MIZS: okiem praktyka.O problemach dzieci chorych na młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów , programie lekowym oraz finansowaniu leczenia i rejestrze MIZS mówi dr Jacek Postępski.
Autor: Anita Jóźwiak
Data: 13.02.2014
Źródło: MK
O problemach dzieci chorych na młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów, programie lekowym oraz o finansowaniu leczenia i rejestrze MIZS mówi dr Jacek Postępski, z Kliniki Chorób Płuc i Reumatologii Dziecięcej Lubelskiego Uniwersytetu Medycznego.
Panie doktorze, młodzieńcze idiopatyczne zapalenia stawów - jaka to choroba?
Niedobra. Przewlekła. Dotyczy dzieci w różnym wieku. Chorują nawet maluchy liczące około roku. Głównym objawem jest oczywiście zapalenie stawów. Choroba powoduje dolegliwości bólowe związane z ruchem. Może ograniczać aktywność ruchową tak ważną dla dziecka. Nieleczona może prowadzić do destrukcji stawów, zaburzać rozwój i stać się przyczyną inwalidztwa. Mogą się pojawić powikłania, np. zapalenie w narządzie wzroku, zaburzenie wzrastania i inne.
Jakie są jej przyczyny?
Nie znamy ich dokładnie. To kompleks uwarunkowań genetycznych, na które nakładają się czynniki środowiskowe. Nie można jednoznacznie odpowiedzieć na pytanie, dlaczego jedni zachorują, a inni nie. Znane są rodziny, w których choroby zapalne stawów występują od pokoleń. Badania genetyków trwają. Znaleziono wiele genów zwiększających predyspozycje do zachorowania, ale do twardych wniosków jeszcze nadal daleko.
Czy to powszechna choroba?
Jest to najczęstsza z chorób tkanki łącznej u dzieci. Niestety, nie mamy precyzyjnych danych epidemiologicznych, mówiących, ile dzieci choruje w Polsce. Wiemy, że jest to częstość porównywalna z innymi krajami w tej części Europy. Jaka dokładnie jest skala problemu, ciekawi również nas, reumatologów dziecięcych. Krokiem w kierunku ustalenia liczby chorych było utworzenie ogólnopolskiego rejestru pacjentów z MIZS leczonych biologicznie. Powstał on pod patronatem PTR dzięki ogromnej pasji i zaangażowaniu dr. Zbigniewa Żubera z Krakowa i dzięki swojej powszechności stanowi znakomite narzędzie gromadzące dane epidemiologiczne na temat zachorowań, przebiegu choroby oraz sposobu leczenia. Dane zgromadzone w rejestrze są o wiele cenniejsze niż te pochodzące z badań klinicznych, bo pokazują realne „życie”. Nasz rejestr najlepiej odzwierciedla faktyczny przebieg choroby i leczenia. Niestety, ostatnio z przyczyn organizacyjnych prace w ramach rejestru są zawieszone.
Powiedział pan, że mogą chorować nawet dzieci poniżej roku życia, ale przecież pediatra leczy również młodzież.
No właśnie. Nasi pacjenci są bardzo różni już tylko z tego powodu, że chorują w różnym wieku. Choroba jest przewleka, przebiega z zaostrzeniami, a my towarzyszymy naszym pacjentom czasem przez wiele lat. Do tego mamy ogromną heterogenność obrazu klinicznego. Mamy pacjentów z zapaleniem pojedynczego stawu, dzieci z zapaleniem wielu stawów i takich, u których dominują ciężkie objawy ogólnoustrojowe.
Jakie są rokowania MIZS?
Zróżnicowane. Przede wszystkim zależą od postaci choroby, ale również od tego, ile lat miało dziecko, gdy wystąpiły pierwsze objawy, od zaistnienia pewnych znanych czynników rokowniczych różnych dla każdej postaci choroby. Na rokowanie z pewnością ma wpływ rodzaj terapii. Ogromne znaczenie ma też współpraca pomiędzy lekarzem a pacjentem. Musimy pamiętać, że reumatolog dziecięcy musi zyskać zaufanie nie tylko pacjenta, ale i jego rodziców. Trzeba pamiętać, że MIZS to choroba przewleka. Część pacjentów dzięki terapii osiągnie długotrwałą remisję, inni nawet mimo leczenia doświadczą powikłań i w konsekwencji mogą stać się inwalidami już w wieku młodzieńczym. Spora grupa chorych będzie kontynuować swoją ciągle aktywną chorobę nadal w wieku dorosłym. Niektórzy będą potrzebować np. wczesnej edoprotezoplastyki.
