Poszerzenie dostępu do innowacyjnych terapii dla pacjentów z chorobami reumatycznymi
Redaktor: Aleksandra Lang
Data: 25.08.2020
- W ramach programów lekowych B.35 i B.82, dla pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów i spondyloartropatią osiową bez zmian radiograficznych, refundacją objęto dwie nowe cząsteczki - informują prof. Marek Brzosko i dr Marcin Stajszczyk.
Komunikat prof. Marka Brzosko, prezesa Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego, konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii, i dr. Marcina Stajszczyka, przewodniczącego Komisji ds. Polityki Zdrowotnej i Programów Lekowych Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego:
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne i konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii informują, że zgodnie z obwieszczeniem ministra zdrowia z 24 sierpnia 2020 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 września 2020 r., w ramach programów lekowych B.35 i B.82, dla pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów i spondyloartropatią osiową bez zmian radiograficznych, refundacją objęto dwie nowe cząsteczki:
- tofacytynib (Xeljanz) w programie lekowym „Leczenie łuszczycowego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym (ŁZS) (ICD-10 L 40.5, M 07.1, M 07.2, M 07.3)” – załącznik B.35
- etanercept (Enbrel) w programie lekowym „Leczenie pacjentów z ciężką, aktywną postacią spondyloartropatii (SpA) bez zmian radiograficznych charakterystycznych dla ZZSK (ICD-10 M46.8)” – załącznik B.82.
Tofacytnib (Xeljanz), należący do leków z grupy inhibitorów JAK, od 1 września 2020 r. jest dostępny dla pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów we wszystkich liniach leczenia, zarówno pierwszej, jak i każdej kolejnej po nieskuteczności leków biologicznych refundowanych w programie. Jest to pierwsza innowacyjna terapia doustna dostępna dla pacjentów z ŁZS w Polsce, długo oczekiwana przez chorych i lekarzy reumatologów. Po objęciu refundacją tofacytynibu maksymalna liczba leków jaką można zastosować u jednego pacjenta w terapii sekwencyjnej wzrosła do pięciu. Tofacytynib stanowi także skuteczną opcję leczenia u pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego (WZJG) i od 1 września będzie również refundowany w tym wskazaniu. Pacjenci z ŁZS chorujący jednocześnie na WZJG zyskali po raz pierwszy od wielu lat kolejną nową opcję terapeutyczną oprócz już dostępnych inhibitorów TNF alfa, inflisymabu i adalimumabu.To bardzo ważna decyzja z punktu widzenia kompleksowej opieki nad pacjentami z chorobami autoimmunologicznymi, za co w imieniu pacjentów bardzo dziękujemy.
Etanercept (Enbrel), należący do grupy inhibitorów TNF alfa, od 1 września 2020 r. jest dostępny dla pacjentów z nieradiograficzną postacią spondyloartropatii we wszystkich liniach leczenia zarówno pierwszej, jak i drugiej po nieskuteczności certolizumabu pegol refundowanego dotychczas w programie, ale tylko dla pacjentów z postacią osiową choroby (lub osiowo-obwodową), lecz nie dla chorych z izolowaną postacią obwodową spondyloartropatii. Decyzja ministra zdrowia dotycząca pozycjonowania leku w programie lekowym jest zgodna z wnioskiem o objęcie refundacją, jaki podmiot odpowiedzialny złożył do oceny przez AOTMiT kilka lat temu. W tamtym czasie projekt programu lekowego obejmował wyłącznie postać osiową, co uległo zmianie w 2017 r. po uwagach ekspertów. Z medycznego punktu widzenia i zgodnie ze stanowiskiem Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii nie ma uzasadnienia dla takiego umiejscowienia leku w programie. Mamy nadzieję, że w przyszłości zarówno ten lek, jak i inne, które zostaną objęte refundacją w tej populacji pacjentów będą dostępne w pełnym zakresie wskazań.
Ponadto, zgodnie z uwagami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii, korzystnej dla pacjentów zmianie uległy niektóre kryteria programu lekowego B.82. Nowe zapisy są częścią dużego projektu zmian przesłanego do MZ, którego celem jest modyfikacja kryteriów wszystkich programów leków w reumatologii, ale także dermatologii i gastroenterologii. Wprowadzenie części z nich zostało uzgodnione z Ministerstwem Zdrowia już od 1 września, kolejne, zgodnie z deklaracjami regulatora, będą możliwe od 1 listopada 2020 r. i będą dotyczyły wszystkich programów.
