe wskazania, są brane pod uwagę bez większych problemów. W Polsce jest tym poważny kłopot.
Odpowiedź nie jest prosta, to było przecież 1000 nowych prezentacji. Nie wszystkie dotyczyły nowych terapii, ale wnosiły wielki wkład w rozwój hematologii, systematyzując wiedzę, korygując błędy, sugerując nowe metody, formułując wnioski z dotychczasowych efektów tych terapii. Nie chciałbym zatem klasyfikować wydarzeń kongresowych według jakiejś skali ważności, bo prawie wszystko było ważne. Ale z pewnością zwróciłbym uwagę na stosowanie terapii komórkowej opartej na CAR (chimeric antigen receptor) u chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną oporną na leki. Wiążemy z nią olbrzymie nadzieje na postęp w leczeniu. Dotychczas ostrą białaczkę limfoblastyczną leczono za pomocą chemioterapii albo przeszczepu szpiku. Niestety, nie zawsze z dobrym skutkiem. Terapia CAR wykorzystująca genetycznie zmodyfikowane zabijające limfocyty T, wyposażone w receptor złożony po części z przeciwciała swoistego dla danego rodzaju białaczki, a po części z cząsteczki przenoszącej do wnętrza limfocytu jego sygnał, to olbrzymia nadzieja, krok w przód.
Uczestniczył Pan także w pracach nad zastosowaniem ibrutinibu.
To lek z bardzo ciekawą historią i rzeczywiście współuczestniczyłem w pracach nad badaniem tej substancji. Podobnie jak terapia CAR to duża nadzieja na leczenie białaczki limfoblastycznej, ibrutinib jest nadzieją w leczeniu chłoniaków płaszcza. Ale, oczywiście, widzimy znacznie szersze możliwości stosowania tej terapii.
CAR, ibrutinib zwiastują przełom w hematologii?
To kolejne kroki na drodze postępu w tej dziedzinie medycyny. Tak jak już wspominałem, ten postęp nie powstaje na drodze rewolucyjnej, lecz ewolucyjnej. To suma nie tylko przełomowych odkryć, ale i późniejszych badań nad ich naturą, przebiegiem terapii z ich zastosowaniem. Chciałbym zwrócić uwagę na dyskusję, która wywiązała się na temat pomatinibu. Lek okazał się bardzo skuteczny w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej opornej na inne leki z tej grupy. Ale, niestety, był przy tym kardiotoksyczny. Nawet z tego powodu wycofano jego rekomendacje i rejestracje. I na temat był spór, gorąca dyskusja w trakcie kongresu ASH. Zakończyła się zastosowaniem salomonowego rozwiązania. Rekomendacje przywrócono, zalecając lepszą kontrolę nad pacjentem w trakcie terapii.
Czy w Polsce nadążamy z implementacją światowych osiągnięć w hematologii? Przedstawiciele innych dziedzin medycyny skarżą się, że nie i jako przyczynę wskazują funkcjonowanie odpowiedzialnych instytucji, opór urzędników.
Pod względem medycznym w hematologii z pewnością nadążamy z implementacją osiągnięć, jesteśmy równoprawnym partnerem europejskiej sieci białaczkowej. Nie ma też powodu, by narzekać na szczególnie powolne działanie polskich urzędów i instytucji. Każde państwo ma swoje procedury, my też, a Agencję Oceny Technologii Medycznych oceniam jako jedną z najlepiej funkcjonujących w Europie instytucji tego typu. Mam jednak poważne zastrzeżenie. W Polsce problemem jest zbyt kurczowe trzymanie się przy refundacji charakterystyk produktu leczniczego. Są leki, które skutecznie działają w terapiach innych schorzeń niż wymienione w ChPL. I wiemy to z dodatkowych badań nad nimi, z udokumentowanych obserwacji. Przy ocenie leku w innych państwach te dodatkowe wyniki, dodatkowe wskazania, są brane pod uwagę bez większych problemów. W Polsce jest tym poważny kłopot.
