EUSTAR pomocny w praktyce klinicznej twardziny układowej
Autor: Marzena Jaskot
Data: 01.10.2014
Źródło: MK
Działy:
Z życia środowiska
Aktualności
O możliwości wymiany doświadczeń międzynarodowych w unikatowej grupie EUSTAR, o skomplikowaniu schorzenia, jakim jest twardzina układowa, mówi prof. Otylia Kowal-Bielecka z Kliniki Reumatologii Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Białymstoku.
Czym jest EUSTAR?
EUSTAR (skrót od EULAR Scleroderma Trials and Research group) to międzynarodowa grupa ds. twardziny układowej powstała formalnie w 2003 r. na bazie Europejskiej Ligi do Walki z Reumatyzmem (EULAR). Zrzesza ośrodki zajmujące się badaniem i leczeniem twardziny układowej, która jest chorobą rzadką i występuje ok. 100 razy rzadziej niż reumatoidalne zapalenie stawów. Twardzina układowa, nazywana też potocznie sklerodermą, charakteryzuje się różnorodnością kliniczną u poszczególnych pacjentów. Ponieważ występuje rzadko i jest zróżnicowana klinicznie, trudno jest zebrać odpowiednio dużą grupę chorych do badań. Baza danych EUSTAR obejmuje ponad 11 tys. pacjentów i jest największą na świecie bazą danych chorych na twardzinę układową.
Co jest celem grupy?
Przede wszystkim poprawa losów chorych na twardzinę układową. Temu celowi służą wszystkie aktywności grupy, jak badania naukowe, działalność dydaktyczna czy informacyjna. W każdej dziedzinie współpraca przynosi o wiele lepsze efekty niż praca w pojedynkę. Tak jest i w tym wypadku. Dzięki bazie danych chorych na twardzinę układową mamy do dyspozycji wiedzę na temat klinicznego przebiegu choroby i możemy prowadzić analizy oceniające ryzyko rozwoju powikłań czy szybszego postępu choroby. Jeśli mamy te informacje, zwiększa się szansa na wdrożenie skutecznego leczenia. Twardzina układowa jest chorobą, która zajmuje skórę, stawy, serce, płuca, przewód pokarmowy i nerki, a tempo jej rozwoju jest znacznie zróżnicowane u poszczególnych chorych, dlatego tak ważne jest poznanie czynników ryzyka i prognozowania przebiegu choroby. Opierając się na bazie chorych EUSTAR, analizujemy na przykład czynniki prognostyczne postępu zmian skórnych czy płucnych i wtedy wiemy, u których chorych wprowadzać bardziej agresywne leczenie już na wczesnym etapie. To ważne, bo stosowane leki są bardzo toksyczne i mają wiele działań ubocznych. Im bardziej dokładną informacją dysponujemy, tym lepiej możemy wyważyć balans między korzyścią dla chorego a ryzykiem związanym z leczeniem. Na szczególną uwagę zasługuje projekt VEDOSS (skrót od Very Early Diagnosis of Systemic Sclerosis) mający na celu poznanie najwcześniejszych etapów choroby. Być może w przyszłości wiedza ta pozwoli na zapobieganie rozwojowi powikłań choroby.
W ramach grupy prowadzone są także badania z zakresu nauk podstawowych, mające na celu lepsze poznanie patogenezy twardziny układowej. I znowu dzięki współpracy możemy szybko zgromadzić próbki biologiczne oraz dane kliniczne od odpowiednio dużej liczby chorych.