Najważniejszą zmianą w programie lekowym B.82 obowiązującą od 1 września jest nowy zapis dotyczący podstawowego kryterium kwalifikacji pacjentów do leczenia, czyli rozpoznania spondyloartropatii zgodnie z obowiązującymi kryteriami ASAS/EULAR. Oznacza to, że każdy pacjent spełniający kryteria klasyfikacyjne ASAS/EULAR dla osiowej lub obwodowej postaci SpA może być zakwalifikowany obecnie do leczenia, jeśli spełnia jednocześnie pozostałe kryteria programu dotyczące aktywności klinicznej choroby i nieskuteczności dotychczasowego standardowego leczenia. Wynika z tego, że nie jest już obligatoryjne jednoczasowe występowanie zmian zapalnych w stawach krzyżowo-biodrowych w badaniu rezonansu magnetycznego oraz obecność antygenu HLA B27. Jest to zgodne z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami i w imieniu pacjentów jesteśmy bardzo wdzięczni za akceptację przez MZ zgłoszonych przez nas propozycji zmian. W związku z objęciem refundacją nowego leku w programie, ale także z uwagi na zmianę kryterium rozpoznania i wyraźne rozróżnienie obu postaci spondyloartropatii – osiowej i/lub obwodowej, zmianie uległa także nazwa programu, która obecnie odnosi się do pacjentów ze spondyloartropatią, a nie tylko spondyloartropatią osiową. Kolejną istotną zmianą w kryteriach kwalifikacji jest usunięcie wymogu potwierdzania zapalenia przyczepów ścięgnistych w badaniu USG lub MR oraz pozostawienie do decyzji lekarza prowadzącego zastosowania jako opcji leczenia miejscowego podania glikokortykosteroidów w okolicę zapalnie zmienionego przyczepu ścięgna w przypadku postaci obwodowej SpA. Powyższe korzystne zmiany dotyczące kryteriów kwalifikacji w przypadku zapalenia przyczepów ścięgnistych, zgodnie z deklaracją MZ, powinny zostać także zaimplementowane do programu lekowego B.35, tak aby kryteria kwalifikacji dla postaci obwodowej SpA i ŁZS były tożsame w obu programach, jak było dotychczas (z uwagi na ograniczenia czasowe nie zdążono tego zrobić na 1 września).
W programie lekowym B.82 wprowadzono także zmiany ogólne, które od 1 listopada powinny być także uwzględnione w pozostałych programach lekowych w reumatologii:
- zwiększono margines czasowy dla pierwszej wizyty monitorującej po 3 miesiącach (90 dniach) z +/- 14 dni do +/- 28 dni, tak jak dla wszystkich pozostałych wizyt,
- umożliwiono modyfikację dawkowania leków, tj. zmniejszenie dawki lub wydłużenie odstępów pomiędzy dawkami u wszystkich pacjentów, którzy osiągnęli cel terapii zgodnie z obowiązującymi rekomendacjami,
- zmodyfikowano zapis dotyczący przerw w leczeniu, wydłużenia czasu leczenia i przesunięciu monitorowania w związku z takimi przerwami tak, żeby najlepiej służył pacjentom.
Wierzymy w zapewnienia MZ, że powyższe zmiany zostaną również wprowadzone w pozostałych programach lekowych w reumatologii od 1 listopada.
Podobnie mamy nadzieję, że od 1 listopada możliwa będzie kolejna, najważniejsza dla pacjentów zmiana, czyli zniesienie administracyjnych ograniczeń czasu leczenia w programach lekowych we wszystkich wskazaniach autoimmunologicznych w reumatologii, dermatologii i gastroenterologii.
Zgodnie z decyzją ministra zdrowia w programach lekowych B.35 i B.82, przy okazji obejmowania refundacją nowych leków zmieniono jednocześnie zapis dotyczący dawkowania leków w programie, odnosząc go, nie jak do tej pory do aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego, ale do Charakterystyki Produktu Leczniczego aktualnej na dzień wydania decyzji refundacyjnej. Oznacza to, że jeśli w trakcie obowiązywania decyzji refundacyjnej ChPL produktu leczniczego ulegnie zmianie, to nie będzie można dawkować leku w programie zgodnie z nowymi zapisami do czasu, kiedy podmiot odpowiedzialny nie złoży kolejnego wniosku i nie uzyska decyzji MZ. Zgodę na nowy zapis wyraziły wszystkie podmioty odpowiedzialne, których leki są refundowane w powyższych programach. Stanowisko Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii dotyczące wprowadzenie powyższej zmiany było negatywne. Uważamy, że problem ewentualnej eskalacji kosztów w związku z ewentualną zmianą ChPL w kolejnych latach u pacjentów reumatologicznych jest marginalny, a nowy zapis uniemożliwia indywidualne leczenie pacjenta, jeśli korzystna dla chorych zmiana zostałaby wprowadzona do ChPL na podstawie najnowszych wyników badań klinicznych.
