Lenabasum obiecujący lek w sklerodermii
Autor: Alicja Kostecka
Data: 15.06.2018
| Tagi: | lenabasum |
Lenabasum może być obiecującą opcją leczenia w sklerodermii, wyniszczającej chorobie autoimmunologicznej. Najnowsze wyniki badania nad lenabasum przedstawił w Amsterdamie główny badacz Robert Spiera z Weill Cornell Medical College w Nowym Jorku podczas kongresu Europejskiej Ligi Przeciw Reumatyzmowi 2018.
Lenabasum ma korzystny profil bezpieczeństwa i jest dobrze tolerowany przez pacjentów, którzy desperacko potrzebują bezpiecznych i skutecznych terapii, szczególnie tych, które nie są immunosupresyjne.
Istnieje kilka czynników spowalniających progresję sklerodermii, ale nie ma standardowej terapii dla tej choroby. Objawy twardziny układowej obejmują stwardnienie skóry, zmiany w pigmentacji skóry, bóle stawów, refluks żołądkowo-przełykowy i zespół jelita drażliwego. Schorzenie może prowadzić, między innymi, do choroby Raynauda, zespołu Sjögrena, zwłóknienia płuc, niewydolności nerek oraz choroby płuc, serca i nerek.
W poprzednim badaniu II fazy podwójnie zaślepionej, kontrolowanej próbie z placebo(NCT02465437) lenabasum, wyniki wykazały bezpieczeństwo, tolerancję i korzyści kliniczne u pacjentów z rozproszonym podtypem skóry. Doustna, syntetyczna, nieimmunosupresyjna mała cząsteczka - selektywny agonista receptora kanabinoidowego typu 2 - aktywuje rozkład wrodzonej odpowiedzi immunologicznej. Aby lepiej ocenić wyniki, badacze zapisali 36 z 38 kwalifikujących się pacjentów z badania fazy II w rozszerzeniu otwartym. Pomiędzy jednym i drugim badaniem nastąpiła przerwa wynosząca od 5 do 56 tygodni i w tym okresie pacjentom nie podawano lenabasum. Uczestnicy rozszerzenia otrzymywali lenabasum 20 mg dwa razy dziennie. Średni wynik we wskaźniku łączonych odpowiedzi w stwardnieniu rozsianym układowym (CRISS) poprawił się o 56% od początku badania fazy II. Podczas rozszerzania otwartego średnia wynik Physician Global Assessment zmniejszył się o 0,9. Pięćdziesiąt procent pacjentów uzyskało odpowiedź CRISS na poziomie 95%. Spośród 36 uczestników badania 33 zgłaszało zdarzenia niepożądane, w tym jeden pacjent zgłosił kryzys nerkowy. Najczęściej występującymi były infekcje górnych dróg oddechowych (22%), zakażenia dróg moczowych (14%), biegunka (11%), owrzodzenie skóry (11%) i łagodne zawroty głowy (8%). Wyniki badania klinicznego fazy III lenabasum (NCT03398837) spodziewane są w 2020 roku.
Istnieje kilka czynników spowalniających progresję sklerodermii, ale nie ma standardowej terapii dla tej choroby. Objawy twardziny układowej obejmują stwardnienie skóry, zmiany w pigmentacji skóry, bóle stawów, refluks żołądkowo-przełykowy i zespół jelita drażliwego. Schorzenie może prowadzić, między innymi, do choroby Raynauda, zespołu Sjögrena, zwłóknienia płuc, niewydolności nerek oraz choroby płuc, serca i nerek.
W poprzednim badaniu II fazy podwójnie zaślepionej, kontrolowanej próbie z placebo(NCT02465437) lenabasum, wyniki wykazały bezpieczeństwo, tolerancję i korzyści kliniczne u pacjentów z rozproszonym podtypem skóry. Doustna, syntetyczna, nieimmunosupresyjna mała cząsteczka - selektywny agonista receptora kanabinoidowego typu 2 - aktywuje rozkład wrodzonej odpowiedzi immunologicznej. Aby lepiej ocenić wyniki, badacze zapisali 36 z 38 kwalifikujących się pacjentów z badania fazy II w rozszerzeniu otwartym. Pomiędzy jednym i drugim badaniem nastąpiła przerwa wynosząca od 5 do 56 tygodni i w tym okresie pacjentom nie podawano lenabasum. Uczestnicy rozszerzenia otrzymywali lenabasum 20 mg dwa razy dziennie. Średni wynik we wskaźniku łączonych odpowiedzi w stwardnieniu rozsianym układowym (CRISS) poprawił się o 56% od początku badania fazy II. Podczas rozszerzania otwartego średnia wynik Physician Global Assessment zmniejszył się o 0,9. Pięćdziesiąt procent pacjentów uzyskało odpowiedź CRISS na poziomie 95%. Spośród 36 uczestników badania 33 zgłaszało zdarzenia niepożądane, w tym jeden pacjent zgłosił kryzys nerkowy. Najczęściej występującymi były infekcje górnych dróg oddechowych (22%), zakażenia dróg moczowych (14%), biegunka (11%), owrzodzenie skóry (11%) i łagodne zawroty głowy (8%). Wyniki badania klinicznego fazy III lenabasum (NCT03398837) spodziewane są w 2020 roku.
