123RF
ACR 2022 – remibrutynib w leczeniu zespołu Sjögrena
| Tagi: | Zespół Sjogrena, remibrutynib, ACR 2022 |
Reumatologia jest dziedziną, która z ogromnym zainteresowaniem śledzi doniesienia dotyczące nowych leków biologicznych, od kilkunastu lat rewolucjonizujących medycynę. Na tegorocznym kongresie American College of Rheumatology zaprezentowano kolejny – remibrutynib – w leczeniu zespołu Sjögrena.
Zespół Sjögrena, oprócz postępującej destrukcji (głównie) gruczołów zewnątrzwydzielniczych, aż 15–20-krotnie zwiększa ryzyko rozwoju chłoniaka B-komórkowego. Dzieje się tak, gdyż w przebiegu choroby nadmiernej aktywacji ulegają właśnie limfocyty. Wspomniany remibrutynib (lek doustny!) jest wysoce swoistym inhibitorem BTK, który z kolei ulega ekspresji w komórkach B i jest niezbędny do przekazywania sygnałów.
Międzynarodowy zespół badaczy przeprowadził randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, do którego zakwalifikowano 73 pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej postaci zespołu Sjögrena (wyjściowy wskaźnik aktywności choroby ESSDAI co najmniej 5, ESSPRI – skala jakości życia pacjentów – co najmniej 5, obecność przeciwciał anty-Ro/SSA wynosiła 3 miesiące lub mniej przed badaniem przesiewowym).
Populację podzielono na trzy grupy: w pierwszej podawano 100 mg leku 2 razy dziennie, w drugiej 4 razy dziennie, a w trzeciej podano placebo. Leczenie prowadzono przez 24 tygodnie.
Remibrutynib spowodował statystycznie istotną poprawę wyniku ESSDAI dla obu schematów (ESSDAI –2,86), co oznacza spadek aktywności choroby; zauważono także powolną tendencję do zmniejszania suchości w jamie ustnej. Nie przełożyło się to jednak na wzrost jakości życia pacjentów, gdyż między grupami nie odnotowano istotnej różnicy w punktacji ESSPRI po 24 tygodniach. Zgłaszano działania niepożądane podobnego typu i o podobnym nasileniu niezależnie od grupy.
Patomechanizm w dużej mierze był znany, punkt docelowy dla leku znany. Powyższe wyniki można jednak uznać za rozczarowujące. Niemniej, co podkreślają autorzy, należy pamiętać o dwóch poważnych ograniczeniach badania: niewielkiej populacji i stosunkowo krótkim czasie interwencji. Dalsze badania z pewnością rozwieją wątpliwości.
Opracowanie: lek. Damian Matusiak
Międzynarodowy zespół badaczy przeprowadził randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, do którego zakwalifikowano 73 pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej postaci zespołu Sjögrena (wyjściowy wskaźnik aktywności choroby ESSDAI co najmniej 5, ESSPRI – skala jakości życia pacjentów – co najmniej 5, obecność przeciwciał anty-Ro/SSA wynosiła 3 miesiące lub mniej przed badaniem przesiewowym).
Populację podzielono na trzy grupy: w pierwszej podawano 100 mg leku 2 razy dziennie, w drugiej 4 razy dziennie, a w trzeciej podano placebo. Leczenie prowadzono przez 24 tygodnie.
Remibrutynib spowodował statystycznie istotną poprawę wyniku ESSDAI dla obu schematów (ESSDAI –2,86), co oznacza spadek aktywności choroby; zauważono także powolną tendencję do zmniejszania suchości w jamie ustnej. Nie przełożyło się to jednak na wzrost jakości życia pacjentów, gdyż między grupami nie odnotowano istotnej różnicy w punktacji ESSPRI po 24 tygodniach. Zgłaszano działania niepożądane podobnego typu i o podobnym nasileniu niezależnie od grupy.
Patomechanizm w dużej mierze był znany, punkt docelowy dla leku znany. Powyższe wyniki można jednak uznać za rozczarowujące. Niemniej, co podkreślają autorzy, należy pamiętać o dwóch poważnych ograniczeniach badania: niewielkiej populacji i stosunkowo krótkim czasie interwencji. Dalsze badania z pewnością rozwieją wątpliwości.
Opracowanie: lek. Damian Matusiak