W jaki sposób można poprawić sytuację chorego?
W ostatnich 10 latach za sprawą leków biologicznych jesteśmy świadkami, a właściwie uczestnikami ogromnego postępu w reumatologii, także dziecięcej. Niestety reumatolodzy dziecięcy z powodu braku rejestracji leków dla dzieci dysponują mniejszą ich liczbą niż koledzy zajmujący się dorosłymi. Do tego dochodzi brak formulacji aptecznych dla dzieci. Co z tego, że lek jest zarejestrowany dla dzieci, ale jest dostępny na rynku tylko w ampułkach dużych, przeznaczonych dla dorosłych. Gdybyśmy się zdecydowali na leczenie , wówczas nawet połowa dawki może by zmarnowana.
Jak więc państwo leczycie swoich pacjentów?
Do tego typy leczenia kwalifikowani są pacjenci spełniający określone kryteria zapisane w odpowiednim programie lekowym za zgodą Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Reumatologii. Niestety tu zaczynają się kłopoty. Obowiązujący program jest niedoskonały. W wielu wypadkach rozmija się z zapisami zawartymi w charakterystykach produktów leczniczych dla poszczególnych leków.
Co to oznacza w praktyce?
Można przytoczyć przykład jednego z leków – adalimumabu - który od kilku lat posiada rejestrację już od drugiego roku życia, podczas gdy zapis w programie lekowym dopuszcza jego zastosowanie dopiero od 13. roku życia. Ponadto w ostatnich latach sytuacja jest dynamiczna - dochodzą nowe wskazania dla poszczególnych leków; ich również nie znajdujemy w obowiązującym programie lekowym. Prawdziwy problem zaczyna się wtedy, gdy z powodów medycznych nie mamy wyboru i musimy użyć lek nie objęty programem NFZ, poza programem. Wówczas ciężar finansowania takiej terapii przejmują na siebie poszczególne szpitale. A to jest ogromne obciążenia finansowe. To rodzi też konsekwencje w postaci wielu czynności biurokratrycznych, których można by uniknąć.
Czy są szanse na zmiany?
Wiemy, że konsultant krajowy prof. Witold Tłustochowicz przygotował nowy program znoszący te niezgodności, ale procedury zatwierdzania zmian są w Polsce bardzo długie.
A pacjenci i ich rodzice chcą tych leków?
Oczywiści. Chcą. W dobie powszechnego dostępu do internetu niejednokrotnie naciskają na nas, żeby terapie rozpoczynać od leczenia biologicznego. To oczywiście przesada. Ale prawda jest też taka, że niektórych wypadkach efekty są zadziwiająco dobre. W naszej klinice wszyscy pamiętamy nastolatka, który już po drugiej dawce leku biologicznego - etanerceptu - powiedział, że nie pamięta czasu, kiedy czuł tak dobrze. Dla niego zaskoczeniem było, że może wstać łóżka bez bólu.
Reumatolodzy dziecięcy borykają się z wieloma problemami?
Niestety tak. Do tego, ze nasze leczenie ambulatoryjne jest deficytowe; przyzwyczailiśmy się do tego. Ostatnio doszedł jeszcze jeden problem. Zmieniła się wycena punktowa świadczeń z katalogu JGP. Zmiany są niekorzystne. Oddziały reumatologiczne zaczną mieć poważne problemy finansowe.
Co - pana zdaniem - można by zaproponować, by poprawić sytuację reumatologii dziecięcej?
Po pierwsze, myślę, że będę wyrazicielem opinii wielu moich kolegów - chcielibyśmy ułatwienia dostępu pacjentów do terapii biologicznych. Po drugie, w szybkim czasie należy pochylić się nad wycena punktową dla poszczególnych schorzeń w katalogu JPG.