W ramach działalności dydaktycznej EUSTAR co dwa lata organizuje kursy szkoleniowe adresowane do wszystkich zajmujących się leczeniem i/lub badaniem twardziny układowej. Kursy te organizowane były już na Węgrzech, w Niemczech, Francji i Rumunii. Kolejny kurs jest organizowany na przełomie lutego i marca 2015 r. w Katowicach, pod przewodnictwem prof. Eugeniusza Kucharza. Wszystkich zainteresowanych odsyłam na stronę EUSTAR: www.eustar.org
EUSTAR odgrywa także ważną rolę w opracowaniu międzynarodowych wytycznych dotyczących leczenia twardziny układowej. EUSTAR już dwukrotnie uzyskał wsparcie EULAR w celu opracowania rekomendacji leczenia twardziny układowej. Rekomendacje te ukazały się po raz pierwszy w 2009 r. w oficjalnym czasopiśmie EULAR - „Annals of Rheumatic Diseases”. Obecnie pracujemy nad aktualizacją wytycznych, które powinny zostać ogłoszone na przyszłorocznym kongresie EULAR w Rzymie. Miałam zaszczyt brać udział w opracowaniu poprzednich wytycznych, a obecnie razem z prof. Ulfem Mueller-Ladner, poprzednim przewodniczącym EUSTAR, jestem odpowiedzialna za cały projekt. Z przyczyn technicznych nad opracowaniem ostatecznych rekomendacji pracuje wąska grupa ekspertów. Natomiast wszyscy członkowie EUSTAR biorą udział w ich powstaniu poprzez zgłaszanie i udział w preselekcji kwestii terapeutycznych, które ich zdaniem powinny zostać uwzględnione. Odbywa się to za pośrednictwem internetu. Ostatnio w tych etapach prac wzięło udział ponad 100 ośrodków EUSTAR.
EUSTAR współpracuje także z organizacjami pacjentów oraz stara się szerzyć wiedzę na temat twardziny układowej. Tę rozmowę traktuję jako mój wkład w tym zakresie z nadzieją, że informacje, które przedstawiam, mogą się okazać pomocne w praktyce lub rozwoju naukowym polskich lekarzy.
Ilu członków zrzesza EUSTAR?
Około 200 ośrodków z całego świata. Większość stanowią ośrodki europejskie, ale są także wiodące placówki ze Stanów Zjednoczonych, co potwierdza wysoką jakość prowadzonych przez nas prac. Do grupy należą także ośrodki z Rosji, Chin, Ameryki Południowej i Afryki. Z Polski jest kilkunastu członków EUSTAR, w tym m.in. z ośrodka białostockiego, w którym pracuję, z Wrocławia, Katowic, Krakowa, Lublina, Warszawy, Gdańska czy Poznania. Przedstawicie tych ośrodków biorą m.in. udział w realizacji wielu badań klinicznych i naukowych, o czym świadczy współautorstwo wielu prac, w tym tych opublikowanych w wiodących czasopismach reumatologicznych. Jak już wspomniałam, najbliższy kurs EUSTAR odbędzie się w Katowicach, co jest także wyrazem uznania dla aktywności Polaków w pracach grupy.
Pani jest sekretarzem EUSTAR.
Tak. Sekretarzem EUSTAR zostałam w czerwcu 2013 r. Jest to dla mnie wielki zaszczyt i jednocześnie kolejny etap prac w EUSTAR, w której działam od początku, czyli od zimy 2002 r., kiedy obyło się pierwsze, założycielskie spotkanie zorganizowane przez prof. Marco Matucci-Cerinica we Florencji. Było nas wtedy około 20 i chyba nikt nie marzył, że tak wspaniale rozwinie się współpraca. Obecnie razem z prof. Yannickiem Allanore z Paryża, który jest przewodniczącym EUSTAR, oraz prof. Oliverem Distlerem z Zurichu (skarbnikiem EUSTAR), stanowimy prezydium zarządu EUSTAR. Ponadto do zarządu należy czworo wybitnych ekspertów z Anglii, Włoch, Szwajcarii i Serbii. Wspólnie pracujemy nad rozwojem grupy. Moją szczególną rolą jest ponadto utrzymanie kontaktu z ośrodkami EUSTAR.
W jaki sposób wymieniacie państwo doświadczenia?
Jako zarząd zawsze jesteśmy otwarci na wszelkiego typu uwagi czy wnioski członków EUSTAR, które można przesyłać za moim pośrednictwem, adresy e-mail dostępne są na stronie EUSTAR: (www.eustar.org) Dwa razy do roku organizowane jest spotkanie wszystkich członków EUSTAR. W jego trakcie przedstawiciele ośrodków mogą omówić kwestie związane z działaniami grupy. Omawiane są najważniejsze decyzje dotyczące grupy, przedstawiciele ośrodków mogą zgłaszać swoje koncepcje, problemy dotyczące badań klinicznych i prowadzonych projektów. Wtedy też, na drodze głosowania, zapadają najważniejsze decyzje (w tym wybór zarządu). Mamy też komitety, które zajmują się poszczególnymi działaniami, m.in. ds. badań klinicznych i podstawowych.
