Szansa dla pacjentów z ostrą białaczką. FDA aprobuje nowy lek

FDA zaaprobowała enasidenib. Lek może być stosowany u dorosłych pacjentów z ostrą białaczką szpikową lub jej nawrotem, u których występuje mutacja genu IDH2.

Lek wchodzi na rynek pod nazwą handlową „Idhifa”. Powinien być używany razem z poprzedzającą podanie specyfiku diagnostyką, która wykryje mutacje w IDH2.

Enasidenib to inhibitor dehydrogenazy-2, który blokuje enzymy wpływające na wzrost komórek. Pacjent może zostać zakwalifikowany do leczenia tym związkiem, jeśli w próbkach krwi lub szpiku kostnego specjaliści zdiagnozują obecność mutacji IDH2, używając testu RealTime IDH2 Assay.

Skuteczność leku sprawdzono w badaniu, w którym udział wzięło 199 pacjentów z ostrą białaczką szpikową lub z jej nawrotem. Wszyscy mieli mutację IDH2. Po minimum 6 miesiącach leczenia u 19 procent pacjentów uzyskano kompletną remisję na czas 8,2 miesięcy (mediana). U 4 proc. pacjentów zaobserwowano kompletną remisję z częściowym poprawieniem się stanu komórek krwi na czas 9,6 miesięcy (mediana). 34 procent spośród 157 pacjentów, którzy z powodu choroby potrzebowali transfuzji krwi lub płytek krwi, po zakończeniu badania już ich nie potrzebowało.

Najczęstsze skutki uboczne powodowane przez lek to mdłości, wymioty, biegunka, zwiększony poziom bilirubiny I zmniejszony apetyt. Leku nie powinny przyjmować kobiety w ciąży i kobiety karmiące piersią.