Nowatorska metoda leczenia sklerodaktylii u pacjentek z twardziną układową
Autor: Aleksandra Lang
Data: 24.02.2016
Źródło: Safety, tolerability and potential efficacy of injection of autologous adipose-derived stromal vascular fraction in the fingers of patients with systemic sclerosis: an open-label phase I trial. Granel B, Daumas A, Jouve E, Harlé JR, Nguyen PS, Chabannon C
Badanie kliniczne I fazy zostało przeprowadzone przez grupę naukowców z Francji. Zastosowana metoda polega na pozyskiwaniu komórek macierzystych i regeneracyjnych z tkanki tłuszczowej, a następnie ich podaniu w miejsca chorobowe do tkanki zwłókniałej i w obszary niedokrwienia, by zainicjować proces naprawczy.
U pacjentów z twardziną układową typowym objawem klinicznym jest sklerodaktylia, której często towarzyszą przykurcze w zakresie drobnych stawów rąk. Ponadto w zakresie rąk występuje przewlekłe niedokrwienie z towarzyszącym silnym bólem, często obecne są owrzodzenia skóry oraz podskórne powierzchowne złogi wapniowe. Dotychczas stosowane terapie w twardzinie układowej są skoncentrowane na uzyskaniu poprawy w zakresie powikłań narządowych choroby. Tymczasem zmiany dotyczące rąk mają istotny wpływ na ograniczenia w funkcjonowaniu chorego i wykonywaniu codziennych czynności, ponadto są przyczyną odczuwania silnych dolegliwości bólowych i w sposób zasadniczy wpływają na jakość życia.
Badanie miało charakter otwarty, procedurę przeprowadzono u 12 kobiet z twardziną układową i istotnymi zaburzeniami funkcji rąk ocenianej na podstawie skali: Cochin Hand Function Score. Zabieg przeprowadzano w znieczuleniu ogólnym. Po wykonaniu liposukcji uzyskany materiał podlegał automatycznej obróbce w celu otrzymania frakcji zrębowej tkanki tłuszczowej (stromal vascular fraction- SFV). Następnie wykonywano iniekcje podskórne wzdłuż bocznych powierzchni każdego palca wprowadzając w okolice pęczka nerwowo-naczyniowego po ok. 0,5ml SFV.
W badaniu nie odnotowano poważnych działań niepożądanych. Uzyskano istotną poprawę funkcji rąk, odczuwanego bólu, nasilenia objawu Raynauda, obrzęku palców oraz jakości życia. Parametry te były oceniane 2 i 6 miesięcy od wykonanego zabiegu.
Badanie miało charakter otwarty, procedurę przeprowadzono u 12 kobiet z twardziną układową i istotnymi zaburzeniami funkcji rąk ocenianej na podstawie skali: Cochin Hand Function Score. Zabieg przeprowadzano w znieczuleniu ogólnym. Po wykonaniu liposukcji uzyskany materiał podlegał automatycznej obróbce w celu otrzymania frakcji zrębowej tkanki tłuszczowej (stromal vascular fraction- SFV). Następnie wykonywano iniekcje podskórne wzdłuż bocznych powierzchni każdego palca wprowadzając w okolice pęczka nerwowo-naczyniowego po ok. 0,5ml SFV.
W badaniu nie odnotowano poważnych działań niepożądanych. Uzyskano istotną poprawę funkcji rąk, odczuwanego bólu, nasilenia objawu Raynauda, obrzęku palców oraz jakości życia. Parametry te były oceniane 2 i 6 miesięcy od wykonanego zabiegu.