W ramach grupy prowadzicie państwo badania kliniczne?
Tak, jest tego bardzo dużo. Mamy kilkadziesiąt projektów badań klinicznych, niektóre już zrealizowane oraz około 20 projektów z zakresu badań podstawowych. Każdy członek grupy może przesłać swój projekt. Projekty są recenzowane przez wybitnych ekspertów z danej dziedziny i jeśli uzyskają pozytywną opinię, akceptowane. EUSTAR nie dysponuje pieniędzmi na wsparcie projektów, ale współpraca w ramach grupy stanowi wspaniały potencjał umożliwiający aplikację o granty naukowe do instytucji krajowych i międzynarodowych. Przykładem niech będzie mój projekt dotyczący badań polimorfizmów genu ALOX5AP, który uzyskał finansowanie w ramach programów Narodowego Centrum Nauki (NCN). Pracując w pojedynkę, nie uzyskałabym materiału ani danych od prawie 1000 pacjentów. Wielkim sukcesem grupy jest uzyskanie grantu z funduszy Unii Europejskiej. Projekt ten pod nazwą DeSScipher poświęcony jest ustaleniu optymalnych strategii leczenia głównych powikłań narządowych twardziny układowej i jest największym projektem naukowym poświęconym twardzinie układowej, jaki kiedykolwiek był prowadzony na świecie.
Czy publikujecie państwo potem wyniki swoich prac w ramach EUSTAR?
Oczywiście! Wyniki prac realizowanych w ramach EUSTAR prezentowane są najważniejszych kongresach reumatologicznych oraz publikowane w najbardziej prestiżowych czasopismach reumatologicznych z całego świata. Celem większości projektów jest właśnie publikacja, bo to najlepszy sposób na przekazywanie wiedzy naukowej. Obecnie w bazie PubMed jest prawie 40 publikacji powstałych w ramach współpracy w ramach EUSTAR, co przy stosunkowo niedługiej historii grupy stanowi naprawdę imponujący dorobek.
EUSTAR (skrót od EULAR Scleroderma Trials and Research group) to międzynarodowa grupa ds. twardziny układowej powstała formalnie w 2003 r. na bazie Europejskiej Ligi do Walki z Reumatyzmem (EULAR). Zrzesza ośrodki zajmujące się badaniem i leczeniem twardziny układowej, która jest chorobą rzadką i występuje ok. 100 razy rzadziej niż reumatoidalne zapalenie stawów. Twardzina układowa, nazywana też potocznie sklerodermą, charakteryzuje się różnorodnością kliniczną u poszczególnych pacjentów. Ponieważ występuje rzadko i jest zróżnicowana klinicznie, trudno jest zebrać odpowiednio dużą grupę chorych do badań. Baza danych EUSTAR obejmuje ponad 11 tys. pacjentów i jest największą na świecie bazą danych chorych na twardzinę układową.
Co jest celem grupy?
Przede wszystkim poprawa losów chorych na twardzinę układową. Temu celowi służą wszystkie aktywności grupy, jak badania naukowe, działalność dydaktyczna czy informacyjna. W każdej dziedzinie współpraca przynosi o wiele lepsze efekty niż praca w pojedynkę. Tak jest i w tym wypadku. Dzięki bazie danych chorych na twardzinę układową mamy do dyspozycji wiedzę na temat klinicznego przebiegu choroby i możemy prowadzić analizy oceniające ryzyko rozwoju powikłań czy szybszego postępu choroby. Jeśli mamy te informacje, zwiększa się szansa na wdrożenie skutecznego leczenia. Twardzina układowa jest chorobą, która zajmuje skórę, stawy, serce, płuca, przewód pokarmowy i nerki, a tempo jej rozwoju jest znacznie zróżnicowane u poszczególnych chorych, dlatego tak ważne jest poznanie czynników ryzyka i prognozowania przebiegu choroby. Opierając się na bazie chorych EUSTAR, analizujemy na przykład czynniki prognostyczne postępu zmian skórnych czy płucnych i wtedy wiemy, u których chorych wprowadzać bardziej agresywne leczenie już na wczesnym etapie. To ważne, bo stosowane leki są bardzo toksyczne i mają wiele działań ubocznych. Im bardziej dokładną informacją dysponujemy, tym lepiej możemy wyważyć balans między korzyścią dla chorego a ryzykiem związanym z leczeniem. Na szczególną uwagę zasługuje projekt VEDOSS (skrót od Very Early Diagnosis of Systemic Sclerosis) mający na celu poznanie najwcześniejszych etapów choroby. Być może w przyszłości wiedza ta pozwoli na zapobieganie rozwojowi powikłań choroby.