W przypadku dwóch nowych opcji terapeutycznych objętych refundacją od 1 września 2020 r., do czasu aktualizacji SMPT przez Narodowy Fundusz Zdrowia, kwalifikacja do leczenia w pierwszej linii może odbywać się za pomocą wniosków przesyłanych do Zespołu Koordynacyjnego drogą elektroniczną. Zmiany terapii w kolejnych liniach leczenia nie wymagają zgody Zespołu Koordynacyjnego i w związku z tym od 1 września lekarze mogą ich dokonywać na bieżąco bez żadnych przeszkód, nie czekając na aktualizację SMPT, a po wprowadzeniu niezbędnych zmian w systemie powinni wstecznie uzupełnić dane.
Powyższe pozytywne zmiany w opisie programów lekowych oraz obejmowanie refundacją kolejnych leków w kolejnych wskazaniach reumatologicznych są zbieżne z postulatami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii publikowanymi w poprzednich stanowiskach. Mamy nadzieję, że także pozostałe z nich będą mogły być w najbliższym czasie spełnione. Oprócz zmiany kryteriów programów lekowych należy stale, zgodnie z aktualną wiedzą medyczną i zarejestrowanymi wskazaniami, poszerzać dostęp pacjentów do kolejnych innowacyjnych terapii w tych wskazaniach, w których dostęp do wielu leków o różnym mechanizmie działania jest najmniejszy, tzn. w łuszczycowym zapaleniu stawów (inhibitor IL-17 – ixekizumab), zesztywniającym zapaleniu stawów kręgosłupa (inhibitor IL-17 – ixekizumab) i nieradiograficznej postaci spondyloartropatii (inhibitory IL-17 – ixekizumab, sekukinumab, oraz pozostałe inhibitory TNF alfa) oraz we wskazaniach, w których dostępu do innowacyjnych terapii w Polsce nie ma (inhibitor IL-6 – tocilizumab dla pacjentów z zapaleniem olbrzymiokomórkowym tętnic). Wierzymy, że będzie to przedmiotem wnikliwej analizy, aby decyzje podjęte przez ministra zdrowia były najlepsze dla pacjentów.
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne i konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii informują, że zgodnie z obwieszczeniem ministra zdrowia z 24 sierpnia 2020 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 września 2020 r., w ramach programów lekowych B.35 i B.82, dla pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów i spondyloartropatią osiową bez zmian radiograficznych, refundacją objęto dwie nowe cząsteczki:
- tofacytynib (Xeljanz) w programie lekowym „Leczenie łuszczycowego zapalenia stawów o przebiegu agresywnym (ŁZS) (ICD-10 L 40.5, M 07.1, M 07.2, M 07.3)” – załącznik B.35
- etanercept (Enbrel) w programie lekowym „Leczenie pacjentów z ciężką, aktywną postacią spondyloartropatii (SpA) bez zmian radiograficznych charakterystycznych dla ZZSK (ICD-10 M46.8)” – załącznik B.82.
Tofacytnib (Xeljanz), należący do leków z grupy inhibitorów JAK, od 1 września 2020 r. jest dostępny dla pacjentów z łuszczycowym zapaleniem stawów we wszystkich liniach leczenia, zarówno pierwszej, jak i każdej kolejnej po nieskuteczności leków biologicznych refundowanych w programie. Jest to pierwsza innowacyjna terapia doustna dostępna dla pacjentów z ŁZS w Polsce, długo oczekiwana przez chorych i lekarzy reumatologów. Po objęciu refundacją tofacytynibu maksymalna liczba leków jaką można zastosować u jednego pacjenta w terapii sekwencyjnej wzrosła do pięciu. Tofacytynib stanowi także skuteczną opcję leczenia u pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego (WZJG) i od 1 września będzie również refundowany w tym wskazaniu. Pacjenci z ŁZS chorujący jednocześnie na WZJG zyskali po raz pierwszy od wielu lat kolejną nową opcję terapeutyczną oprócz już dostępnych inhibitorów TNF alfa, inflisymabu i adalimumabu.To bardzo ważna decyzja z punktu widzenia kompleksowej opieki nad pacjentami z chorobami autoimmunologicznymi, za co w imieniu pacjentów bardzo dziękujemy.