Zastanawiam się, czy nie można by zrezygnować z sztucznego ujednolicanie pacjentów w ramach grup JPG na rzecz pokrywania przez płatnika (NFZ) kosztów czynności/ leków/sprzętów faktycznie wykonanych/zużytych na rzecz konkretnego pacjenta.
Rozmawiała Marta Koblańska
Niedobra. Przewlekła. Dotyczy dzieci w różnym wieku. Chorują nawet maluchy liczące około roku. Głównym objawem jest oczywiście zapalenie stawów. Choroba powoduje dolegliwości bólowe związane z ruchem. Może ograniczać aktywność ruchową tak ważną dla dziecka. Nieleczona może prowadzić do destrukcji stawów, zaburzać rozwój i stać się przyczyną inwalidztwa. Mogą się pojawić powikłania, np. zapalenie w narządzie wzroku, zaburzenie wzrastania i inne.
Jakie są jej przyczyny?
Nie znamy ich dokładnie. To kompleks uwarunkowań genetycznych, na które nakładają się czynniki środowiskowe. Nie można jednoznacznie odpowiedzieć na pytanie, dlaczego jedni zachorują, a inni nie. Znane są rodziny, w których choroby zapalne stawów występują od pokoleń. Badania genetyków trwają. Znaleziono wiele genów zwiększających predyspozycje do zachorowania, ale do twardych wniosków jeszcze nadal daleko.
Czy to powszechna choroba?
Jest to najczęstsza z chorób tkanki łącznej u dzieci. Niestety, nie mamy precyzyjnych danych epidemiologicznych, mówiących, ile dzieci choruje w Polsce. Wiemy, że jest to częstość porównywalna z innymi krajami w tej części Europy. Jaka dokładnie jest skala problemu, ciekawi również nas, reumatologów dziecięcych. Krokiem w kierunku ustalenia liczby chorych było utworzenie ogólnopolskiego rejestru pacjentów z MIZS leczonych biologicznie. Powstał on pod patronatem PTR dzięki ogromnej pasji i zaangażowaniu dr. Zbigniewa Żubera z Krakowa i dzięki swojej powszechności stanowi znakomite narzędzie gromadzące dane epidemiologiczne na temat zachorowań, przebiegu choroby oraz sposobu leczenia. Dane zgromadzone w rejestrze są o wiele cenniejsze niż te pochodzące z badań klinicznych, bo pokazują realne „życie”. Nasz rejestr najlepiej odzwierciedla faktyczny przebieg choroby i leczenia. Niestety, ostatnio z przyczyn organizacyjnych prace w ramach rejestru są zawieszone.
Powiedział pan, że mogą chorować nawet dzieci poniżej roku życia, ale przecież pediatra leczy również młodzież.
No właśnie. Nasi pacjenci są bardzo różni już tylko z tego powodu, że chorują w różnym wieku. Choroba jest przewleka, przebiega z zaostrzeniami, a my towarzyszymy naszym pacjentom czasem przez wiele lat. Do tego mamy ogromną heterogenność obrazu klinicznego. Mamy pacjentów z zapaleniem pojedynczego stawu, dzieci z zapaleniem wielu stawów i takich, u których dominują ciężkie objawy ogólnoustrojowe.
Jakie są rokowania MIZS?
Zróżnicowane. Przede wszystkim zależą od postaci choroby, ale również od tego, ile lat miało dziecko, gdy wystąpiły pierwsze objawy, od zaistnienia pewnych znanych czynników rokowniczych różnych dla każdej postaci choroby. Na rokowanie z pewnością ma wpływ rodzaj terapii. Ogromne znaczenie ma też współpraca pomiędzy lekarzem a pacjentem. Musimy pamiętać, że reumatolog dziecięcy musi zyskać zaufanie nie tylko pacjenta, ale i jego rodziców. Trzeba pamiętać, że MIZS to choroba przewleka. Część pacjentów dzięki terapii osiągnie długotrwałą remisję, inni nawet mimo leczenia doświadczą powikłań i w konsekwencji mogą stać się inwalidami już w wieku młodzieńczym. Spora grupa chorych będzie kontynuować swoją ciągle aktywną chorobę nadal w wieku dorosłym. Niektórzy będą potrzebować np. wczesnej edoprotezoplastyki.