W ramach grupy prowadzone są także badania z zakresu nauk podstawowych, mające na celu lepsze poznanie patogenezy twardziny układowej. I znowu dzięki współpracy możemy szybko zgromadzić próbki biologiczne oraz dane kliniczne od odpowiednio dużej liczby chorych.
W ramach działalności dydaktycznej EUSTAR co dwa lata organizuje kursy szkoleniowe adresowane do wszystkich zajmujących się leczeniem i/lub badaniem twardziny układowej. Kursy te organizowane były już na Węgrzech, w Niemczech, Francji i Rumunii. Kolejny kurs jest organizowany na przełomie lutego i marca 2015 r. w Katowicach, pod przewodnictwem prof. Eugeniusza Kucharza. Wszystkich zainteresowanych odsyłam na stronę EUSTAR: www.eustar.org
EUSTAR odgrywa także ważną rolę w opracowaniu międzynarodowych wytycznych dotyczących leczenia twardziny układowej. EUSTAR już dwukrotnie uzyskał wsparcie EULAR w celu opracowania rekomendacji leczenia twardziny układowej. Rekomendacje te ukazały się po raz pierwszy w 2009 r. w oficjalnym czasopiśmie EULAR - „Annals of Rheumatic Diseases”. Obecnie pracujemy nad aktualizacją wytycznych, które powinny zostać ogłoszone na przyszłorocznym kongresie EULAR w Rzymie. Miałam zaszczyt brać udział w opracowaniu poprzednich wytycznych, a obecnie razem z prof. Ulfem Mueller-Ladner, poprzednim przewodniczącym EUSTAR, jestem odpowiedzialna za cały projekt. Z przyczyn technicznych nad opracowaniem ostatecznych rekomendacji pracuje wąska grupa ekspertów. Natomiast wszyscy członkowie EUSTAR biorą udział w ich powstaniu poprzez zgłaszanie i udział w preselekcji kwestii terapeutycznych, które ich zdaniem powinny zostać uwzględnione. Odbywa się to za pośrednictwem internetu. Ostatnio w tych etapach prac wzięło udział ponad 100 ośrodków EUSTAR.
EUSTAR współpracuje także z organizacjami pacjentów oraz stara się szerzyć wiedzę na temat twardziny układowej. Tę rozmowę traktuję jako mój wkład w tym zakresie z nadzieją, że informacje, które przedstawiam, mogą się okazać pomocne w praktyce lub rozwoju naukowym polskich lekarzy.
Ilu członków zrzesza EUSTAR?
Około 200 ośrodków z całego świata. Większość stanowią ośrodki europejskie, ale są także wiodące placówki ze Stanów Zjednoczonych, co potwierdza wysoką jakość prowadzonych przez nas prac. Do grupy należą także ośrodki z Rosji, Chin, Ameryki Południowej i Afryki. Z Polski jest kilkunastu członków EUSTAR, w tym m.in. z ośrodka białostockiego, w którym pracuję, z Wrocławia, Katowic, Krakowa, Lublina, Warszawy, Gdańska czy Poznania. Przedstawicie tych ośrodków biorą m.in. udział w realizacji wielu badań klinicznych i naukowych, o czym świadczy współautorstwo wielu prac, w tym tych opublikowanych w wiodących czasopismach reumatologicznych. Jak już wspomniałam, najbliższy kurs EUSTAR odbędzie się w Katowicach, co jest także wyrazem uznania dla aktywności Polaków w pracach grupy.