Etanercept (Enbrel), należący do grupy inhibitorów TNF alfa, od 1 września 2020 r. jest dostępny dla pacjentów z nieradiograficzną postacią spondyloartropatii we wszystkich liniach leczenia zarówno pierwszej, jak i drugiej po nieskuteczności certolizumabu pegol refundowanego dotychczas w programie, ale tylko dla pacjentów z postacią osiową choroby (lub osiowo-obwodową), lecz nie dla chorych z izolowaną postacią obwodową spondyloartropatii. Decyzja ministra zdrowia dotycząca pozycjonowania leku w programie lekowym jest zgodna z wnioskiem o objęcie refundacją, jaki podmiot odpowiedzialny złożył do oceny przez AOTMiT kilka lat temu. W tamtym czasie projekt programu lekowego obejmował wyłącznie postać osiową, co uległo zmianie w 2017 r. po uwagach ekspertów. Z medycznego punktu widzenia i zgodnie ze stanowiskiem Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii nie ma uzasadnienia dla takiego umiejscowienia leku w programie. Mamy nadzieję, że w przyszłości zarówno ten lek, jak i inne, które zostaną objęte refundacją w tej populacji pacjentów będą dostępne w pełnym zakresie wskazań.
Ponadto, zgodnie z uwagami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii, korzystnej dla pacjentów zmianie uległy niektóre kryteria programu lekowego B.82. Nowe zapisy są częścią dużego projektu zmian przesłanego do MZ, którego celem jest modyfikacja kryteriów wszystkich programów leków w reumatologii, ale także dermatologii i gastroenterologii. Wprowadzenie części z nich zostało uzgodnione z Ministerstwem Zdrowia już od 1 września, kolejne, zgodnie z deklaracjami regulatora, będą możliwe od 1 listopada 2020 r. i będą dotyczyły wszystkich programów.
Najważniejszą zmianą w programie lekowym B.82 obowiązującą od 1 września jest nowy zapis dotyczący podstawowego kryterium kwalifikacji pacjentów do leczenia, czyli rozpoznania spondyloartropatii zgodnie z obowiązującymi kryteriami ASAS/EULAR. Oznacza to, że każdy pacjent spełniający kryteria klasyfikacyjne ASAS/EULAR dla osiowej lub obwodowej postaci SpA może być zakwalifikowany obecnie do leczenia, jeśli spełnia jednocześnie pozostałe kryteria programu dotyczące aktywności klinicznej choroby i nieskuteczności dotychczasowego standardowego leczenia. Wynika z tego, że nie jest już obligatoryjne jednoczasowe występowanie zmian zapalnych w stawach krzyżowo-biodrowych w badaniu rezonansu magnetycznego oraz obecność antygenu HLA B27. Jest to zgodne z aktualną wiedzą medyczną i rekomendacjami i w imieniu pacjentów jesteśmy bardzo wdzięczni za akceptację przez MZ zgłoszonych przez nas propozycji zmian. W związku z objęciem refundacją nowego leku w programie, ale także z uwagi na zmianę kryterium rozpoznania i wyraźne rozróżnienie obu postaci spondyloartropatii – osiowej i/lub obwodowej, zmianie uległa także nazwa programu, która obecnie odnosi się do pacjentów ze spondyloartropatią, a nie tylko spondyloartropatią osiową. Kolejną istotną zmianą w kryteriach kwalifikacji jest usunięcie wymogu potwierdzania zapalenia przyczepów ścięgnistych w badaniu USG lub MR oraz pozostawienie do decyzji lekarza prowadzącego zastosowania jako opcji leczenia miejscowego podania glikokortykosteroidów w okolicę zapalnie zmienionego przyczepu ścięgna w przypadku postaci obwodowej SpA. Powyższe korzystne zmiany dotyczące kryteriów kwalifikacji w przypadku zapalenia przyczepów ścięgnistych, zgodnie z deklaracją MZ, powinny zostać także zaimplementowane do programu lekowego B.35, tak aby kryteria kwalifikacji dla postaci obwodowej SpA i ŁZS były tożsame w obu programach, jak było dotychczas (z uwagi na ograniczenia czasowe nie zdążono tego zrobić na 1 września).
