Leki antycytokinowe – rewolucja w reumatologii

Dzięki nowoczesnym, długo działającym blokerom interleukiny 1 zdecydowanie poprawia się funkcjonowanie i jakość życia pacjentów z chorobą Stilla. – Bardzo liczymy na rejestrację programu lekowego, który przynosi spektakularne efekty – mówią eksperci.

• Choroba Stilla stanowi poważne wyzwanie diagnostyczne. Nieprawidłowo rozpoznana i leczona nieodpowiednio prowadzi do powstania powikłań zagrażających życiu
• W nowoczesnej reumatologii mamy do dyspozycji osiągnięcia immunologii, nowoczesną diagnostykę immunologiczną, genetyczną, obrazową i działające przyczynowo leki antycytokinowe – powiedział prof. Zbigniew Żuber
• Podawanie długo działających blokerów interleukiny 1 pacjentom z chorobą Stilla to mniejsze ryzyko powstania powikłań i spektakularna poprawa jakości zycia chorych
  

Podczas konferencji Choroby Rzadkie – problemy nie tylko systemowe, zorganizowanej przez wydawnictwo Termedia 17 i 18 maja odbył się panel ekspercki dotyczący nowoczesnych terapii lekowych stosowanych m.in. w chorobie Stilla czy nadciśnieniu tętniczym płucnym. Specjaliści – m.in. dr hab. n. med. prof. nadzw. Zbigniew Żuber, prof. dr hab. n. med. Grzegorz Kopeć – mówili o potrzebach swoich pacjentów oraz wciąż rosnących możliwościach ich leczenia. Natomiast wiceminister Maciej Miłkowski przedstawił punkt widzenia Ministerstwa Zdrowia oraz szanse, jakie widzi resort na refundację kolejnych programów lekowych.

Bez odpowiedniej terapii pacjenci umierają

Prof. Zbigniew Żuber przybliżył słuchaczom etiologię choroby Stilla, ciężkiej jednostki chorobowej dotykającej osoby z wadą genetyczną układu odpornościowego. Dochodzi w niej do powstania poważnego stanu zapalnego i ogólnoustrojowej burzy cytokinowej, która zagraża życiu chorego. Czynniki wyzwalające rozwój schorzenia mogą być bardzo różne – np. infekcje, urazy lub przyjęcie jakiegoś leku. Choroba Stilla nie jest łatwa do zdiagnozowania.

– Problem z rozpoznawaniem tej jednostki chorobowej jest potężny, ponieważ dominującym objawem są gorączki. Tymczasem zespołów gorączek mamy w reumatologii mnóstwo. Musimy jednak pamiętać, że przedłużająca się gorączka z zaburzeniami neurologicznymi to zawsze ciężki stan zagrażający życiu – tłumaczył ekspert.

Pacjent nie zawsze w pierwszym momencie trafi tam, dokąd powinien, a powikłania są bardzo poważne. Zdarza się, że chorzy z nieprawidłowo postawionym rozpoznaniem i bez zastosowania odpowiedniej terapii umierają z powodu powikłań naczyniowych, mózgowych, kardiologicznych.

Układowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów i choroba Stilla to jedna jednostka chorobowaUkładowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (sJIA, uMIZS) i choroba Stilla, która zaczyna się w wieku dorosłym (AOSD), powinny być połączone w jedną jednostkę, chorobę Stilla – tak wynika z nowych zaleceń dotyczących diagnostyki i leczenia tych schorzeń przedstawionych na dorocznym spotkaniu Europejskiego Stowarzyszenia Stowarzyszeń Reumatologicznych (EULAR) 2023.

Zmiana w zakresie leczenia zmienia postępowanie

– Mamy do dyspozycji krótko działający bloker interleukiny 1 – lek antycytokinowy, podawany podskórnie raz dziennie. Terapia tego typu jest dość dużym obciążeniem dla pacjentów. Liczymy więc ogromnie na rejestrację blokera interleukiny 1, ale długo działającego. Podaje się go podskórnie raz na miesiąc – wyjaśnił ekspert.

– To dla chorych ogromna zmiana na lepsze, zdecydowanie wyższy komfort funkcjonowania przy bardzo wysokiej skuteczności terapii. Mamy wstępnie potwierdzoną obietnicę ministra Miłkowskiego i ogromnie nam zależy, żeby nasi chorzy otrzymali tego typu nowoczesną terapię. W tym przypadku zmiana w zakresie leczenia zmienia całkowicie postepowanie – podkreślił prof. Zbigniew Żuber.

Właściwe leczenie zapobiega występowaniu zespołu hemofagocytarnego

Właściwe leczenie, czyli włączenie blokera interleukiny 1 zgodnie z wytycznymi EULAR i American College of Rheumatology (ACR), zapobiega także poważnemu powikłaniu, do jakiego może dojść w przebiegu choroby Stilla – potężnej burzy cytokinowej, czyli zespołowi hemofagocytarnemu. – Jest to proces, który niszczy cały organizm. Jeśli leczenie nie zostanie podjęte w odpowiednim czasie, umiera 20 proc. pacjentów w wieku rozwojowym i 40–60 proc. pacjentów w wieku dorosłym.

EMA dopuściła do obrotu kolejne leki biologiczneArsenał leków biologicznych powiększa się – w Europie dostępne są kolejne preparaty, które 25 kwietnia do obrotu dopuściła Europejska Agencja Leków

Gigantyczna rewolucja w reumatologii

– Reumatologia ma dzisiaj młodą twarz. Często chorują młodzi ludzie, wcześniej nie byli odpowiednio rozpoznawani. Teraz możemy ich zdiagnozować i leczyć. Widzę w swojej praktyce, że pacjent, który nie funkcjonował, był praktycznie inwalidą, dzięki odpowiedniej terapii żyje normalnie, pracuje, dobrze się czuje – wskazywał specjalista.

Jak dalej mówił, w ciągu ostatnich 25 lat dokonała się w reumatologii gigantyczna rewolucja. Zamykamy etap XX wieku, kiedy leczenie chorób o podłożu reumatycznym kojarzyło się z okładami z borowiny i wyjazdami do Ciechocinka.

– Zależy nam na zmianie widzenia problemów reumatologicznych. Obecnie mamy do dyspozycji osiągnięcia immunologii, nowoczesną diagnostykę immunologiczną, genetyczną, obrazową i działające przyczynowo leki antycytokinowe. Dzięki rozwojowi leków biosymilarnych, czyli leków bionastępczych, ich cena znacząco spada. Sprawia to, że większa liczba chorych przy znacznie mniejszych nakładach, może liczyć na spektakularną poprawę jakości życia – podsumował prof. Zbigniew Żuber.