Pani jest sekretarzem EUSTAR.
Tak. Sekretarzem EUSTAR zostałam w czerwcu 2013 r. Jest to dla mnie wielki zaszczyt i jednocześnie kolejny etap prac w EUSTAR, w której działam od początku, czyli od zimy 2002 r., kiedy obyło się pierwsze, założycielskie spotkanie zorganizowane przez prof. Marco Matucci-Cerinica we Florencji. Było nas wtedy około 20 i chyba nikt nie marzył, że tak wspaniale rozwinie się współpraca. Obecnie razem z prof. Yannickiem Allanore z Paryża, który jest przewodniczącym EUSTAR, oraz prof. Oliverem Distlerem z Zurichu (skarbnikiem EUSTAR), stanowimy prezydium zarządu EUSTAR. Ponadto do zarządu należy czworo wybitnych ekspertów z Anglii, Włoch, Szwajcarii i Serbii. Wspólnie pracujemy nad rozwojem grupy. Moją szczególną rolą jest ponadto utrzymanie kontaktu z ośrodkami EUSTAR.
W jaki sposób wymieniacie państwo doświadczenia?
Jako zarząd zawsze jesteśmy otwarci na wszelkiego typu uwagi czy wnioski członków EUSTAR, które można przesyłać za moim pośrednictwem, adresy e-mail dostępne są na stronie EUSTAR: (www.eustar.org) Dwa razy do roku organizowane jest spotkanie wszystkich członków EUSTAR. W jego trakcie przedstawiciele ośrodków mogą omówić kwestie związane z działaniami grupy. Omawiane są najważniejsze decyzje dotyczące grupy, przedstawiciele ośrodków mogą zgłaszać swoje koncepcje, problemy dotyczące badań klinicznych i prowadzonych projektów. Wtedy też, na drodze głosowania, zapadają najważniejsze decyzje (w tym wybór zarządu). Mamy też komitety, które zajmują się poszczególnymi działaniami, m.in. ds. badań klinicznych i podstawowych.
W ramach grupy prowadzicie państwo badania kliniczne?
Tak, jest tego bardzo dużo. Mamy kilkadziesiąt projektów badań klinicznych, niektóre już zrealizowane oraz około 20 projektów z zakresu badań podstawowych. Każdy członek grupy może przesłać swój projekt. Projekty są recenzowane przez wybitnych ekspertów z danej dziedziny i jeśli uzyskają pozytywną opinię, akceptowane. EUSTAR nie dysponuje pieniędzmi na wsparcie projektów, ale współpraca w ramach grupy stanowi wspaniały potencjał umożliwiający aplikację o granty naukowe do instytucji krajowych i międzynarodowych. Przykładem niech będzie mój projekt dotyczący badań polimorfizmów genu ALOX5AP, który uzyskał finansowanie w ramach programów Narodowego Centrum Nauki (NCN). Pracując w pojedynkę, nie uzyskałabym materiału ani danych od prawie 1000 pacjentów. Wielkim sukcesem grupy jest uzyskanie grantu z funduszy Unii Europejskiej. Projekt ten pod nazwą DeSScipher poświęcony jest ustaleniu optymalnych strategii leczenia głównych powikłań narządowych twardziny układowej i jest największym projektem naukowym poświęconym twardzinie układowej, jaki kiedykolwiek był prowadzony na świecie.
Czy publikujecie państwo potem wyniki swoich prac w ramach EUSTAR?
Oczywiście! Wyniki prac realizowanych w ramach EUSTAR prezentowane są najważniejszych kongresach reumatologicznych oraz publikowane w najbardziej prestiżowych czasopismach reumatologicznych z całego świata. Celem większości projektów jest właśnie publikacja, bo to najlepszy sposób na przekazywanie wiedzy naukowej. Obecnie w bazie PubMed jest prawie 40 publikacji powstałych w ramach współpracy w ramach EUSTAR, co przy stosunkowo niedługiej historii grupy stanowi naprawdę imponujący dorobek.