W programie lekowym B.82 wprowadzono także zmiany ogólne, które od 1 listopada powinny być także uwzględnione w pozostałych programach lekowych w reumatologii:
- zwiększono margines czasowy dla pierwszej wizyty monitorującej po 3 miesiącach (90 dniach) z +/- 14 dni do +/- 28 dni, tak jak dla wszystkich pozostałych wizyt,
- umożliwiono modyfikację dawkowania leków, tj. zmniejszenie dawki lub wydłużenie odstępów pomiędzy dawkami u wszystkich pacjentów, którzy osiągnęli cel terapii zgodnie z obowiązującymi rekomendacjami,
- zmodyfikowano zapis dotyczący przerw w leczeniu, wydłużenia czasu leczenia i przesunięciu monitorowania w związku z takimi przerwami tak, żeby najlepiej służył pacjentom.
Wierzymy w zapewnienia MZ, że powyższe zmiany zostaną również wprowadzone w pozostałych programach lekowych w reumatologii od 1 listopada.
Podobnie mamy nadzieję, że od 1 listopada możliwa będzie kolejna, najważniejsza dla pacjentów zmiana, czyli zniesienie administracyjnych ograniczeń czasu leczenia w programach lekowych we wszystkich wskazaniach autoimmunologicznych w reumatologii, dermatologii i gastroenterologii.
Zgodnie z decyzją ministra zdrowia w programach lekowych B.35 i B.82, przy okazji obejmowania refundacją nowych leków zmieniono jednocześnie zapis dotyczący dawkowania leków w programie, odnosząc go, nie jak do tej pory do aktualnej Charakterystyki Produktu Leczniczego, ale do Charakterystyki Produktu Leczniczego aktualnej na dzień wydania decyzji refundacyjnej. Oznacza to, że jeśli w trakcie obowiązywania decyzji refundacyjnej ChPL produktu leczniczego ulegnie zmianie, to nie będzie można dawkować leku w programie zgodnie z nowymi zapisami do czasu, kiedy podmiot odpowiedzialny nie złoży kolejnego wniosku i nie uzyska decyzji MZ. Zgodę na nowy zapis wyraziły wszystkie podmioty odpowiedzialne, których leki są refundowane w powyższych programach. Stanowisko Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii dotyczące wprowadzenie powyższej zmiany było negatywne. Uważamy, że problem ewentualnej eskalacji kosztów w związku z ewentualną zmianą ChPL w kolejnych latach u pacjentów reumatologicznych jest marginalny, a nowy zapis uniemożliwia indywidualne leczenie pacjenta, jeśli korzystna dla chorych zmiana zostałaby wprowadzona do ChPL na podstawie najnowszych wyników badań klinicznych.
W przypadku dwóch nowych opcji terapeutycznych objętych refundacją od 1 września 2020 r., do czasu aktualizacji SMPT przez Narodowy Fundusz Zdrowia, kwalifikacja do leczenia w pierwszej linii może odbywać się za pomocą wniosków przesyłanych do Zespołu Koordynacyjnego drogą elektroniczną. Zmiany terapii w kolejnych liniach leczenia nie wymagają zgody Zespołu Koordynacyjnego i w związku z tym od 1 września lekarze mogą ich dokonywać na bieżąco bez żadnych przeszkód, nie czekając na aktualizację SMPT, a po wprowadzeniu niezbędnych zmian w systemie powinni wstecznie uzupełnić dane.
Powyższe pozytywne zmiany w opisie programów lekowych oraz obejmowanie refundacją kolejnych leków w kolejnych wskazaniach reumatologicznych są zbieżne z postulatami Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego i konsultanta krajowego w dziedzinie reumatologii publikowanymi w poprzednich stanowiskach. Mamy nadzieję, że także pozostałe z nich będą mogły być w najbliższym czasie spełnione. Oprócz zmiany kryteriów programów lekowych należy stale, zgodnie z aktualną wiedzą medyczną i zarejestrowanymi wskazaniami, poszerzać dostęp pacjentów do kolejnych innowacyjnych terapii w tych wskazaniach, w których dostęp do wielu leków o różnym mechanizmie działania jest najmniejszy, tzn. w łuszczycowym zapaleniu stawów (inhibitor IL-17 – ixekizumab), zesztywniającym zapaleniu stawów kręgosłupa (inhibitor IL-17 – ixekizumab) i nieradiograficznej postaci spondyloartropatii (inhibitory IL-17 – ixekizumab, sekukinumab, oraz pozostałe inhibitory TNF alfa) oraz we wskazaniach, w których dostępu do innowacyjnych terapii w Polsce nie ma (inhibitor IL-6 – tocilizumab dla pacjentów z zapaleniem olbrzymiokomórkowym tętnic). Wierzymy, że będzie to przedmiotem wnikliwej analizy, aby decyzje podjęte przez ministra zdrowia były najlepsze dla pacjentów.