W jaki sposób można poprawić sytuację chorego?
W ostatnich 10 latach za sprawą leków biologicznych jesteśmy świadkami, a właściwie uczestnikami ogromnego postępu w reumatologii, także dziecięcej. Niestety reumatolodzy dziecięcy z powodu braku rejestracji leków dla dzieci dysponują mniejszą ich liczbą niż koledzy zajmujący się dorosłymi. Do tego dochodzi brak formulacji aptecznych dla dzieci. Co z tego, że lek jest zarejestrowany dla dzieci, ale jest dostępny na rynku tylko w ampułkach dużych, przeznaczonych dla dorosłych. Gdybyśmy się zdecydowali na leczenie , wówczas nawet połowa dawki może by zmarnowana.
Jak więc państwo leczycie swoich pacjentów?
Do tego typy leczenia kwalifikowani są pacjenci spełniający określone kryteria zapisane w odpowiednim programie lekowym za zgodą Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Biologicznego w Reumatologii. Niestety tu zaczynają się kłopoty. Obowiązujący program jest niedoskonały. W wielu wypadkach rozmija się z zapisami zawartymi w charakterystykach produktów leczniczych dla poszczególnych leków.
Co to oznacza w praktyce?
Można przytoczyć przykład jednego z leków – adalimumabu - który od kilku lat posiada rejestrację już od drugiego roku życia, podczas gdy zapis w programie lekowym dopuszcza jego zastosowanie dopiero od 13. roku życia. Ponadto w ostatnich latach sytuacja jest dynamiczna - dochodzą nowe wskazania dla poszczególnych leków; ich również nie znajdujemy w obowiązującym programie lekowym. Prawdziwy problem zaczyna się wtedy, gdy z powodów medycznych nie mamy wyboru i musimy użyć lek nie objęty programem NFZ, poza programem. Wówczas ciężar finansowania takiej terapii przejmują na siebie poszczególne szpitale. A to jest ogromne obciążenia finansowe. To rodzi też konsekwencje w postaci wielu czynności biurokratrycznych, których można by uniknąć.
Czy są szanse na zmiany?
Wiemy, że konsultant krajowy prof. Witold Tłustochowicz przygotował nowy program znoszący te niezgodności, ale procedury zatwierdzania zmian są w Polsce bardzo długie.
A pacjenci i ich rodzice chcą tych leków?
Oczywiści. Chcą. W dobie powszechnego dostępu do internetu niejednokrotnie naciskają na nas, żeby terapie rozpoczynać od leczenia biologicznego. To oczywiście przesada. Ale prawda jest też taka, że niektórych wypadkach efekty są zadziwiająco dobre. W naszej klinice wszyscy pamiętamy nastolatka, który już po drugiej dawce leku biologicznego - etanerceptu - powiedział, że nie pamięta czasu, kiedy czuł tak dobrze. Dla niego zaskoczeniem było, że może wstać łóżka bez bólu.
Reumatolodzy dziecięcy borykają się z wieloma problemami?
Niestety tak. Do tego, ze nasze leczenie ambulatoryjne jest deficytowe; przyzwyczailiśmy się do tego. Ostatnio doszedł jeszcze jeden problem. Zmieniła się wycena punktowa świadczeń z katalogu JGP. Zmiany są niekorzystne. Oddziały reumatologiczne zaczną mieć poważne problemy finansowe.
Co - pana zdaniem - można by zaproponować, by poprawić sytuację reumatologii dziecięcej?
Po pierwsze, myślę, że będę wyrazicielem opinii wielu moich kolegów - chcielibyśmy ułatwienia dostępu pacjentów do terapii biologicznych. Po drugie, w szybkim czasie należy pochylić się nad wycena punktową dla poszczególnych schorzeń w katalogu JPG.
Zastanawiam się, czy nie można by zrezygnować z sztucznego ujednolicanie pacjentów w ramach grup JPG na rzecz pokrywania przez płatnika (NFZ) kosztów czynności/ leków/sprzętów faktycznie wykonanych/zużytych na rzecz konkretnego pacjenta.
Rozmawiała Marta Koblańska
